關鍵詞： 賽諾菲 國藥 健贊 罕見病藥物
2011年以逾201億美元收購美國健贊（Genzyme Corp）后，歐盟最大制藥企業(yè)賽諾菲在9月27日正式宣布在華聯(lián)手國藥進軍罕見病藥物領域研發(fā)，而其研發(fā)基礎來源正是健贊,。
收購健贊后,，賽諾菲新增的罕見病業(yè)務在華正需要一個從研發(fā)到物流都足夠大體量的藥企進行互補，此時中國本土最大藥企,；同時也是國企背景出身的國藥的出現(xiàn),，使得雙方合作的方向更容易“踩準”。
此次位于上海的賽諾菲中國研發(fā)中心與國藥集團研發(fā)中心職能的中國醫(yī)藥（600056）工業(yè)研究總院（下稱“國藥醫(yī)工總院”）簽署合作備忘錄,，旨在共同進行我國首個罕見病領域疾病診斷及治療的聯(lián)合研究,。同時，公司還與中國醫(yī)學科學院藥物研究所啟動了就“新型抗凝血劑”的合作研發(fā)項目,，預計三到五年內(nèi)完成,。
“目前已知的罕見病總數(shù)約在七千種，相比美國市場超過300種的罕見病藥物,，中國罕見病藥物只有幾十種,，且還存在許多普查的空白。”賽諾菲亞太研發(fā)總裁江寧軍向記者表示,，“在歐美市場,，罕見病藥物往往都有政府政策的配套支持。”
對此,，國藥醫(yī)工總院副院長易八賢指出,，“未來這一領域的政策環(huán)境還有想象空間，正在積極進言,。此次合作的本意就是希望能夠?qū)⒛壳案甙旱暮币姴∷巸r有所降低,，未來合作研發(fā)和引進的罕見病藥物均會在中國生產(chǎn)，研發(fā)成果暫時以面向中國本土為主”,。
在賽諾菲研發(fā)體系中,，幾乎是以聯(lián)盟合作的研發(fā)模式作為主導，目前國內(nèi)的研發(fā)合作已有30多例,，這在外資藥企中實屬少數(shù),。
病例少、投入大,、周期長,、風險高是罕見病藥物研發(fā)的普遍特征，類似的創(chuàng)新藥從早期研究到產(chǎn)品最終上市需要花費15年的時間,，耗資約13億美元,。而相較于歐美市場的政策保護而言，國內(nèi)相關政策扶持相對滯后,。“沒有市場保護也直接導致了一些藥企研發(fā)的積極性不高,。”易八賢指出,。
江寧軍表示，未來的合作中,，前期將會就中國市場的罕見病進行“普查”,，并將健贊現(xiàn)有上市、尚未引進的罕見病藥物進行遴選引進,，同時也會和國藥合作,，就健贊業(yè)已開展的研究進行深入轉(zhuǎn)化，“不是從零開始做的研發(fā)”,。（生物谷Bioon.com）
