據(jù)一項對45例帕金森病患者進行的II期試驗的結(jié)果，與進行假手術相比,，向患者的下丘腦核團內(nèi)直接導入谷氨酸脫羧酶基因顯著改善了運動功能指標,。該研究是針對神經(jīng)系統(tǒng)疾病所進行的首項成功的雙盲基因治療試驗,，為同類研究提供了證據(jù),，并推動了這方面研究的持續(xù)發(fā)展,，其結(jié)果在線發(fā)表于3月17日的《柳葉刀·神經(jīng)病學》上。
GAD是神經(jīng)遞質(zhì)γ-氨基丁酸(GABA)代謝的限速酶,。以前曾有研究顯示，在行腦深部電刺激術過程中向帕金森病患者的下丘腦核團內(nèi)導入GABA激動劑可改善癥狀,，帕金森病的動物實驗也顯示了相同的結(jié)果,。為了深入研究這種療法，底特律韋恩州立大學的Peter A. LeWitt博士及其同事進行了這項研究,。
在本研究中,，患者的年齡介于30~75歲，有22例帕金森病統(tǒng)一評定量表(UPDRS)運動評分≥25分的患者被隨機分入基因治療組,，23例被隨機分入假手術組,。所采用的基因治療為，利用腺相關病毒載體AAV2將谷氨酸脫羧酶(GAD)的基因?qū)胂虑鹉X核團中,。
治療組和假手術組分別有6例和2例患者未完成干預處置,，所以這兩組分別還剩下16例和21例患者可用于評估治療效果,。6個月后，AAV2-GAD治療組患者在未服用藥物的情況下UPDRS評分改善了23%(平均下降8.1分),，而假手術組改善13%(平均下降4.7分) (Lancet Neurol. 2011 March 17 [doi:10.1016/S1474-4422(11)70039-4]),。
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