新華社信息北京12月29日電 Dyax公司與Debiopharm公司日前聯(lián)合宣 布,,美國食品和藥物管理局(FDA)已經(jīng)指定利用基因工程技術(shù)開發(fā)的嗜中性粒 細(xì)胞彈性蛋白酶抑制劑DX-890用于囊性纖維化治療,。 今年7月,歐盟的CPMP已經(jīng)指定DX-890為罕見病用藥,。DX-890是一種有效的 高度特異性hNE抑制劑,,也是一種靶向作用于嗜中性粒細(xì)胞相關(guān)炎癥的新型抗炎 藥,由Dyax公司開發(fā),Debiopharm公司負(fù)責(zé)臨床試驗。目前在歐洲已經(jīng)完成了兩 項IIa階段的臨床試驗,,公司正在計劃明年底在歐美開展一項規(guī)模更大的IIb階段 臨床試驗,。 囊性纖維化(CF)為一種遺傳性病癥,在美國有3萬名兒童和成人患有此 癥,。根據(jù)相關(guān)機構(gòu)統(tǒng)計,,其平均生存年齡為33.4歲。由于囊性纖維化基因的 突變,,患者的體內(nèi)會產(chǎn)生一種異常濃厚粘稠的粘液,,這些物質(zhì)阻塞了肺部的氣 道,引起致命的肺部感染,。CF患者呼吸道發(fā)炎的典型特征是出現(xiàn)持續(xù)過度的嗜中 性粒細(xì)胞浸潤,,由此導(dǎo)致大量破壞性氧化酶及蛋白酶被釋放,其中也包括嗜中性 粒細(xì)胞彈性酶(hNE),。因此對hNE的抑制可以在發(fā)病的早期階段對炎癥進(jìn)行控 制,,防止肺部進(jìn)一步惡化。