美國(guó)科學(xué)家日前利用人體細(xì)胞基因重組的特點(diǎn)，開發(fā)出一種新的基因療法,，并在對(duì)嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷?。⊿CID）的試驗(yàn)性治療中取得了良好效果。
傳統(tǒng)的基因療法的基本操作是向人體細(xì)胞中引入正常的基因片段,，修補(bǔ)導(dǎo)致疾病的變異基因,。這種做法通常會(huì)引發(fā)意想不到的危險(xiǎn)副作用。
SCID是一種體液免疫和細(xì)胞免疫均有缺陷的遺傳性疾病,，是患者體內(nèi)19號(hào)染色體上的基因發(fā)生變異造成的,。患者容易在出生后不久出現(xiàn)對(duì)肺炎,、腦膜炎和水痘等疾病的反復(fù)感染,，死亡率較高。
美國(guó)桑格默生物技術(shù)公司3日在英國(guó)《自然》雜志網(wǎng)絡(luò)版上報(bào)告說,，他們利用人體細(xì)胞DNA（脫氧核糖核酸）鏈在斷裂時(shí)會(huì)發(fā)生基因重組的特點(diǎn),，開發(fā)出一種新的基因治療技術(shù)，并且對(duì)SCID進(jìn)行了試驗(yàn)性治療,。
該公司的科學(xué)家首先培育出一種能夠識(shí)別出19號(hào)染色體上的變異基因代碼的蛋白質(zhì),。科學(xué)家隨后合成一種特殊的酶,，能準(zhǔn)確地將包括變異代碼在內(nèi)的24個(gè)相互連接的堿基從DNA鏈上剪下,。接著，他們將蛋白質(zhì)和酶結(jié)合在一起,，連同與這24個(gè)堿基相同的,、無變異的DNA片段一起插入人體細(xì)胞。人體細(xì)胞的DNA片段被這種特殊酶剪斷后,，就會(huì)以新的完好的DNA片段取代含有變異代碼的片段,。這就是“基因重組”。測(cè)試中,，實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)液中20％人體免疫細(xì)胞中導(dǎo)致SCID的變異基因都得到了修正,。
這種技術(shù)目前還無法應(yīng)用于人體。但研究人員認(rèn)為,，這種技術(shù)可提取SCID患者體內(nèi)的干細(xì)胞,。干細(xì)胞能促使人體內(nèi)被破壞的免疫細(xì)胞數(shù)量不斷增加。應(yīng)用這種技術(shù)對(duì)患者的干細(xì)胞進(jìn)行基因修正,，再將其重新植入患者體內(nèi),，就可以修正患者的免疫系統(tǒng)，對(duì)這種疾病進(jìn)行治療,。
早在20多年前,，科學(xué)家就發(fā)現(xiàn)可以誘使哺乳動(dòng)物的細(xì)胞通過基因重組對(duì)DNA片段進(jìn)行置換，但其有效率僅為百萬分之一，無助于疾病的治療,。近年來，科學(xué)家開始研制能夠截?cái)郉NA某個(gè)位點(diǎn)的酶,，將酶與能夠識(shí)別致病基因片段的蛋白質(zhì)相結(jié)合,，就可實(shí)現(xiàn)高效的基因重組。此項(xiàng)研究說明,，科學(xué)家可以根據(jù)各種疾病設(shè)計(jì)出不同的酶,，識(shí)別并剪斷人類基因組中任何一個(gè)DNA位點(diǎn)，然后再進(jìn)行DNA片段的置換,，實(shí)現(xiàn)對(duì)疾病的治療,。
