一家小型生物技術(shù)公司日前宣稱(chēng)由其研發(fā)的干細(xì)胞治療藥物獲加拿大監(jiān)管部門(mén)批準(zhǔn)上市，成為世界首個(gè)獲批上市的人造干細(xì)胞藥物,，這對(duì)再生醫(yī)學(xué)的發(fā)展又推進(jìn)了一步,。
位于哥倫比亞的奧西里斯診療公司（Osiris）17日宣布獲得加拿大衛(wèi)生部對(duì)其干細(xì)胞療法藥物Prochymal的上市批準(zhǔn)，用于治療兒童移植物抗宿主?。℅VHD）,。
“今天是對(duì)干細(xì)胞療法理念及其實(shí)現(xiàn)頗具意義的一天，”Osiris公司行政總裁C-蘭德?tīng)?米爾斯（C. Randal Mills）在采訪中表示,。
Prochymal由來(lái)自于健康的青年捐獻(xiàn)者骨髓中的間質(zhì)干細(xì)胞制備而成,，從一個(gè)供源的骨髓中分離出干細(xì)胞并進(jìn)行擴(kuò)大培養(yǎng)，即可獲得多達(dá)1萬(wàn)個(gè)劑量的Prochymal,。
Prochymal取材于成體干細(xì)胞,，因而并不涉及胚胎干細(xì)胞相關(guān)的倫理問(wèn)題。
GVHD致死率高,，多發(fā)于移植時(shí)配型不完全匹配的受者,，由骨髓移植后的免疫排異反應(yīng)引起，常對(duì)皮膚,、肝臟和消化道等造成嚴(yán)重?fù)p傷?，F(xiàn)多用激素類(lèi)藥物治療，但療效甚微,。
Prochymal在加拿大獲批用于治療那些對(duì)激素類(lèi)藥物無(wú)反應(yīng)的GVHD兒童患者,。在一個(gè)小規(guī)模臨床試驗(yàn)中，約60%的GVHD兒童患者使用此藥后癥狀得到改善,，Osiris稱(chēng),。
2009年，Prochymal在其II期臨床試驗(yàn)中慘遭失敗——其療效與安慰劑相差無(wú)幾,。公司在探索Prochymal用于治療克隆氏癥,、糖尿病和心臟病等其他病癥時(shí)也屢屢受挫。
曾擁有Prochymal在北美以外地區(qū)銷(xiāo)售權(quán)的賽諾菲（Sanofi）,，已在今年二月宣布放棄此藥,。
Mills表示，研究人員最終在一次小型藥物試驗(yàn)中發(fā)現(xiàn),，Prochymal用于治療對(duì)激素類(lèi)藥物無(wú)反應(yīng)的嚴(yán)重GVHD兒童患者是最有效的,。
FDA表示Prochymal要獲得審批必須提供更多有力的臨床數(shù)據(jù)支持，因此Osiris首先申請(qǐng)了加拿大監(jiān)管部門(mén)的批準(zhǔn),，Mills說(shuō),，今年底會(huì)向FDA提起申請(qǐng)。
如今，骨髓或干細(xì)胞移植用于治療各種癌癥和遺傳病已不少見(jiàn),，但都屬于醫(yī)療程序，而不是藥業(yè)公司生產(chǎn)出售的藥物,。
市面上已有幾種獲監(jiān)管部門(mén)批準(zhǔn)的細(xì)胞療法,，如健贊公司（Genzyme）推出的組織工程軟骨移植療法（Carticel），即使用患者自己的細(xì)胞來(lái)修復(fù)受損傷的軟骨,，以及去年FDA批準(zhǔn)的移植中可使用臍血,，與它們不同的是，Prochymal是可生產(chǎn)的實(shí)物現(xiàn)貨,，Mills如是說(shuō),。（生物谷Bioon.com）
編譯自A Stem-Cell-Based Drug Gets Approval in Canada
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