在基因重組藥物、單抗藥物研發(fā)風(fēng)起云涌的時(shí)候,，又有一種生物技術(shù)藥物被列入了制藥公司的重大開發(fā)項(xiàng)目清單,，這就是RNA藥物。在過(guò)去的20年里,，科技上的突破對(duì)RNA療法產(chǎn)生了很大的推動(dòng)作用,。不過(guò)，RNA藥物要真正走向大眾恐怕還需一定時(shí)日,。
目前,，諾華、默克,、OPKO健康,、Alnylam制藥等大型制藥公司和生物科技企業(yè)正一擲千金，開發(fā)另一個(gè)生物技術(shù)領(lǐng)域的“潛力股”--RNA藥物。
從研究和開發(fā)傳統(tǒng)生物制品的角度來(lái)看,，大多數(shù)大型制藥企業(yè)還不能和安進(jìn),、基因泰克和Biogen Idec公司競(jìng)爭(zhēng)。但考慮到RNA療法具有“重磅炸彈”藥物的潛力,，過(guò)去的兩年間,，制藥企業(yè)和生物企業(yè)之間圍繞RNA干擾、反義RNA和適體等產(chǎn)品而產(chǎn)生了許多戰(zhàn)略和金融上的交易,。
或?qū)⑶藙?dòng)數(shù)十億美元市場(chǎng)
一些市場(chǎng)分析人士認(rèn)為,，RNA技術(shù)有可能將會(huì)給醫(yī)療保健領(lǐng)域發(fā)展帶來(lái)一次質(zhì)的飛躍，從而催生一個(gè)年銷售規(guī)模達(dá)數(shù)十億美元的行業(yè),。不過(guò),，RNA技術(shù)目前仍然處于初級(jí)試驗(yàn)階段，由此開發(fā)出來(lái)的產(chǎn)品真正上市銷售還需要若干年的時(shí)間,。
Miller Tabak公司分析師Les Funtleyder表示,，雖然生物科技企業(yè)和制藥公司能否利用這種RNA機(jī)制開發(fā)出可以銷售的藥物還有待觀察，但有一點(diǎn)肯定的是,，RNA技術(shù)將為那些正在嘗試開拓新適應(yīng)癥的藥物開啟一扇希望的大門,。
只有Bevasiranib走得最快
在研的RNA藥物中，大多數(shù)均處于Ⅰ,、Ⅱ期研究階段,，而走得最快的也只有Bevasiranib這只產(chǎn)品。
Bevasiranib是迄今全球研發(fā)進(jìn)展最快的RNA干擾化合物,，也是唯一一只處于Ⅲ期試驗(yàn)階段的RNA干擾藥物,。該藥由位于美國(guó)邁阿密的OPKO公司開發(fā)，用于治療老年性視力喪失,。在發(fā)達(dá)國(guó)家,，老年性視力喪失是導(dǎo)致失明的一種最常見原因。目前,，Bevasiranib已經(jīng)走到了向美國(guó)FDA提交審批申請(qǐng)之前的最后一個(gè)試驗(yàn)階段,，如果后期試驗(yàn)取得成功，OPKO公司有可能在2010年向FDA提交第一只RNA干擾藥物的申請(qǐng),。
業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為,，Bevasiranib有潛力成為一只“重磅炸彈”藥物，屆時(shí),，它將與基因泰克公司用來(lái)治療老年性黃斑變性的非RNA藥物L(fēng)ucentis展開競(jìng)爭(zhēng),。今年上半年，Lucentis的銷售額達(dá)到了4.2億美元,。
大型制藥公司開發(fā)不惜重金
在整個(gè)制藥行業(yè),，開發(fā)RNA藥物規(guī)模最大的制藥企業(yè)分別是默克和諾華,。
諾華生物醫(yī)學(xué)研究所（NIBR）總裁Mark Fishman表示，通過(guò)控制RNA來(lái)阻斷疾病“是我們所能做的下一件好事情,，目的是為了修復(fù)基因和DNA”,，原則上，RNA技術(shù)通過(guò)防止蛋白質(zhì)的合成（而不僅僅是抑制它的活動(dòng)）,，可以取代今天的藥物,。
但是，NIBR負(fù)責(zé)探索性臨床開發(fā)的主管Trevor Munde表示,，要將這種原理轉(zhuǎn)變成為一種可以上市銷售的產(chǎn)品需要花費(fèi)若干年的時(shí)間,，這一時(shí)間可能長(zhǎng)達(dá)5~10年，而5年時(shí)間則是非常樂(lè)觀的了,。
默克公司對(duì)RNA技術(shù)表示出了高度的信任,，2006年，它以11億美元的代價(jià)收購(gòu)了專業(yè)從事RNA研究的Sirna公司,。通過(guò)收購(gòu)Sirna公司以及與Allergan公司合作,，默克正在對(duì)用來(lái)治療老年性視力喪失的藥物SIRNA 027進(jìn)行Ⅱ期試驗(yàn)，這是其研發(fā)進(jìn)展最快的一只RNA干擾化合物,。公司發(fā)言人Ian McConnell表示,，為了充分發(fā)揮Sirna公司擁有的RNA干擾技術(shù)和研究項(xiàng)目的潛力，公司正在戰(zhàn)略上集中它的科學(xué)技能和資源,，這項(xiàng)技術(shù)有可能被應(yīng)用于默克公司的所有治療領(lǐng)域,。
而在當(dāng)時(shí)，默克的收購(gòu)舉動(dòng)遭到了外界的質(zhì)疑,，因?yàn)镽NA干擾研究仍然處于初級(jí)階段,，這筆交易被認(rèn)為存在著巨大的風(fēng)險(xiǎn)。投資機(jī)構(gòu)Caris公司的分析師Douglas Chow就持這種看法,。他補(bǔ)充說(shuō),，收購(gòu)Sirna公司是到目前為止為數(shù)不多的與RNA技術(shù)聯(lián)系在一起的交易行動(dòng)之一。
希望之路并非總是坦途
雖然對(duì)RNA技術(shù)開展試驗(yàn)確切地說(shuō)并不是一件新鮮事,，但BWS公司金融分析師Hamed Khorsand表示,，最近此起彼伏的交易活動(dòng)恰恰說(shuō)明了制藥公司對(duì)這種技術(shù)應(yīng)用的興趣在逐漸濃厚，每家公司都在盡可能獲得更多的專利權(quán),。
