要想將一個基因從A位點轉(zhuǎn)移到B位點，研究人員和基因治療專家目前只有兩個選擇：使用一種能有效地將感興趣基因輸送到細胞中的病毒,；質(zhì)粒,，一種能夠做同樣工作的經(jīng)加工的DNA環(huán)。
問題是,，病毒是感染性的,，并且一些類型的病毒偶而會到達癌基因附近的靶標(biāo)基因組，從而增加癌癥風(fēng)險,。質(zhì)粒不會有這種風(fēng)險,，但是它們卻不能在細胞中有效率地復(fù)制自己，而這對達到引入靶標(biāo)基因的最終目的至關(guān)重要,。
美國威斯康星—麥迪遜大學(xué)的研究人員指出,，一種利用轉(zhuǎn)座子或叫做“跳躍基因”的新非病毒基因傳遞系統(tǒng)的出現(xiàn)則提供了一種比病毒更安全、比質(zhì)粒更有效的替代方法,。
在一篇發(fā)表在9月的Applied Biosafety雜志上,，威斯康星－麥迪遜的分子生物學(xué)家、生物安全官員Margy Lambert描述了一種轉(zhuǎn)座子基因傳遞系統(tǒng),，即一段能夠從一個DNA分子跳到另外一個DNA分子的DNA,。
基因治療是一個能讓新技術(shù)闖出名號的領(lǐng)域。目前在美國大約進行著140項基因治療試驗,。大多數(shù)項目是針對致死性疾病如癌癥的,。許多治療利用效率較低的治療作為表達載體，而一些則使用病毒和被認(rèn)為安全或有效的非基因療法,，以便于能夠通過FDA審核成為常規(guī)療法,。
已經(jīng)證實以轉(zhuǎn)座子為載體的技術(shù)能夠靶向沒有癌基因的基因組區(qū)域。而且,，與質(zhì)粒相比的一個關(guān)鍵的優(yōu)勢就是跳躍基因技術(shù)能夠更有效地使引入動物細胞的基因進行穩(wěn)定表達,。
為了利用跳躍基因，研究人員使用了一種能夠?qū)⒛繕?biāo)DNA序列從一個DNA分子轉(zhuǎn)移到細胞內(nèi)的另外一個DNA分子的酶,。這種酶接著能將關(guān)閉以終止基因的跳躍,。
此前，美國明尼蘇達州的科研人員報道說,，睡美人tranposon（Sleeping Beauty tranposon,，SB-Tn）系統(tǒng)——一種能夠避免病毒轉(zhuǎn)移基因技術(shù)缺陷的基因治療技術(shù)在實驗室中能夠矯正導(dǎo)致鐮狀細胞貧血病（SCD）的基因缺陷,。
在這項發(fā)表在6月12日的ACS’ Biochemistry的研究中,，Clifford J. Steer和同事指出,，病毒作為傳遞載體引發(fā)了多種安全關(guān)注。
在SCD中,，編碼β-球蛋白的基因的一種突變導(dǎo)致血色素異常,，使紅細胞變成鐮刀形。由于對病毒載體的潛在風(fēng)險和其他問題的逐漸關(guān)注,，使病毒載體用于基因治療遇到越來越多的障礙,。
利用實驗室培養(yǎng)的細胞，研究人員證實SB-Tn系統(tǒng)可以將正常的β-球蛋白基因傳遞到細胞中,。這個系統(tǒng)是一種魚基因,，該基因在沉睡了1500萬年后于1997年被其他研究人員再次喚醒。該轉(zhuǎn)座子系統(tǒng)能夠滿足基因治療的關(guān)鍵要求,。
細胞攝入由SB-Tn技術(shù)傳遞的基因,，然后這些基因以長期穩(wěn)定的狀態(tài)制造正常的β球蛋白。而且,，這些基因能夠被遺傳,，隨著細胞增殖而傳遞下去。
研究人員之所以將這種“睡美人”定義成一個轉(zhuǎn)座子或跳躍基因,，是因為它能夠從一段DNA上的一個位置跳躍到另外的位置,。
