美國研究人員24日說,，他們首次臨床試驗(yàn)了轉(zhuǎn)基因療法對(duì)阿爾茨海默氏癥的效果,。試驗(yàn)顯示，給患者腦部直接植入轉(zhuǎn)基因組織，可以明顯降低患者智力下降的速度,，增進(jìn)腦細(xì)胞新陳代謝,。

    加利福尼亞大學(xué)圣迭戈分校教授馬克·圖青斯基等人進(jìn)行了長(zhǎng)達(dá)4年多的研究,。他們的論文發(fā)表在新一期《自然 醫(yī)藥》雜志網(wǎng)絡(luò)版上,。

    研究人員在論文中說,，有8名阿爾茨海默氏癥早期患者自愿參加這次一期臨床試驗(yàn)。他們從患者身上提取皮膚細(xì)胞,，然后對(duì)其進(jìn)行轉(zhuǎn)基因處理,，添加了編碼神經(jīng)生長(zhǎng)因子的基因。神經(jīng)生長(zhǎng)因子是一種刺激神經(jīng)細(xì)胞新陳代謝,、防止其死亡的天然蛋白質(zhì),。在早先的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中，神經(jīng)生長(zhǎng)因子曾使老年靈長(zhǎng)動(dòng)物萎縮的大腦恢復(fù)正常大小,，并使神經(jīng)細(xì)胞軸突連接恢復(fù)。

    圖青斯基等人將患者的轉(zhuǎn)基因皮膚細(xì)胞培養(yǎng)成組織,，并在2001年至2002年間,，通過手術(shù)將這些組織植入患者大腦深處。不過由于手術(shù)程序不完善,，有兩名患者在接受手術(shù)時(shí)頭部移動(dòng)導(dǎo)致腦出血,，被立即中止試驗(yàn)，其中一名患者搶救無效死亡,。

    在修改過手術(shù)程序后試驗(yàn)得以繼續(xù),。6名患者在手術(shù)之后22個(gè)月內(nèi)接受精神狀態(tài)測(cè)試,，以檢驗(yàn)他們大腦認(rèn)知能力下降的狀況。測(cè)試結(jié)果顯示,，大腦植入轉(zhuǎn)基因組織的6名患者,，認(rèn)知能力下降的速度分別減慢了36％至51％。

    研究人員還用正電子發(fā)射斷層掃描裝置掃描患者大腦的4個(gè)區(qū)域,，觀察腦細(xì)胞的新陳代謝情況。結(jié)果顯示,，腦細(xì)胞吸收血糖的量有所增加,，表明腦細(xì)胞新陳代謝加快了。其中,，新陳代謝加快最明顯的腦細(xì)胞是前腦基底核與小腦等部位的膽堿能神經(jīng)元細(xì)胞,。這也是阿爾茨海默氏癥損害最重的腦細(xì)胞,。這表明植入組織帶來的神經(jīng)生長(zhǎng)因子確實(shí)促進(jìn)了腦細(xì)胞新陳代謝。

    圖青斯基說,，在主要驗(yàn)證安全性和無害性的一期臨床試驗(yàn)中,，轉(zhuǎn)基因療法通過防止腦細(xì)胞死亡，緩解了阿爾茨海默氏癥的癥狀,。如果這種方法能夠在更多的臨床試驗(yàn)中顯示成效,，它將成為比現(xiàn)有阿爾茨海默氏癥療法更有效的選擇。