3年前,,歌手Kristie Salerno Kent在一次演出結(jié)束后,,前往機場準(zhǔn)備回家,在安檢口排隊時突然感到腿腳麻木,。這位38歲的音樂家患有多發(fā)性硬化癥(MS),,她說:“從腰部往下,我覺得自己好像是在試圖穿越一碗燕麥粥,。”在不安和尷尬的狀態(tài)下,,當(dāng)時她坐在輪椅上被帶到登機口,。
3個月后,她又經(jīng)歷了一次病情發(fā)作,。當(dāng)時,,她在接受電視直播采訪,卻突然失去了說話的能力,。她說:“我的嘴巴好像被塞入了大理石,。我一直試圖對記者說‘對不起’,但根本就不能發(fā)出任何聲音,。”
很顯然,,Salerno Kent正在使用的預(yù)防病情發(fā)作的藥物失去了治療效果,為此,,她的醫(yī)生建議她改用Tysabri,,這是一只療效更強大的緩解病情的新藥,可以降低MS復(fù)發(fā)的嚴(yán)重性和發(fā)作頻率,。Salerno Kent也開始服用Ampyra,,該藥于去年年初獲批用于治療MS癥。自那時起,,Salerno Kent的病情就一直沒有發(fā)作,。
治療現(xiàn)狀正在改觀
在經(jīng)歷了幾十年對MS所做的基礎(chǔ)研究工作后,過去5年來一批精良的新藥被快速推向市場,,這些藥物正在改變MS的治療方式,,并給患者帶來了新的希望。
美國多發(fā)性硬化癥學(xué)會首席研究員Timothy Coetzee說:“對多發(fā)性硬化癥的治療,,從20年前沒有相應(yīng)的治療藥物到現(xiàn)在擁有了多種治療選擇,。人們越來越認(rèn)識到MS正在成為一種可控的疾病。”
如果患上MS,,那么患者的免疫系統(tǒng)會損害大腦和脊髓部位的神經(jīng)元,,攻擊隔離這些神經(jīng)的髓鞘。大約85%的患者最初所患的是復(fù)發(fā)-緩解型MS,,其特點是急性發(fā)作或疾病會導(dǎo)致大腦部位形成病灶,,并影響患者行走,、觀看和控制膀胱的能力,,以及帶來其他神經(jīng)損傷。
這些疾病的發(fā)作時間較短,,患者通常會得到恢復(fù),。但是,一半以上的患者最終會發(fā)展成為進展型MS,,導(dǎo)致有些功能永久喪失,。一旦出現(xiàn)這種情況,,很多治療將是無效的。但是,,新開發(fā)的藥物也許能減緩(甚至可能防止)疾病的發(fā)展,,而這種發(fā)展進程曾經(jīng)被認(rèn)為對許多患者來說是不可避免的。
Coetzee說:“我們目前所擁有的藥物正在改變MS治療領(lǐng)域的本來面貌,。”現(xiàn)在,,醫(yī)生可以從8種緩解疾病的藥物中進行選擇。其中一些藥物還可以防止腦神經(jīng)元死亡,。
在MS的具體癥狀方面也取得了進展,。過去2年來,已經(jīng)有3只藥物獲準(zhǔn)專門用于治療MS:其中,,Ampyra能改善患者的行走能力,;Nuedexta用于治療患者無法控制的大笑或哭泣;Botox用于治療患者的尿失禁和上肢痙攣,。
克利夫蘭診所Mellen多發(fā)性硬化癥治療和研究中心主任Richard Rudick說:“我們正在力爭讓患者處于健康狀態(tài),,也就是說讓一些MS患者通過使用一種藥物,避免患上MS,。”
第一代MS治療藥物主要包括經(jīng)由注射或輸液的免疫抑制干擾素,,這些藥物的使用目前仍很廣泛,它們將疾病的復(fù)發(fā)率降低了大約1/3,。新一代藥物更加精良,,它們攻擊的是與MS有關(guān)的特定分子,而不是簡單地壓制免疫系統(tǒng),,減少大腦部位的炎癥,。
而早在2010年,第一只口服MS藥物Gilenya獲批上市,,研究數(shù)據(jù)顯示,,該藥可以將疾病的復(fù)發(fā)率降低55%。
而功效最強大的藥物Tysabri可以將疾病的復(fù)發(fā)率降低大約70%,,但是,,它也會帶來一種小風(fēng)險事件:由一種常見病毒引起的致命性腦部感染?;颊咭苍S要篩查這種病毒抗體,,對那些不具有抗體跡象的患者來說,遭受感染的風(fēng)險被認(rèn)為是相當(dāng)?shù)偷?,他們將使用該藥進行治療,。