在基因重組藥物,、單抗藥物研發(fā)風起云涌的時候,，又有一種生物技術藥物被列入了制藥公司的重大開發(fā)項目清單,，這就是RNA藥物,。在過去的20年里，科技上的突破對RNA療法產生了很大的推動作用,。不過,，RNA藥物要真正走向大眾恐怕還需一定時日。
目前,，諾華,、默克、OPKO健康,、Alnylam制藥等大型制藥公司和生物科技企業(yè)正一擲千金,，開發(fā)另一個生物技術領域的“潛力股”--RNA藥物。
從研究和開發(fā)傳統(tǒng)生物制品的角度來看,，大多數(shù)大型制藥企業(yè)還不能和安進,、基因泰克和Biogen Idec公司競爭。但考慮到RNA療法具有“重磅炸彈”藥物的潛力,，過去的兩年間,，制藥企業(yè)和生物企業(yè)之間圍繞RNA干擾、反義RNA和適體等產品而產生了許多戰(zhàn)略和金融上的交易,。
或將撬動數(shù)十億美元市場
一些市場分析人士認為,，RNA技術有可能將會給醫(yī)療保健領域發(fā)展帶來一次質的飛躍，從而催生一個年銷售規(guī)模達數(shù)十億美元的行業(yè),。不過,，RNA技術目前仍然處于初級試驗階段，由此開發(fā)出來的產品真正上市銷售還需要若干年的時間,。
Miller Tabak公司分析師Les Funtleyder表示,，雖然生物科技企業(yè)和制藥公司能否利用這種RNA機制開發(fā)出可以銷售的藥物還有待觀察，但有一點肯定的是,，RNA技術將為那些正在嘗試開拓新適應癥的藥物開啟一扇希望的大門,。
只有Bevasiranib走得最快
在研的RNA藥物中，大多數(shù)均處于Ⅰ,、Ⅱ期研究階段,，而走得最快的也只有Bevasiranib這只產品。
Bevasiranib是迄今全球研發(fā)進展最快的RNA干擾化合物,，也是唯一一只處于Ⅲ期試驗階段的RNA干擾藥物,。該藥由位于美國邁阿密的OPKO公司開發(fā)，用于治療老年性視力喪失,。在發(fā)達國家,，老年性視力喪失是導致失明的一種最常見原因。目前,，Bevasiranib已經走到了向美國FDA提交審批申請之前的最后一個試驗階段,，如果后期試驗取得成功,，OPKO公司有可能在2010年向FDA提交第一只RNA干擾藥物的申請。
業(yè)內人士認為,，Bevasiranib有潛力成為一只“重磅炸彈”藥物,，屆時，它將與基因泰克公司用來治療老年性黃斑變性的非RNA藥物Lucentis展開競爭,。今年上半年,，Lucentis的銷售額達到了4.2億美元。
大型制藥公司開發(fā)不惜重金
在整個制藥行業(yè),，開發(fā)RNA藥物規(guī)模最大的制藥企業(yè)分別是默克和諾華。
諾華生物醫(yī)學研究所（NIBR）總裁Mark Fishman表示,，通過控制RNA來阻斷疾病“是我們所能做的下一件好事情,，目的是為了修復基因和DNA”，原則上,，RNA技術通過防止蛋白質的合成（而不僅僅是抑制它的活動）,，可以取代今天的藥物。
但是,，NIBR負責探索性臨床開發(fā)的主管Trevor Munde表示,，要將這種原理轉變成為一種可以上市銷售的產品需要花費若干年的時間，這一時間可能長達5~10年,，而5年時間則是非常樂觀的了,。
默克公司對RNA技術表示出了高度的信任，2006年,，它以11億美元的代價收購了專業(yè)從事RNA研究的Sirna公司,。通過收購Sirna公司以及與Allergan公司合作，默克正在對用來治療老年性視力喪失的藥物SIRNA 027進行Ⅱ期試驗,，這是其研發(fā)進展最快的一只RNA干擾化合物,。公司發(fā)言人Ian McConnell表示，為了充分發(fā)揮Sirna公司擁有的RNA干擾技術和研究項目的潛力,，公司正在戰(zhàn)略上集中它的科學技能和資源,，這項技術有可能被應用于默克公司的所有治療領域。
而在當時,，默克的收購舉動遭到了外界的質疑,，因為RNA干擾研究仍然處于初級階段，這筆交易被認為存在著巨大的風險,。投資機構Caris公司的分析師Douglas Chow就持這種看法,。他補充說，收購Sirna公司是到目前為止為數(shù)不多的與RNA技術聯(lián)系在一起的交易行動之一,。
希望之路并非總是坦途
雖然對RNA技術開展試驗確切地說并不是一件新鮮事,，但BWS公司金融分析師Hamed Khorsand表示,，最近此起彼伏的交易活動恰恰說明了制藥公司對這種技術應用的興趣在逐漸濃厚，每家公司都在盡可能獲得更多的專利權,。
