一項隨機、安慰劑對照Ⅲ期臨床試驗表明,，口服酪氨酸激酶抑制劑舒尼替尼(索坦)可使進展期胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤(PNET)患者的中位無進展生存時間從5.5個月延長至11.4個月,。
這項試驗由法國Beaujon醫(yī)院的Eric Raymond博士及其同事完成，從11個國家42個中心納入171例患者,，并將其隨機分成口服37.5 mg/日的舒尼替尼治療組和安慰劑對照組,。2009年2月，數(shù)據(jù)和安全監(jiān)測委員會發(fā)現(xiàn)在已隨機入組的154例患者中,，安慰劑組大量患者發(fā)生死亡和嚴(yán)重不良事件,，該研究隨即中止。共計44例舒尼替尼組患者和59例安慰劑組患者被納入本研究分析中,。舒尼替尼治療的中位時間為4.6個月,，安慰劑為3.7個月。接受舒尼替尼治療超過1年的患者有19例 (22%),，安慰劑組為4例(5%),。
結(jié)果顯示，舒尼替尼組的疾病進展風(fēng)險比為0.42(P<0 .001),，舒尼替尼組和安慰劑組的6個月無進展生存率分別為71.3%和43.2%,，患者死亡人數(shù)分別為9例(10%)和21例(25%)，舒尼替尼死亡風(fēng)險比為0.41 (P=0.02),。舒尼替尼組8例患者證實有腫瘤應(yīng)答(2例為完全應(yīng)答,，6例為部分應(yīng)答)，客觀應(yīng)答率為9.3%,。安慰劑組未見客觀應(yīng)答,。此外，旨在確定可能對療效產(chǎn)生影響的患者及腫瘤特征的探索性分析表明,，所有舒尼替尼治療亞組的進展或死亡風(fēng)險比均優(yōu)于安慰劑組,。
舒尼替尼組多數(shù)不良事件為1或2級,，其中各種常見不良事件(腹瀉、惡心,、乏力,、嘔吐以及疲乏)的發(fā)生率均超過30%。
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