通常人們所說的血友病其實是A型血友病,,這種類型占到所有血友病病例的80%-85%,,其患者缺乏第八凝雪因子。現(xiàn)在,,愛荷華州大學(xué)Roy J. 和Lucille A. Carver醫(yī)學(xué)院的一項新研究表明一種通常感染昆蟲的病毒有助于研制出治療A型血友病的基因療法,。
愛荷華的研究人員使用兩種途徑改善了將治療基因傳遞到細胞的載體,從而能夠達到持續(xù)局部改善A型血友病小鼠模型的出血問題,。這些發(fā)現(xiàn)刊登在9月1日的Blood雜志上,。
為了靶向小鼠模型的肝臟細胞,研究組將桿狀病毒失活的蛋白質(zhì)外衣“披”在一種經(jīng)過修飾的腺病毒FIV(feline immunodeficiency virus)身上,。這種雜交的載體能夠更容易附著到特定的肝臟細胞并使載體中的基因進入細胞,。接著,這種基因使肝臟細胞產(chǎn)生能夠阻止出血的蛋白質(zhì),。研究人員改造了這種載體以使它能夠只在肝臟細胞中表達治療性基因,,并以此降低治療的副作用。
這些發(fā)現(xiàn)對研制出治療血友病的更好的療法具有重要的意義,。但目前,,要想將找到一種用于治療血友病患者的基因療法還有許多路要走(生物通記者楊淑娟)。