禮來制藥公司開發(fā)的口服蛋白質激酶倍他C抑制劑原來的適應癥是治療糖尿病性視網膜病,，但是,，2005年初在圣地亞哥舉行的美國糖尿病學會年會上,，禮來制藥公司的臨床試驗單位公布了PKC-DRS臨床試驗結果,，結果表明,，臨床試驗沒有達到其預期目標,，失敗了,。當時的臨床試驗對象是252位中度重癥和嚴重重癥非增生糖尿病性視網膜病患者,，臨床試驗采用隨機方式，劑量分別為每天8mg,，16mg,，和32mg，對照品為安慰劑,，療程為36-48個月,。臨床試驗結果表明 該化合物沒有能夠延緩疾病的發(fā)展，但是化合物可以明顯地改善中等程度的視力減退,。所以,，禮來制藥公司將緩解糖尿病性視網膜病病人視力減退作為第二個臨床試驗終點，再進行PKC-DRS2臨床試驗,，臨床試驗由美國波士頓Joslin糖尿病治療中心的Lloyd Aiello醫(yī)生負責,。
 
    臨床試驗結果表明：化合物盡管不能減緩非增殖性疾病發(fā)展為增殖性疾病的過程，但是能夠明顯地改善病人視力減退,，而后者對于病人的實際生活和提高病人生活質量更具有意義,。禮來制藥公司決定在今年12月份向FDA提出申請，適應癥為糖尿病性視網膜病,。實際作用是改善視力減退,。歐洲的申請將在2006年上半年進行。Lioyd Aiello醫(yī)生在2005年9月在德國柏林舉行的歐洲眼科學大會上公布了全部臨床試驗數據,，今后將把結果在專業(yè)雜志上發(fā)表,。臨床試驗的對象為684位晚期中重度到重重度非增殖性糖尿病性視網膜病患者，使用32mg口服Arxxant和安慰劑進行隨機對照試驗,，使用周期為36個月,。初步的臨床試驗終點為藥物對于持續(xù)性中等程度視力減退的作用。ETDRS表上字母識別減少15個或者15個以上,。6個月至少隨訪2次。
 
    臨床試驗數據表明,，試驗進行36個月后,，試驗組和安慰劑組比較，持續(xù)性視力減退指標降低40%（p=0.03）。接收安慰劑的小組視力都有明顯減退,，而藥物試驗組沒有發(fā)現明顯視力減退,。而字母識別改善能力，大于等于15的病例試驗組是安慰劑組的2倍,。這結果證明口服Arxxant可以明顯改善糖尿病性視網膜病患者的視力減退問題,。PKC-DRS試驗和PKC-DRS2試驗均證明Arxxant具有良好的耐受性和安全性。（作者：袁松范）