日前,，F(xiàn)DA宣布，由于制藥商沒有研究數(shù)據(jù)證實(shí)1996年通過加快程序獲得批準(zhǔn)的米多君(midodrine)對眩暈暈厥有效,，這家監(jiān)管機(jī)構(gòu)將要求米多君退市,。

但因?yàn)樯鲜鲈蚍妹锥嗑?0萬余名患者中，有很多表示,，如果米多君退市,，他們將對控制癥狀顯得無能為力，眾多抱怨如潮般地涌向FDA,。因此,，在9月3日早上，F(xiàn)DA最高層官員宣布,，他們將改變初衷,，繼續(xù)允許米多君在市場上銷售。這項(xiàng)聲明是在《紐約時報》提出質(zhì)詢之后宣布的,。

反復(fù)無常的決策難題

“根據(jù)不同情況,，我們可能采取不同的行動，”FDA副局長喬舒亞沙爾夫斯坦表示,，“在這一事件中,，在我們得到更好的數(shù)據(jù)的同時，不讓大家獲得這種藥物沒有任何意義,。”

FDA藥物評估和研究中心(CDER)主任珍妮特伍德科克博士表示同意?，F(xiàn)年20周歲、來自巴爾的摩市的林茜?米爾斯,，是因此感到大舒一口氣的患者之一,。5年前，從購物中心回來,，她發(fā)現(xiàn)自己因?yàn)檠瀻缀醪荒苷玖?。看了很多醫(yī)生之后，一位?？漆t(yī)生最后處方了米多君,，這種藥是“唯一能使我維持正常活動和上課,、不至于完全臥床不起的藥品,。”米爾斯女士表示。

FDA的反復(fù)無常說明了這家監(jiān)管機(jī)構(gòu)在對藥品市場進(jìn)行監(jiān)管時遭遇到的困難抉擇,。對制藥商進(jìn)行打擊有時意味著會使一些面臨絕望的患者陷入困境?，F(xiàn)在，美國國會授予FDA更大的權(quán)力,，督促確保挽救生命的藥品提供更好的信息,，這種爭議會變得更為常見。

類似的例子,，F(xiàn)DA正在考慮是否撤銷羅氏生產(chǎn)的抗癌藥物Avastin用于乳腺癌治療的批準(zhǔn),。最近幾項(xiàng)臨床試驗(yàn)未能證明Avastin有助于乳腺癌治療，但患者和一些國會議員表示憤慨,，如果FDA撤銷Avastin用于乳腺癌治療的批準(zhǔn),，可能導(dǎo)致一些保險公司拒絕為這種藥物提供支付。

米多君用于體位性心動過速綜合征(POTs)的治療,?；加羞@種疾病的患者在站立時，由于血管無法收縮,，血液積聚在腿部,，血壓會劇烈下降。癥狀包括頭暈和暈厥,，最常見于十多歲的女孩,。

但米多君的制造商在1996年通過加速審批程序獲得批準(zhǔn)。根據(jù)這項(xiàng)程序,，用于嚴(yán)重和威脅生命的疾病的藥物,，即便缺乏療效證據(jù)，也可以獲得批準(zhǔn),。制藥商必須承諾開展更為嚴(yán)格的研究,，確定這種藥物能如所希望那樣發(fā)揮作用。

大量證據(jù)表明有效性

加速審批始于艾滋病危機(jī)之時,，一些臨終患者表示,，他們愿意接受不確定性以換取更快地獲得可能的治療。然而,，自1992年以來依據(jù)這一方案批準(zhǔn)的90種藥品之中，超過1/3的藥品從未開展研究以證明其療效,。在某些情況下,，制藥商從這些藥品中賺取了豐厚利潤,，卻拒絕投資開展承諾的研究，這些制藥商把賭注下在FDA不會冒險采取行動去激怒患者,。

FDA未能進(jìn)行打擊,，招致美國國會的強(qiáng)烈批評，米多君成為這些失敗中的突出例子,。米多君由羅伯茨制藥公司開發(fā),，最初名為ProAmatine。根據(jù)政府調(diào)查,，米多君的銷售額已超過2.57億美元,。羅伯茨制藥公司于2000年被希雷制藥公司收購。米多君撤市原本將成為FDA依據(jù)加速審批方案采取行動的第一個案例,。

希雷公司發(fā)言人馬修卡布雷表示,，他不能解釋為何羅伯茨制藥公司從未開展必要的臨床試驗(yàn)。2004年,，希雷制藥公司進(jìn)行了一項(xiàng)測試,，24位體位性心動過速綜合征(POTs)患者服用米多君或安慰劑，參與測試的患者被要求采取站立姿勢并被要求報告是否感覺昏厥,。由于設(shè)計不當(dāng),，這項(xiàng)試驗(yàn)失敗了，卡布雷表示,。

那時,，這種藥物的仿制藥已經(jīng)蠶食了希雷制藥公司這種藥品的大部分市場份額，所以公司沒有開展另一次試驗(yàn),。布雷先生表示,，希雷制藥公司不會就FDA作出的米多君撤市決定進(jìn)行申訴，原因在于這家公司的米多君市場份額不足1%,。但希雷公司負(fù)責(zé)研發(fā)的高級副總裁杰弗里喬納斯博士在9月3日表示,，這家公司已經(jīng)改變立場，將提出申訴,。