新華社信息北京11月26日電 德國(guó)科學(xué)家克勞斯·那佛最近發(fā)現(xiàn)了一種 對(duì)付惡性肌無(wú)力癥CMT的藥物ONAPRISTONE(一種抗黃體酮素)。在小鼠身上的試 驗(yàn)證明,,這種藥物能夠有效抑制肌無(wú)力癥的惡化,。 那佛對(duì)肌無(wú)力癥的研究成果發(fā)表在最近一期英國(guó)《自然醫(yī)學(xué)》雜志上。肌無(wú) 力癥發(fā)病率在五千分之一,,全球發(fā)病范圍很廣,,僅美國(guó)就有大約12.5萬(wàn)名患者, 患者往往下肢和手臂出現(xiàn)肌肉萎縮和癱瘓,,重癥肌無(wú)力患者必須依靠輪椅才能行 動(dòng),。但人們對(duì)其認(rèn)知度并不是很高,。 報(bào)道說(shuō),人類(lèi)肌無(wú)力癥病因在于其第17號(hào)染色體上的脊髓外圍蛋白物質(zhì) PMP22出現(xiàn)重復(fù),。那佛對(duì)試驗(yàn)小鼠進(jìn)行基因改造,,使其出現(xiàn)相同的基因變異。試 驗(yàn)發(fā)現(xiàn),,這種基因變異會(huì)使小鼠體內(nèi)過(guò)量產(chǎn)生一種酶,,而這種酶會(huì)引起肌肉萎 縮,在使用了抗黃體酮素這一藥物后,,小鼠體內(nèi)過(guò)量產(chǎn)生這種酶的過(guò)程受到抑 制,。由此,那佛推斷這種藥物能夠有效控制人類(lèi)肌無(wú)力癥的惡化,。 那佛認(rèn)為,,還需要在小鼠身上進(jìn)行大量的基礎(chǔ)試驗(yàn)后才能開(kāi)展人體試驗(yàn),搞 清楚ONAPRISTONE是否為最理想的藥物以及用藥劑量,。如果試驗(yàn)進(jìn)展順利,這一 藥物在2至3年時(shí)間里即可用來(lái)治療人類(lèi)的肌無(wú)力癥,。