新的研究表明,，可能在不久的將來，醫(yī)生能夠用經(jīng)遺傳改造的細(xì)胞來將一種藥物運(yùn)載到將死的神經(jīng)細(xì)胞位點(diǎn),，并以此治療破壞兒童大腦細(xì)胞的疾病,。這一發(fā)現(xiàn)的依據(jù)是St. Jude Children’s Research Hospital對(duì)一項(xiàng)技術(shù)的實(shí)驗(yàn)室研究結(jié)果,。這項(xiàng)工作的相關(guān)文章公布在Blood的網(wǎng)絡(luò)版上。

        溶酶體蓄積?。╨ysosomal storage disease,，LSD）是一種以溶酶體酶缺陷為特征的非顯性遺傳病。到目前為止,，人們還無法治愈這種疾病,。

        現(xiàn)在，St. Jude的研究人員成功治療一個(gè)LSD實(shí)驗(yàn)室模型GM1(神經(jīng)節(jié)苷脂沉積癥)：他們利用骨髓細(xì)胞插入了一種能夠降解叫做GM1的脂肪分子的酶基因,。GM1是正常大腦細(xì)胞的一個(gè)關(guān)鍵成分,。但是在神經(jīng)節(jié)苷脂沉積癥，腦細(xì)胞缺少一種叫做Beta－半乳糖苷酶（beta-galactosidase）的酶蛋白,，并且GM1積累到能夠干擾細(xì)胞正常功能的高濃度從而造成細(xì)胞的自我毀滅,。骨髓細(xì)胞（BMC）包括一類叫做多功能性的干細(xì)胞群。

        在研究人員將經(jīng)過遺傳改造的BMC注入實(shí)驗(yàn)?zāi)Ｐ秃?，?dǎo)致單核細(xì)胞遷移到缺少Beta－半乳糖苷酶基因的退化中的腦細(xì)胞中,。這些接納了這種有單核細(xì)胞釋放的酶并用它來降解多余的GM1，因此校正了這種分子的可能的致命積累,。

        這種單核細(xì)胞通過跟蹤毗鄰?fù)嘶窠?jīng)元的細(xì)胞釋放的信號(hào)分子－趨化因子來追蹤大腦,。在疾病狀況下，這些腦細(xì)胞（星狀細(xì)胞和微神經(jīng)膠細(xì)胞）釋放趨化因子以觸發(fā)免疫細(xì)胞遷移到受破壞的大腦區(qū)域,。研究人員利用大腦自己的信號(hào)分子來引導(dǎo)遺傳修飾的單核細(xì)胞沿著濃度梯度達(dá)到正在降解的腦細(xì)胞（記者楊淑娟）,。