一項(xiàng)隨機(jī),、安慰劑對(duì)照Ⅲ期臨床試驗(yàn)表明,，口服酪氨酸激酶抑制劑舒尼替尼(索坦)可使進(jìn)展期胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤(PNET)患者的中位無進(jìn)展生存時(shí)間從5.5個(gè)月延長(zhǎng)至11.4個(gè)月,。
這項(xiàng)試驗(yàn)由法國(guó)Beaujon醫(yī)院的Eric Raymond博士及其同事完成,，從11個(gè)國(guó)家42個(gè)中心納入171例患者,，并將其隨機(jī)分成口服37.5 mg/日的舒尼替尼治療組和安慰劑對(duì)照組,。2009年2月,，數(shù)據(jù)和安全監(jiān)測(cè)委員會(huì)發(fā)現(xiàn)在已隨機(jī)入組的154例患者中，安慰劑組大量患者發(fā)生死亡和嚴(yán)重不良事件,，該研究隨即中止,。共計(jì)44例舒尼替尼組患者和59例安慰劑組患者被納入本研究分析中。舒尼替尼治療的中位時(shí)間為4.6個(gè)月,，安慰劑為3.7個(gè)月,。接受舒尼替尼治療超過1年的患者有19例 (22%)，安慰劑組為4例(5%),。
結(jié)果顯示,，舒尼替尼組的疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)比為0.42(P<0 .001)，舒尼替尼組和安慰劑組的6個(gè)月無進(jìn)展生存率分別為71.3%和43.2%,，患者死亡人數(shù)分別為9例(10%)和21例(25%),，舒尼替尼死亡風(fēng)險(xiǎn)比為0.41 (P=0.02)。舒尼替尼組8例患者證實(shí)有腫瘤應(yīng)答(2例為完全應(yīng)答，6例為部分應(yīng)答),，客觀應(yīng)答率為9.3%,。安慰劑組未見客觀應(yīng)答。此外,，旨在確定可能對(duì)療效產(chǎn)生影響的患者及腫瘤特征的探索性分析表明,，所有舒尼替尼治療亞組的進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)比均優(yōu)于安慰劑組。
舒尼替尼組多數(shù)不良事件為1或2級(jí),，其中各種常見不良事件(腹瀉,、惡心、乏力,、嘔吐以及疲乏)的發(fā)生率均超過30%,。
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