美國和英國的一些科研人員27日說,他們首次利用基因療法使一些遺傳性失明的病人部分恢復(fù)了視力,,整個研究成果發(fā)表在上周日出版的《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上,。他們使用基因替代療法對患有賴伯氏先天性黑蒙的病人進行治療,,這種失明癥狀出生之后就會出現(xiàn),視力隨著年齡的增長逐漸減弱,,尚未到成年時就已差不多完全失明,。
而基因療法的原理就是用好的基因去替代原有的病變基因,這些患有賴伯氏先天性黑蒙的病人之所以會逐漸失明是因為其為視網(wǎng)膜提供蛋白質(zhì)的基因出現(xiàn)了變種,。正因為如此,,科學(xué)家向視網(wǎng)膜后面注入數(shù)百萬份工作基因,,以替代原有的病變基因。
在參與治療實驗的6名年輕患者當中有4人的視力得到部分恢復(fù),,其中有兩人以前只能看到手臂移動,,在幾周之后已能看清楚視力測試表上的符號。
如果能在更大范圍實驗中取得成功的話,,這項技術(shù)還可以治療其它遺傳性失明,。