近日,美國藥品研究與制造商協(xié)會(PhRMA)透露,目前在美國正處于研發(fā)階段或正等待藥管部門審批的阿爾茨海默氏癥治療藥數(shù)量達(dá)98種,,這些藥物主要由生物制劑公司開發(fā)。
在美國,,有500萬人深受這種疾病的困擾,,每年美國醫(yī)療系統(tǒng)需要為此支付1720億美元的治療費用,這還不包括患者個人或其家庭的醫(yī)療費用支出,。據(jù)PhRMA估計,,這類患者的家庭成員及朋友人數(shù)多達(dá)1100萬,他們每年平均用于照顧患者的時間總和達(dá)到120億小時,。
隨著在美國第一個嬰兒潮時期出生的7600萬人已步入65歲,,這些數(shù)據(jù)還會進(jìn)一步增加。美國阿爾茨海默氏癥協(xié)會預(yù)測,,如果找不到可以預(yù)防,、緩解或防止這種疾病惡化的新藥,,到2050年患者人數(shù)將會躍升到1350萬,那時他們每年的醫(yī)療費用將翻五倍,,達(dá)到1.08萬億美元,,超過現(xiàn)在美國的國防預(yù)算并相當(dāng)于美國國土安全部今年預(yù)算的25倍。
目前,,阿爾茨海默氏癥的治療藥嚴(yán)重缺乏,,在美國只有5種針對治療該癥的藥物在市場上銷售,一些患者用藥之后病情僅能夠得到暫時緩解,,但尚未有任何藥物能夠預(yù)防和治療這種疾病,,甚至能推遲疾病發(fā)作或延緩病情惡化的藥物都沒有。
這種情況到目前為止并沒有引起當(dāng)局足夠的重視,,但相比而言,,有13個歐洲國家在這方面做的更好,這些國家已經(jīng)制定或正在制定國家性計劃以解決阿爾茨海默氏癥的相關(guān)問題,。其中,,法國已制定了一個花費高達(dá)22億美元的龐大計劃,包括在全國范圍內(nèi)建立護(hù)理員協(xié)作中心和加大治療藥研發(fā)力度等,。
美國阿爾茨海默氏癥病友組織負(fù)責(zé)人喬治?維拉登伯格也提到,,如果在美國不采取相應(yīng)的措施,將會有1000萬出生在嬰兒潮時期的人死于這種疾病,,國家醫(yī)療保險系統(tǒng)和醫(yī)療補助系統(tǒng)也將瀕臨破產(chǎn),。
根據(jù)PhRMA公布的數(shù)據(jù),現(xiàn)在其成員公司中正處在研發(fā)階段的98種治療藥包括:
◆一種可防止淀粉樣β蛋白沉淀形成和沉積的口服藥物,,它還能夠防止tau蛋白在腦部形成神經(jīng)元纖維纏結(jié),。
◆一種鼻內(nèi)用藥制劑,它可以穿透血腦屏障,,血腦屏障與出現(xiàn)輕度認(rèn)知障礙有很大關(guān)聯(lián),,而認(rèn)知障礙正是該病的先兆。研究結(jié)果已證實,,這種藥物能夠同時減少淀粉樣β蛋白和tau蛋白的沉積,。
◆一種基因療法藥物,它可以治療該病的癥狀如短期性失憶等,。該藥通過在人體腦部釋放一種與神經(jīng)生長因子相關(guān)聯(lián)的基因而起作用,,用藥后可以防止相應(yīng)細(xì)胞死亡,扭轉(zhuǎn)失憶癥狀,。
◆一種可靶向作用于腦部淀粉樣β蛋白的疫苗,,它在保證正常全身性免疫反應(yīng)的同時減少特異性免疫反應(yīng)。
PhRMA負(fù)責(zé)人約翰?卡斯特爾蘭尼表示:“如果在藥物研發(fā)上實現(xiàn)突破,,能將病情發(fā)作時間推遲5年,,這類患者的人數(shù)將會大幅下降,,到2050年的患者人數(shù)為770萬,而不是1350萬,,僅比現(xiàn)在的人數(shù)多一點,。總體而言,,只要開發(fā)出一種能使患者患病時間推遲5年的藥,,就能為整個美國醫(yī)療系統(tǒng)節(jié)省4470億美元的支出。”(生物谷Bioon.com)