強(qiáng)大的市場壓力迫使制藥公司開始重新考慮產(chǎn)品開發(fā)策略,。多個(gè)治療領(lǐng)域的市場競爭日益激烈,仿制藥入侵,產(chǎn)品研發(fā)更具挑戰(zhàn)性,過去,罕見病藥物的開發(fā)只受到較小型生物制藥公司的關(guān)注,而現(xiàn)在逐漸吸引了大中型醫(yī)藥公司的興趣,。定價(jià)優(yōu)勢、臨床需求增加,罕見病藥物的市場潛力極其有利,。
據(jù)最近發(fā)布的罕見病藥物開發(fā)和商業(yè)化經(jīng)濟(jì)和投資案例報(bào)告顯示,雖然罕見病藥物目標(biāo)患者群比傳統(tǒng)主流藥物小,但其有利的定價(jià)及其他原因,如政府激勵(lì),、臨床試驗(yàn)所需患者規(guī)模小、專利保護(hù)期長以及獲得監(jiān)管部門批準(zhǔn)率高等,使罕見病藥物研發(fā)成為主流的藥物開放方向之一,。美國國立衛(wèi)生研究院和歐洲罕見病組織數(shù)據(jù)表明,目前全世界約有7000種罕見病,。
據(jù)報(bào)告顯示,在2011年底,罕見病藥物市場價(jià)值約500億美元,占目前全球總醫(yī)藥市場8800億美元的6%.2001~2010年,罕見病藥物的年均復(fù)合增長率(CAGR)為25.8%,相比之下,相應(yīng)的非罕見病藥物的年均復(fù)合增長率只有20.1%.可觀的增長率,強(qiáng)勁的批準(zhǔn)通過率將在長期內(nèi)促使罕見病藥物獲得樂觀前景。報(bào)告還表明,與小分子藥物相比,罕見病生物制品不易被仿制藥侵占市場,持續(xù)增長具有更大機(jī)遇,。
相關(guān)機(jī)構(gòu)通過分析一個(gè)產(chǎn)品的生命周期評價(jià)了藥物現(xiàn)在和未來的市場規(guī)模,。據(jù)2010年的銷售數(shù)據(jù),罕見病藥物平均市場價(jià)值為6.37億美元,非罕見病藥為6.38億美元。以產(chǎn)品周期評價(jià),輝瑞的降膽固醇藥物立普妥(阿托伐他汀)是價(jià)值最高的藥物,其潛在收入約為1970億美元,。羅氏/基因泰克的抗癌藥美羅華(利妥昔單抗)排名第二,是唯一進(jìn)入前10名并有罕見病適應(yīng)癥批準(zhǔn)(非霍奇金淋巴瘤,、韋格納氏肉芽腫和顯微鏡下多血管炎)的藥物。
利妥昔單抗的經(jīng)濟(jì)價(jià)值表明,在罕見病藥物治療領(lǐng)域,抗腫瘤市場潛力巨大,。銷量前10名的罕見病藥物幾乎40%是腫瘤藥,每種藥物平均生命周期收入潛力(EALRP)約700億美元,剩下60%的罕見病藥物每種EALRP為410億美元,。
報(bào)告稱,繼利妥昔單抗后最具潛力的罕見病藥物是眼科藥物雷珠單抗,其潛在收入740億美元。位居第三的是人類生長激素藥物促生長激素,潛在收入為620億美元,緊跟其后的是潛在收入為600億美元的腫瘤藥物來那度胺,。進(jìn)入前10名的其他罕見病治療藥物,依據(jù)潛在收入排名為:甲磺酸伊馬替尼,、非格司亭、醋酸格拉替雷,、重組人因子VII,、辛凝血素α、波生坦和硼替佐米,。
即使罕見病藥物屬于治療領(lǐng)域較小的類別,但其市場很引人矚目,。研究顯示,進(jìn)行評價(jià)的86種罕見病藥物中,29%即25種是“重磅炸彈”級藥物(年銷售額超過10億美元),。這一比例與非罕見病藥物一樣,非罕見病藥物的29%即83/291是“重磅炸彈”級。
與非罕見病藥物相比,罕見病藥物的一大優(yōu)勢是有額外的市場獨(dú)占權(quán)保護(hù),。在美國,罕見病藥物有長達(dá)7年的獨(dú)家專營權(quán)(ODE),。而非罕見病藥物的新化合物實(shí)體的獨(dú)占權(quán)從批準(zhǔn)后算起只有5年,相比之下少了2年。如果罕見病藥物有新的適應(yīng)癥獲批,獨(dú)家專營權(quán)可以在產(chǎn)品周期中的晚期算起,非罕見病藥物不享有此項(xiàng)權(quán)利,而且這種獨(dú)家專營權(quán)與專利無關(guān),。（生物谷Bioon.com）
