QLT公司近日宣布,，QLT091001（一種口服合成維甲酸）治療遺傳性視網(wǎng)膜變性疾病即萊伯氏先天性黑朦（LCA）和視網(wǎng)膜色素變性（RP）的兩個(gè)不同孤兒藥設(shè)計(jì)已獲歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥產(chǎn)品委員會(huì)（COMP）的積極肯定,。COMP給予的積極評(píng)價(jià)先于EMA將QLT091001指定為孤兒藥,。在此之前，美國(guó)食品與藥物管理局（FDA）將QLT091001指定為孤兒藥,，用于治療LRAT和RPE65基因突變的LCA 和 RP,。QLT091001是一種可替代11-順視黃醛的口服合成維甲酸，正在研究其用于治療LCA和RP,。11-順視黃醛是一種視覺維甲酸循環(huán)的關(guān)鍵生化組成部分,。
QLT總裁兼首席執(zhí)行官Bob Butchofsky說,，EMA肯定了QLT091001潛在治療數(shù)千名遭受遺傳性失明痛苦的LCA和RP患者的孤兒藥設(shè)計(jì),，我們對(duì)此感到高興。這在我們發(fā)展和管理計(jì)劃的關(guān)鍵步驟,，我們將繼續(xù)努力開發(fā)這個(gè)潛在治療,，并期待與EMA緊密合作推進(jìn)這一項(xiàng)目。
EMA的孤兒藥設(shè)計(jì)項(xiàng)目允許一定的鼓勵(lì),，以促進(jìn)治療罕見和危及生命疾?。ㄔ跉W盟影響不超過萬分之五的人群）藥物和生物制品的研制。鼓勵(lì)政策包括在適應(yīng)癥獲批后10年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán),、調(diào)控指導(dǎo),、直接獲得歐盟市場(chǎng)許可、研發(fā)費(fèi)用相關(guān)的費(fèi)用和課稅扣除減少,。（生物谷Bioon.com）
