據一項對45例帕金森病患者進行的II期試驗的結果,，與進行假手術相比,，向患者的下丘腦核團內直接導入谷氨酸脫羧酶基因顯著改善了運動功能指標。該研究是針對神經系統(tǒng)疾病所進行的首項成功的雙盲基因治療試驗,，為同類研究提供了證據，并推動了這方面研究的持續(xù)發(fā)展,，其結果在線發(fā)表于3月17日的《柳葉刀·神經病學》上,。
GAD是神經遞質γ-氨基丁酸(GABA)代謝的限速酶,。以前曾有研究顯示，在行腦深部電刺激術過程中向帕金森病患者的下丘腦核團內導入GABA激動劑可改善癥狀,，帕金森病的動物實驗也顯示了相同的結果,。為了深入研究這種療法，底特律韋恩州立大學的Peter A. LeWitt博士及其同事進行了這項研究,。
在本研究中,，患者的年齡介于30~75歲，有22例帕金森病統(tǒng)一評定量表(UPDRS)運動評分≥25分的患者被隨機分入基因治療組,，23例被隨機分入假手術組,。所采用的基因治療為，利用腺相關病毒載體AAV2將谷氨酸脫羧酶(GAD)的基因導入下丘腦核團中。
治療組和假手術組分別有6例和2例患者未完成干預處置,，所以這兩組分別還剩下16例和21例患者可用于評估治療效果,。6個月后，AAV2-GAD治療組患者在未服用藥物的情況下UPDRS評分改善了23%(平均下降8.1分),，而假手術組改善13%(平均下降4.7分) (Lancet Neurol. 2011 March 17 [doi:10.1016/S1474-4422(11)70039-4]),。
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