61歲的莉亞·巴奇塔是紐約市魏格納大學(xué)職業(yè)發(fā)展與經(jīng)驗(yàn)學(xué)習(xí)中心的主任,,近些天來,她身上出現(xiàn)的最明顯的不適就是腳上的水泡,。對巴奇塔來說,,這已經(jīng)是萬幸的了。因?yàn)?年前她患上了幾乎是絕癥的繼發(fā)性腎臟癌,。2004年5月之前,,巴奇塔一直在借助干擾素進(jìn)行治療并且取得了不錯(cuò)的療效,這是非常幸運(yùn)的事,,因?yàn)楦蓴_素通常只對10%至20%的病人有效,。但從那以后巴奇塔體內(nèi)的抗體開始不斷增加,癌細(xì)胞隨即擴(kuò)散到了全身,。
巴奇塔很清楚,,癌癥治療異常艱難。巴奇塔被診斷為癌癥后沒多久,,她的丈夫也被確診為肺癌,,4個(gè)月后便去世了。因此,,巴奇塔在2004年6月報(bào)名參加了斯隆 -凱德琳癌癥紀(jì)念研究中心(Memorial Sloan-Kettering Cancer Center)為一種名為Sutent的藥物開展的臨床試驗(yàn),,該藥是可用于治療多種癌癥的新型藥物之一。Sutent是由Sugen公司發(fā)明的,,2002 年醫(yī)藥巨擘輝瑞收購了這家具有創(chuàng)新精神的生物技術(shù)公司,。巴奇塔毫不猶豫地決定充當(dāng)這次臨床試驗(yàn)的“小白鼠”。“讓我們現(xiàn)實(shí)一點(diǎn),,統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示,,腎臟癌患者康復(fù)的希望很渺茫,”她說,,“我還怕失去什么呢,?”事實(shí)上,巴奇塔是這次臨床試驗(yàn)的受益者之一:Sutent消滅了她體內(nèi)所有的癌細(xì)胞,,而且至今仍未復(fù)發(fā),。這次治療惟一的副作用就是她腳上所起的水泡,。“現(xiàn)在,我已經(jīng)習(xí)慣穿運(yùn)動鞋上班了,,”她說,。
改變預(yù)后的力量
象巴奇塔這樣的病人使許多醫(yī)生確信,醫(yī)療保健行業(yè)正在向量變到質(zhì)變的臨界點(diǎn)靠近,。這并不是說大部分病人會立即痊愈,,他們中絕大多數(shù)人仍然需要繼續(xù)服用化學(xué)藥劑,然而隨著時(shí)間的推移,,化學(xué)藥劑在人類生活中的作用已經(jīng)大不如前,。近30年來,生物學(xué)領(lǐng)域的發(fā)現(xiàn),、對人類基因組的認(rèn)識以及獨(dú)特的化學(xué)應(yīng)用孕育出一系列生物藥品,,而其中許多都可以對人體內(nèi)的蛋白質(zhì)實(shí)現(xiàn)再造。這些藥品分子對改善許多疾病的預(yù)后情況大有裨益,,而就在5年前,,這些疾病還幾乎是不治之癥。例如,,最近幾周,,人們公布了在治療癌癥和老年性視盲方面所取得的驚人成績,在以前,,這些疾病的治療前景是非常不樂觀的,。癌癥患者更是從生物技術(shù)中獲益良多。10 年前,,進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段的腫瘤治療藥物還不到10種,,而且大部分是對人體有很大毒副作用的化學(xué)藥物。今天,,有400余種藥物正在進(jìn)行人體試驗(yàn),,而且其中絕大多數(shù)是有針對性的生物技術(shù)藥物,它們可以把對人體的副作用降至最低,。
生物技術(shù)的發(fā)展終于進(jìn)入了成熟期,。這個(gè)宣言可能會讓我們想起生物技術(shù)行業(yè)曾經(jīng)多次向人們描述過的未來暢想。但是越來越多的科學(xué)家和業(yè)內(nèi)高管指出,,今天的激情是以新的現(xiàn)實(shí)情況為基礎(chǔ)的:即這些藥物的確誕生了,。目前,通過生物技術(shù)方法生產(chǎn)的藥物和相關(guān)產(chǎn)品多達(dá)230種,。僅去年1年,,美國食品和藥品管理局就批準(zhǔn)了20種生物技術(shù)藥物,其中有治療失眠、多發(fā)性硬化癥,、劇烈疼痛,、慢性腎臟疾病、失禁,、口瘡和癌癥的藥品,。塔夫特藥物發(fā)展研究中心(The Tufts Center for the Study of Drug Development)估計(jì),目前處于臨床試驗(yàn)最后階段的250種生物技術(shù)藥物中,,至少有50種應(yīng)該可以得到食品和藥品管理局的批準(zhǔn),,這一通過比率幾乎是制藥行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)比率的3倍。約瑟夫·施萊辛格是耶魯醫(yī)學(xué)院藥理學(xué)系的主任,,同時(shí)也是Sutent的發(fā)明公司Sugen的共同創(chuàng)始人之一,,他說:“這整整一系列發(fā)現(xiàn)均始于上世紀(jì)80年代初。如今,,我們正處于藥物探索的黃金時(shí)期。”
甚至連苦惱不已的生物技術(shù)投資者也有理由變得樂觀起來,。誠然,,在去年的大部分時(shí)間里,生物技術(shù)指數(shù)的表現(xiàn)遠(yuǎn)不如整個(gè)市場,,該行業(yè)中的1500家公司盈利者寥寥,。但是生物技術(shù)藥物卻很暢銷。據(jù)安永國際公司預(yù)測,,2004年獲得批準(zhǔn)的9種新藥今年的銷售總額將達(dá)到30億美元,。到2007年,僅這些藥物的銷售額就有望增至80億美元,。Needham投資顧問公司生物技術(shù)研究部的負(fù)責(zé)人馬克·莫內(nèi)勒博士說:“我認(rèn)為整個(gè)行業(yè)將在2008年之前扭虧為盈,。”
此外,生物技術(shù)行業(yè)的發(fā)展還建立在自身的成功,、對各種經(jīng)驗(yàn)的應(yīng)用以及用最快的速度檢驗(yàn)各種想法是否可行的基礎(chǔ)之上,。剛剛于4年前問世的Gleevec是一種治療胃癌的藥物,它取得了突破性的成就,,但部分胃癌患者對Gleevec產(chǎn)生了抗體,,而Sutent是專為此類患者研制的藥物,人們普遍認(rèn)為,, Sutent會在明年年初獲得食品和藥品管理局的批準(zhǔn),。去年12月,食品和藥品管理局批準(zhǔn)Eyetech Pharmaceu