日前，輝瑞與位于圣地亞哥的一家生物科技企業(yè)Zacharon公司達(dá)成一項(xiàng)不同尋常的早期藥物開發(fā)協(xié)議,。這項(xiàng)協(xié)議金額可能高達(dá)2.1億美元,，預(yù)計(jì)將加快輝瑞向罕見病治療領(lǐng)域進(jìn)軍的步伐。
早期階段簽署協(xié)議
雙方之間的合作將讓輝瑞獲得相應(yīng)技術(shù),，以識(shí)別用于治療遺傳性疾病“溶酶體貯積病”（LSDs）的藥物,。LSDs引發(fā)智力遲鈍,，并導(dǎo)致早死。
Zacharon公司識(shí)別出動(dòng)物和試管試驗(yàn)中顯示出前景看好的分子化合物,。輝瑞計(jì)劃幫助該公司進(jìn)一步開發(fā)這些化合物,，并在尋找其它化合物上給予支持。
這項(xiàng)協(xié)議是輝瑞新成立一個(gè)下屬部門達(dá)成的第一項(xiàng)交易行動(dòng),，目的是開發(fā)用于治療遺傳性疾病藥物,。該部門負(fù)責(zé)人埃德·馬西奧里（Ed Mascioli）談及Zacharon公司的研發(fā)實(shí)力時(shí)說：“很顯然，他們擁有我們不具備的專業(yè)知識(shí),。”
根據(jù)協(xié)議條款,，輝瑞將提供一筆數(shù)目不詳?shù)念A(yù)付款和藥物開發(fā)資金。如果藥物最終通過審批上市,，Zacharon還可得到額外的特許權(quán)使用費(fèi)和銷售里程金,。
大藥廠和小型生物科技公司之間簽署合作開發(fā)協(xié)議并不少見，但這項(xiàng)交易行動(dòng)之所以顯得不同尋常,，原因在于,，以往大藥廠不太愿意在未經(jīng)證實(shí)的早期開發(fā)階段簽署協(xié)議。據(jù)統(tǒng)計(jì),，2009年,，沒有獲得大藥廠支持的Ⅰ期（早期）化合物數(shù)目增加到904只，比2000年的233只大幅增長(zhǎng),。
合作重點(diǎn)
近年來,，大藥廠競(jìng)相進(jìn)軍罕見病治療領(lǐng)域，希冀占據(jù)一席之地,，取代專利逐漸老去的“重磅炸彈”藥物,。
馬西奧里表示，近年來獲得的人類基因組圖譜識(shí)別出可用作新藥的潛在目標(biāo),。罕見病藥物可更快獲得監(jiān)管部門批準(zhǔn),，設(shè)定較高的銷售價(jià)格，且無需開展大規(guī)模營(yíng)銷活動(dòng),。按照美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院對(duì)罕見病劃分,，在美國(guó)，受這類疾病影響的病人數(shù)低于20萬,。
自2005年以來,，每年獲得FDA批準(zhǔn)的新藥中，大約1/4用來治療罕見病,。
輝瑞與Zacharon的合作重點(diǎn)放在由一種遺傳缺陷引發(fā)的5種疾病上,，這種遺傳缺陷讓人體細(xì)胞難以處理體內(nèi)廢物，這些廢物隨后在體內(nèi)積累會(huì)達(dá)到危險(xiǎn)地步,。
目前的治療藥物可緩解許多癥狀,，但不會(huì)緩解神經(jīng)系統(tǒng)受到的影響,。
Zacharon首席執(zhí)行官羅賓·杰克曼（Robin Jackman）表示,，公司擁有的技術(shù)可識(shí)別出那些對(duì)大腦產(chǎn)生治療效果的化合物,。Zacharon是一家族控股公司，它唯一的機(jī)構(gòu)投資者是風(fēng)險(xiǎn)投資基金Avalon Ventures,。（生物谷Bioon.com）
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