BioMarinPharmaceutical與GenzymeGeneral在1月16日宣布,，F(xiàn)DA負責內(nèi)分泌及代謝藥物的專家委員會一致首肯兩家公司提交的關于Aldurazyme(TM)—一種開發(fā)中的酶替代療法---治療罕見的進行性遺傳病粘多糖貯積病I（MPSI）的療效數(shù)據(jù),。　　三期臨床數(shù)據(jù)顯示,，主要試驗終點指標—用測定的用力肺活量百分數(shù)評定的肺容量,，及用六分鐘步行測驗走過的距離評定的患者耐力均顯示藥物的積極療效?！　DA已給予Aldurazyme6個月的優(yōu)先評審權,，F(xiàn)DA將會在2003年1月28日以前做出相關的答復?！　W盟的EMEA也在對Aldurazyme進行審評，2003年上半年會有相關的答復,，兩家公司目前也向加拿大及澳大利亞遞交了相關的申請,。　　MPSＩ是由阿爾法－L-艾杜糖醛酸甘酶缺乏引起的一種遺傳病,。酶的缺乏導致細胞溶酶體中的復合糖蓄積,，使細胞，組織,，器官出現(xiàn)進行性的功能障礙,。癥狀主要包括心肺功能受損，身體發(fā)育遲緩,，骨與關節(jié)變形,，耐力下降，有些患者會出現(xiàn)精神功能發(fā)育遲緩,。大部分患者在成年以前會死于并發(fā)癥,。摘自星光醫(yī)藥網(wǎng)