轉(zhuǎn)化醫(yī)學是美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）的重要研究領(lǐng)域之一,，據(jù)新出版的《科學》雜志報道，繼NIH院長弗朗西斯柯林斯于2010年底宣布將創(chuàng)立一個致力于轉(zhuǎn)化醫(yī)學的新中心——國家促進轉(zhuǎn)化科學中心后,，今年6月，他提出了一個名為“藥物援救和新作用項目”的想法——說服制藥公司將其廢棄藥物收藏館向?qū)W術(shù)界開放,，以尋找這些藥物的新用途,。

作為美國乃至世界最重要的醫(yī)學研究和資助機構(gòu)的掌門人，柯林斯表示,，轉(zhuǎn)化醫(yī)學是醫(yī)學研究的未來,，NIH將不遺余力地推進轉(zhuǎn)化醫(yī)學研究，“國家促進科學中心將在最大程度上推廣應(yīng)用轉(zhuǎn)化科學理念,，嘗試對各種已知或未知疾病應(yīng)用新的診斷和治療方案,。中心將利用現(xiàn)有可研究資源，更廣泛地開展臨床科研協(xié)作,，培養(yǎng)新一代的臨床和轉(zhuǎn)化醫(yī)學科學家”,。

如今,，NIH要發(fā)掘另一座寶藏：新藥開發(fā)過程中被遺棄的候選藥物?？铝炙怪赋?，“藥物援救和新作用項目”將是國家促進轉(zhuǎn)化科學中心從事轉(zhuǎn)化研究的一個例證，它將改變新藥發(fā)現(xiàn)的“游戲規(guī)則”,。新項目將全力以赴鑒別適當?shù)谋环艞壦幬?，并讓?shù)據(jù)和資源可以獲取。

NIH主管科學政策的副主任艾米?帕特森認為,，這項事業(yè)需要有一個系統(tǒng)化的努力,，理由之一是效率。她指出,，盡管每1萬個有潛在治療作用的化合物中,，只有1個能成為藥物，但這些候選藥物在試驗中失敗的主要原因是效率,，而不是安全問題,。這意味著毒性通常不是發(fā)現(xiàn)新藥的障礙。她引用一個數(shù)據(jù)表示,，發(fā)現(xiàn)藥物新作用的成功率在30%左右,。而基因組項目也產(chǎn)生了豐富的疾病新靶標。

“有心栽花無心插柳”的故事常常出現(xiàn)在藥物的發(fā)現(xiàn)過程中,。比如,，沙利度胺（Thalidomide）最初是治療早孕期間的孕吐反應(yīng)的藥物，因其導致嚴重的嬰兒出生缺陷而被撤出市場,?？茖W家們后來發(fā)現(xiàn)，這種藥物可以治療麻風病和多發(fā)性骨髓瘤（multiple myeloma）,，從而賦予了沙利度胺新的生命,。目前，許多制藥公司已經(jīng)有藥物新用途項目,，如今,，學術(shù)界也希望能加入其中。比如,，根據(jù)輝瑞制藥公司和圣路易斯華盛頓大學簽署的一年協(xié)議,，大學的研究人員可獲取輝瑞500種藥物和在動物實驗中失敗的候選藥物的數(shù)據(jù)庫。

在發(fā)現(xiàn)藥物新作用的歷史上,，NIH的科學家們有光輝的記錄,，比如抗生素藥物頭孢曲松鈉（Ceftriaxone）最初用于細菌感染的治療，后來他們發(fā)現(xiàn)它還可用于治療肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥；雷洛昔芬（Raloxifene）最初用于骨質(zhì)疏松癥的治療,，他們發(fā)現(xiàn)它還可用于乳腺癌的治療,；抗雌激素藥物它莫西芬（Tamoxifen）最早用于乳腺癌治療，他們發(fā)現(xiàn)它還可治療躁郁癥,。

帕特森指出,，絕大多數(shù)治療線索蘊藏在制藥公司的遺棄化合物收藏館中，但公司在分享這些藥物數(shù)據(jù)方面遇到障礙,。他們或許可以數(shù)字化論文記錄,，但是公司從事這些藥物研究的專家可能已到別處工作了。藥物的試驗也可能是件麻煩事,，因為有可能會揭示出市場現(xiàn)有藥物的安全問題,，因此還需要達成新的知識產(chǎn)權(quán)協(xié)議。

NIH目前正在起草制藥公司和學術(shù)界之間的“主協(xié)議”,，以解決知識產(chǎn)權(quán)和數(shù)據(jù)分享等問題,。柯林斯表示,，NIH也可能提議修改現(xiàn)行法律以給制藥公司經(jīng)濟刺激,。但是，帕特森認為,，這項工作工程浩大,。NIH目前正在現(xiàn)行法律中尋找可回旋的余地。

作為實驗性的一小步,，今年4月,，NIH的院內(nèi)機構(gòu)化學基因組學中心公開了一個擁有8000多個含結(jié)構(gòu)數(shù)據(jù)的已批準藥物數(shù)據(jù)庫。研究人員可申請到中心測試他們的藥物細胞或分子陣列,，以尋找可能的結(jié)合點或分子活性。帕特森表示,，對未獲批準的藥物,，NIH設(shè)想一個可允許研究人員通過查看公共數(shù)據(jù)庫而進行“櫥窗瀏覽”的數(shù)據(jù)庫系統(tǒng)。如果看到了一個有興趣的化合物,，他們可以通過服務(wù)公司進入這家公司的產(chǎn)權(quán)數(shù)據(jù)庫,。

帕特森指出，NIH希望在6到8個月時間內(nèi)完成主協(xié)議的框架,。藥物援救和新作用項目將促使一個新研究小組在國家高級轉(zhuǎn)化科學中心的誕生,，部分有希望的項目將轉(zhuǎn)交給NIH的其他研究機構(gòu)。

部分學術(shù)界研究人員為此感到興奮,。北卡羅來納大學的藥理學家布賴恩?羅斯認為,，提供出所需要的細節(jié)，各方都會受益。威廉?錢博士是哈佛醫(yī)學院負責研究的執(zhí)行副院長,，曾出任過禮來制藥公司研究負責人,，他認為制藥公司應(yīng)該對這一事業(yè)有興趣，因為他們自己發(fā)現(xiàn)藥物新作用的項目并不總是很有成效,。他說,，NIH希望“集體的智慧能創(chuàng)造出使用這些分子的新方法，如果大多數(shù)公司加入到這一事業(yè)中,，那么將產(chǎn)生出大量的潛在財富和少數(shù)有價值的治療方法”,。(生物谷 Bioon.com)