日前,，輝瑞與位于圣地亞哥的一家生物科技企業(yè)Zacharon公司達(dá)成一項不同尋常的早期藥物開發(fā)協(xié)議。這項協(xié)議金額可能高達(dá)2.1億美元,，預(yù)計將加快輝瑞向罕見病治療領(lǐng)域進(jìn)軍的步伐,。
早期階段簽署協(xié)議
雙方之間的合作將讓輝瑞獲得相應(yīng)技術(shù)，以識別用于治療遺傳性疾病“溶酶體貯積病”（LSDs）的藥物,。LSDs引發(fā)智力遲鈍,，并導(dǎo)致早死。
Zacharon公司識別出動物和試管試驗中顯示出前景看好的分子化合物,。輝瑞計劃幫助該公司進(jìn)一步開發(fā)這些化合物,，并在尋找其它化合物上給予支持。
這項協(xié)議是輝瑞新成立一個下屬部門達(dá)成的第一項交易行動,，目的是開發(fā)用于治療遺傳性疾病藥物,。該部門負(fù)責(zé)人埃德·馬西奧里（Ed Mascioli）談及Zacharon公司的研發(fā)實力時說：“很顯然，他們擁有我們不具備的專業(yè)知識,。”
根據(jù)協(xié)議條款,，輝瑞將提供一筆數(shù)目不詳?shù)念A(yù)付款和藥物開發(fā)資金。如果藥物最終通過審批上市,，Zacharon還可得到額外的特許權(quán)使用費和銷售里程金,。
大藥廠和小型生物科技公司之間簽署合作開發(fā)協(xié)議并不少見，但這項交易行動之所以顯得不同尋常,，原因在于,，以往大藥廠不太愿意在未經(jīng)證實的早期開發(fā)階段簽署協(xié)議。據(jù)統(tǒng)計,，2009年,，沒有獲得大藥廠支持的Ⅰ期（早期）化合物數(shù)目增加到904只，比2000年的233只大幅增長,。
合作重點
近年來,，大藥廠競相進(jìn)軍罕見病治療領(lǐng)域，希冀占據(jù)一席之地,，取代專利逐漸老去的“重磅炸彈”藥物,。
馬西奧里表示，近年來獲得的人類基因組圖譜識別出可用作新藥的潛在目標(biāo),。罕見病藥物可更快獲得監(jiān)管部門批準(zhǔn),，設(shè)定較高的銷售價格,，且無需開展大規(guī)模營銷活動,。按照美國國立衛(wèi)生研究院對罕見病劃分，在美國,，受這類疾病影響的病人數(shù)低于20萬,。
自2005年以來，每年獲得FDA批準(zhǔn)的新藥中，大約1/4用來治療罕見病,。
輝瑞與Zacharon的合作重點放在由一種遺傳缺陷引發(fā)的5種疾病上,，這種遺傳缺陷讓人體細(xì)胞難以處理體內(nèi)廢物，這些廢物隨后在體內(nèi)積累會達(dá)到危險地步,。
目前的治療藥物可緩解許多癥狀,，但不會緩解神經(jīng)系統(tǒng)受到的影響。
Zacharon首席執(zhí)行官羅賓·杰克曼（Robin Jackman）表示,，公司擁有的技術(shù)可識別出那些對大腦產(chǎn)生治療效果的化合物,。Zacharon是一家族控股公司，它唯一的機構(gòu)投資者是風(fēng)險投資基金Avalon Ventures,。（生物谷Bioon.com）
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