一家小型生物技術(shù)公司日前宣稱由其研發(fā)的干細胞治療藥物獲加拿大監(jiān)管部門批準上市,，成為世界首個獲批上市的人造干細胞藥物,，這對再生醫(yī)學的發(fā)展又推進了一步。
位于哥倫比亞的奧西里斯診療公司（Osiris）17日宣布獲得加拿大衛(wèi)生部對其干細胞療法藥物Prochymal的上市批準,，用于治療兒童移植物抗宿主?。℅VHD）。
“今天是對干細胞療法理念及其實現(xiàn)頗具意義的一天,，”Osiris公司行政總裁C-蘭德爾-米爾斯（C. Randal Mills）在采訪中表示,。
Prochymal由來自于健康的青年捐獻者骨髓中的間質(zhì)干細胞制備而成，從一個供源的骨髓中分離出干細胞并進行擴大培養(yǎng)，即可獲得多達1萬個劑量的Prochymal,。
Prochymal取材于成體干細胞,，因而并不涉及胚胎干細胞相關(guān)的倫理問題。
GVHD致死率高,，多發(fā)于移植時配型不完全匹配的受者,，由骨髓移植后的免疫排異反應引起，常對皮膚,、肝臟和消化道等造成嚴重損傷?，F(xiàn)多用激素類藥物治療，但療效甚微,。
Prochymal在加拿大獲批用于治療那些對激素類藥物無反應的GVHD兒童患者,。在一個小規(guī)模臨床試驗中，約60%的GVHD兒童患者使用此藥后癥狀得到改善,，Osiris稱,。
2009年，Prochymal在其II期臨床試驗中慘遭失敗——其療效與安慰劑相差無幾,。公司在探索Prochymal用于治療克隆氏癥,、糖尿病和心臟病等其他病癥時也屢屢受挫。
曾擁有Prochymal在北美以外地區(qū)銷售權(quán)的賽諾菲（Sanofi）,，已在今年二月宣布放棄此藥,。
Mills表示，研究人員最終在一次小型藥物試驗中發(fā)現(xiàn),，Prochymal用于治療對激素類藥物無反應的嚴重GVHD兒童患者是最有效的,。
FDA表示Prochymal要獲得審批必須提供更多有力的臨床數(shù)據(jù)支持，因此Osiris首先申請了加拿大監(jiān)管部門的批準,，Mills說,，今年底會向FDA提起申請。
如今,，骨髓或干細胞移植用于治療各種癌癥和遺傳病已不少見,，但都屬于醫(yī)療程序，而不是藥業(yè)公司生產(chǎn)出售的藥物,。
市面上已有幾種獲監(jiān)管部門批準的細胞療法,，如健贊公司（Genzyme）推出的組織工程軟骨移植療法（Carticel），即使用患者自己的細胞來修復受損傷的軟骨,，以及去年FDA批準的移植中可使用臍血,，與它們不同的是，Prochymal是可生產(chǎn)的實物現(xiàn)貨,，Mills如是說,。（生物谷Bioon.com）
編譯自A Stem-Cell-Based Drug Gets Approval in Canada
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