基因療法是指通過分子生物學(xué)的方法,，將基因?qū)牖颊唧w內(nèi)并讓其表達(dá)，以治療某些疾病的方法,?；虔煼ㄊ且环N非常新的醫(yī)療技術(shù)，并不成熟，而且修改了人類本身的基因組,，所以在得到大規(guī)模應(yīng)用之前仍需研究和檢驗(yàn),。
近日，科學(xué)家對造血干細(xì)胞進(jìn)行基因改造,，試圖治療艾滋病,。艾滋病病毒可以攻擊人的免疫T細(xì)胞，而免疫T細(xì)胞是由造血干細(xì)胞分化而來,。所以如果讓造血干細(xì)胞含有抵抗艾滋病病毒的基因,，就可以讓新生成的T細(xì)胞免受艾滋病病毒的感染。為了做到這一點(diǎn),，科學(xué)家向造血干細(xì)胞中插入了3個(gè)基因,。
第一個(gè)被插入的基因編碼一種RNA酶，它可以阻止細(xì)胞表面受體CCR5的合成,。艾滋病病毒就是通過CCR5進(jìn)入細(xì)胞的,。有些人天生就不具有CCR5基因，他們對艾滋病有天然的免疫力,。2008年,，德國醫(yī)生將不具CCR5基因的骨髓移植給一位同時(shí)患有艾滋病和白血病的病人，治愈了他的兩種疾病,。
不過艾滋病病毒會(huì)產(chǎn)生變異,，可以通過其它的方法進(jìn)入細(xì)胞。這樣的話,，僅僅干擾CCR5是不夠的,?？茖W(xué)家另外轉(zhuǎn)入了兩個(gè)基因,。這兩個(gè)基因的產(chǎn)物都是RNA，它們可以抑制病毒組裝自己基因組的一個(gè)蛋白質(zhì)tat,，并通過這種方式阻止病毒繁殖,。
在體外完成對干細(xì)胞的基因改造以后，科學(xué)家將它們移植回病人的體內(nèi),。在4名受試患者中,，有3位的造血干細(xì)胞在一年半至兩年內(nèi)，長期地表達(dá)新基因的產(chǎn)物,。同時(shí),，也沒有出現(xiàn)明顯的，由載體病毒引起的副作用,。
為了保證安全,，研究人員在給病人移植骨髓時(shí)，僅僅混入了一小部分基因改造過的細(xì)胞。不過,，好消息是,，隨著血液中病毒含量的增加，基因改造的細(xì)胞在選擇的作用下也會(huì)隨之增多,。
這項(xiàng)研究的規(guī)模很小,，只包含了四名患者。不過卻表明通過修改造血干細(xì)胞的基因組,，可以讓它不斷地分化出具有新基因的細(xì)胞,，讓這些新基因長時(shí)間穩(wěn)定地發(fā)揮作用。
參與研究的科學(xué)家Rossi說,，他們下一步的目標(biāo)是進(jìn)一步增加具有新基因的細(xì)胞在病人身體中的數(shù)量,。（生物谷Bioon.net）
