日前,，F(xiàn)DA宣布，由于制藥商沒有研究數(shù)據(jù)證實(shí)1996年通過加快程序獲得批準(zhǔn)的米多君(midodrine)對(duì)眩暈暈厥有效,，這家監(jiān)管機(jī)構(gòu)將要求米多君退市,。

但因?yàn)樯鲜鲈蚍妹锥嗑?0萬余名患者中，有很多表示,，如果米多君退市，他們將對(duì)控制癥狀顯得無能為力,，眾多抱怨如潮般地涌向FDA,。因此,，在9月3日早上，F(xiàn)DA最高層官員宣布,，他們將改變初衷,，繼續(xù)允許米多君在市場(chǎng)上銷售,。這項(xiàng)聲明是在《紐約時(shí)報(bào)》提出質(zhì)詢之后宣布的,。

反復(fù)無常的決策難題

“根據(jù)不同情況，我們可能采取不同的行動(dòng),，”FDA副局長(zhǎng)喬舒亞沙爾夫斯坦表示,，“在這一事件中，在我們得到更好的數(shù)據(jù)的同時(shí),，不讓大家獲得這種藥物沒有任何意義,。”

FDA藥物評(píng)估和研究中心(CDER)主任珍妮特伍德科克博士表示同意?，F(xiàn)年20周歲,、來自巴爾的摩市的林茜?米爾斯,，是因此感到大舒一口氣的患者之一。5年前,，從購(gòu)物中心回來，她發(fā)現(xiàn)自己因?yàn)檠瀻缀醪荒苷玖?。看了很多醫(yī)生之后,，一位專科醫(yī)生最后處方了米多君,，這種藥是“唯一能使我維持正?；顒?dòng)和上課,、不至于完全臥床不起的藥品,。”米爾斯女士表示。

FDA的反復(fù)無常說明了這家監(jiān)管機(jī)構(gòu)在對(duì)藥品市場(chǎng)進(jìn)行監(jiān)管時(shí)遭遇到的困難抉擇,。對(duì)制藥商進(jìn)行打擊有時(shí)意味著會(huì)使一些面臨絕望的患者陷入困境?，F(xiàn)在,，美國(guó)國(guó)會(huì)授予FDA更大的權(quán)力,，督促確保挽救生命的藥品提供更好的信息，這種爭(zhēng)議會(huì)變得更為常見,。

類似的例子,，F(xiàn)DA正在考慮是否撤銷羅氏生產(chǎn)的抗癌藥物Avastin用于乳腺癌治療的批準(zhǔn),。最近幾項(xiàng)臨床試驗(yàn)未能證明Avastin有助于乳腺癌治療,，但患者和一些國(guó)會(huì)議員表示憤慨,，如果FDA撤銷Avastin用于乳腺癌治療的批準(zhǔn),，可能導(dǎo)致一些保險(xiǎn)公司拒絕為這種藥物提供支付,。

米多君用于體位性心動(dòng)過速綜合征(POTs)的治療?；加羞@種疾病的患者在站立時(shí),，由于血管無法收縮，血液積聚在腿部,，血壓會(huì)劇烈下降。癥狀包括頭暈和暈厥,，最常見于十多歲的女孩,。

但米多君的制造商在1996年通過加速審批程序獲得批準(zhǔn)。根據(jù)這項(xiàng)程序,，用于嚴(yán)重和威脅生命的疾病的藥物,，即便缺乏療效證據(jù)，也可以獲得批準(zhǔn),。制藥商必須承諾開展更為嚴(yán)格的研究,，確定這種藥物能如所希望那樣發(fā)揮作用。

大量證據(jù)表明有效性

加速審批始于艾滋病危機(jī)之時(shí),，一些臨終患者表示,，他們?cè)敢饨邮懿淮_定性以換取更快地獲得可能的治療。然而,，自1992年以來依據(jù)這一方案批準(zhǔn)的90種藥品之中,，超過1/3的藥品從未開展研究以證明其療效。在某些情況下,，制藥商從這些藥品中賺取了豐厚利潤(rùn),，卻拒絕投資開展承諾的研究，這些制藥商把賭注下在FDA不會(huì)冒險(xiǎn)采取行動(dòng)去激怒患者,。

FDA未能進(jìn)行打擊,，招致美國(guó)國(guó)會(huì)的強(qiáng)烈批評(píng),，米多君成為這些失敗中的突出例子。米多君由羅伯茨制藥公司開發(fā),，最初名為ProAmatine,。根據(jù)政府調(diào)查，米多君的銷售額已超過2.57億美元,。羅伯茨制藥公司于2000年被希雷制藥公司收購(gòu),。米多君撤市原本將成為FDA依據(jù)加速審批方案采取行動(dòng)的第一個(gè)案例。

希雷公司發(fā)言人馬修卡布雷表示,，他不能解釋為何羅伯茨制藥公司從未開展必要的臨床試驗(yàn),。2004年，希雷制藥公司進(jìn)行了一項(xiàng)測(cè)試,，24位體位性心動(dòng)過速綜合征(POTs)患者服用米多君或安慰劑,，參與測(cè)試的患者被要求采取站立姿勢(shì)并被要求報(bào)告是否感覺昏厥。由于設(shè)計(jì)不當(dāng),，這項(xiàng)試驗(yàn)失敗了,，卡布雷表示。

那時(shí),，這種藥物的仿制藥已經(jīng)蠶食了希雷制藥公司這種藥品的大部分市場(chǎng)份額,，所以公司沒有開展另一次試驗(yàn)。布雷先生表示,，希雷制藥公司不會(huì)就FDA作出的米多君撤市決定進(jìn)行申訴,，原因在于這家公司的米多君市場(chǎng)份額不足1%。但希雷公司負(fù)責(zé)研發(fā)的高級(jí)副總裁杰弗里喬納斯博士在9月3日表示,，這家公司已經(jīng)改變立場(chǎng),，將提出申訴。