3年前,歌手Kristie Salerno Kent在一次演出結(jié)束后,,前往機(jī)場準(zhǔn)備回家,,在安檢口排隊(duì)時(shí)突然感到腿腳麻木。這位38歲的音樂家患有多發(fā)性硬化癥(MS),,她說:“從腰部往下,,我覺得自己好像是在試圖穿越一碗燕麥粥。”在不安和尷尬的狀態(tài)下,,當(dāng)時(shí)她坐在輪椅上被帶到登機(jī)口,。
3個(gè)月后,她又經(jīng)歷了一次病情發(fā)作,。當(dāng)時(shí),,她在接受電視直播采訪,,卻突然失去了說話的能力。她說:“我的嘴巴好像被塞入了大理石,。我一直試圖對(duì)記者說‘對(duì)不起’,,但根本就不能發(fā)出任何聲音。”
很顯然,,Salerno Kent正在使用的預(yù)防病情發(fā)作的藥物失去了治療效果,,為此,她的醫(yī)生建議她改用Tysabri,,這是一只療效更強(qiáng)大的緩解病情的新藥,,可以降低MS復(fù)發(fā)的嚴(yán)重性和發(fā)作頻率。Salerno Kent也開始服用Ampyra,,該藥于去年年初獲批用于治療MS癥,。自那時(shí)起,Salerno Kent的病情就一直沒有發(fā)作,。
治療現(xiàn)狀正在改觀
在經(jīng)歷了幾十年對(duì)MS所做的基礎(chǔ)研究工作后,,過去5年來一批精良的新藥被快速推向市場,這些藥物正在改變MS的治療方式,,并給患者帶來了新的希望,。
美國多發(fā)性硬化癥學(xué)會(huì)首席研究員Timothy Coetzee說:“對(duì)多發(fā)性硬化癥的治療,從20年前沒有相應(yīng)的治療藥物到現(xiàn)在擁有了多種治療選擇,。人們?cè)絹碓秸J(rèn)識(shí)到MS正在成為一種可控的疾病,。”
如果患上MS,,那么患者的免疫系統(tǒng)會(huì)損害大腦和脊髓部位的神經(jīng)元,,攻擊隔離這些神經(jīng)的髓鞘。大約85%的患者最初所患的是復(fù)發(fā)-緩解型MS,,其特點(diǎn)是急性發(fā)作或疾病會(huì)導(dǎo)致大腦部位形成病灶,,并影響患者行走、觀看和控制膀胱的能力,,以及帶來其他神經(jīng)損傷,。
這些疾病的發(fā)作時(shí)間較短,患者通常會(huì)得到恢復(fù),。但是,,一半以上的患者最終會(huì)發(fā)展成為進(jìn)展型MS,導(dǎo)致有些功能永久喪失,。一旦出現(xiàn)這種情況,,很多治療將是無效的。但是,,新開發(fā)的藥物也許能減緩(甚至可能防止)疾病的發(fā)展,,而這種發(fā)展進(jìn)程曾經(jīng)被認(rèn)為對(duì)許多患者來說是不可避免的,。
Coetzee說:“我們目前所擁有的藥物正在改變MS治療領(lǐng)域的本來面貌。”現(xiàn)在,,醫(yī)生可以從8種緩解疾病的藥物中進(jìn)行選擇,。其中一些藥物還可以防止腦神經(jīng)元死亡。
在MS的具體癥狀方面也取得了進(jìn)展,。過去2年來,,已經(jīng)有3只藥物獲準(zhǔn)專門用于治療MS:其中,Ampyra能改善患者的行走能力,;Nuedexta用于治療患者無法控制的大笑或哭泣,;Botox用于治療患者的尿失禁和上肢痙攣。
克利夫蘭診所Mellen多發(fā)性硬化癥治療和研究中心主任Richard Rudick說:“我們正在力爭讓患者處于健康狀態(tài),,也就是說讓一些MS患者通過使用一種藥物,,避免患上MS。”
第一代MS治療藥物主要包括經(jīng)由注射或輸液的免疫抑制干擾素,,這些藥物的使用目前仍很廣泛,,它們將疾病的復(fù)發(fā)率降低了大約1/3。新一代藥物更加精良,,它們攻擊的是與MS有關(guān)的特定分子,,而不是簡單地壓制免疫系統(tǒng),減少大腦部位的炎癥,。
而早在2010年,,第一只口服MS藥物Gilenya獲批上市,研究數(shù)據(jù)顯示,,該藥可以將疾病的復(fù)發(fā)率降低55%,。
而功效最強(qiáng)大的藥物Tysabri可以將疾病的復(fù)發(fā)率降低大約70%,但是,,它也會(huì)帶來一種小風(fēng)險(xiǎn)事件:由一種常見病毒引起的致命性腦部感染,。患者也許要篩查這種病毒抗體,,對(duì)那些不具有抗體跡象的患者來說,,遭受感染的風(fēng)險(xiǎn)被認(rèn)為是相當(dāng)?shù)偷模麄儗⑹褂迷撍庍M(jìn)行治療,。