BioMarinPharmaceutical與GenzymeGeneral在1月16日宣布，F(xiàn)DA負(fù)責(zé)內(nèi)分泌及代謝藥物的專家委員會(huì)一致首肯兩家公司提交的關(guān)于Aldurazyme(TM)—一種開發(fā)中的酶替代療法---治療罕見的進(jìn)行性遺傳病粘多糖貯積病I（MPSI）的療效數(shù)據(jù)。 三期臨床數(shù)據(jù)顯示，主要試驗(yàn)終點(diǎn)指標(biāo)—用測(cè)定的用力肺活量百分?jǐn)?shù)評(píng)定的肺容量,，及用六分鐘步行測(cè)驗(yàn)走過的距離評(píng)定的患者耐力均顯示藥物的積極療效。 FDA已給予Aldurazyme6個(gè)月的優(yōu)先評(píng)審權(quán),，F(xiàn)DA將會(huì)在2003年1月28日以前做出相關(guān)的答復(fù)?！ W盟的EMEA也在對(duì)Aldurazyme進(jìn)行審評(píng),，2003年上半年會(huì)有相關(guān)的答復(fù)，兩家公司目前也向加拿大及澳大利亞遞交了相關(guān)的申請(qǐng)?！ PSＩ是由阿爾法－L-艾杜糖醛酸甘酶缺乏引起的一種遺傳病,。酶的缺乏導(dǎo)致細(xì)胞溶酶體中的復(fù)合糖蓄積，使細(xì)胞,，組織,，器官出現(xiàn)進(jìn)行性的功能障礙。癥狀主要包括心肺功能受損,，身體發(fā)育遲緩,，骨與關(guān)節(jié)變形，耐力下降,，有些患者會(huì)出現(xiàn)精神功能發(fā)育遲緩,。大部分患者在成年以前會(huì)死于并發(fā)癥。摘自星光醫(yī)藥網(wǎng)
