關(guān)鍵詞： 藥物研發(fā)
制藥業(yè)的“迷失十年”終于結(jié)束了嗎,？對目前世界上的藥物研發(fā)狀態(tài)進(jìn)行調(diào)查分析之后,，我們認(rèn)為,，答案可能是肯定的,。
與十三位投資分析師和專家的討論,，引領(lǐng)我們得到了三個關(guān)于新藥在未來一年前景的戰(zhàn)略決定,。首先,，納稅人和患者需要更好的治療方案，這對研發(fā)的過程提出了要求,，并且正在逐步見效,，目前顯現(xiàn)出希望的一些化合物已經(jīng)更好地顯示出了發(fā)展重點(diǎn)和臨床亟待解決方案領(lǐng)域之間的關(guān)系。其次,，生物制藥正在轉(zhuǎn)變?yōu)橹鲗?dǎo),，這表明藥物開發(fā)的過程終于趕上了基因組學(xué)革命所帶來的科學(xué)進(jìn)步。最后,，這些化合物已經(jīng)開始呈現(xiàn)出巨大的商業(yè)潛力,，所以現(xiàn)在就預(yù)測“十億美元”重磅炸彈藥物的時代結(jié)束，似乎還為時過早,。
因此,，只要有臨床需要，就有收益的潛力,。突出的疑問是,，高收入伴隨了高風(fēng)險，而利潤率最終能有多少,？具有諷刺意味的是,，即使現(xiàn)在所謂的研發(fā)危機(jī)已經(jīng)開始消退，在研藥物顯示出了令人樂觀的數(shù)量,，該行業(yè)必須仍然面對雖然漸進(jìn)的,，無可避免的對質(zhì)量以及價格的監(jiān)管趨嚴(yán)。
阿爾茨海默?。豪^續(xù)前行
如果沒有一種藥物真正地改變阿爾茨海默病的進(jìn)展,，到2020年，在美國僅照顧病人將要每年花費(fèi)超過1萬億美元,。去年夏天,，輝瑞和強(qiáng)生結(jié)束了他們的合作開發(fā)bapineuzumab(已經(jīng)處于臨床后期階段的靶向β-淀粉樣蛋白單抗)的計(jì)劃，而此前,，β淀粉樣蛋白是最有前途的新藥物靶標(biāo),，這使得bapineuzumab的失敗極其令人痛心。
許多沮喪的旁觀者認(rèn)為,，禮來的solanezumab（也針對β淀粉樣蛋白類似的化合物）,，注定是同樣的命運(yùn)。雖然solanezumab不是阿爾茨海默病的救星,，每個人都仍然在等待其臨床三期試驗(yàn)疾病早期患者認(rèn)知能力下降的改善效果,。無論solanezumab最終能否獲批，更重要的是，研究阿爾茨海默病的公司現(xiàn)在可以圍繞禮來的研究結(jié)果來優(yōu)化自己的研究計(jì)劃,。
inThought的一位主管Ben Weintraub說,，“藥物的獲批與否并不是決定其價值的唯一因素。Solanezumab的結(jié)果有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性,，雖然臨床表現(xiàn)并不明顯,。但它對認(rèn)知功能下降畢竟顯示出了作用，而這是第一個對阿爾茨海默病表現(xiàn)出一線希望的藥物,，這非常令人興奮。”而Bernstein Research的分析師Tim Anderson表示,，雖然禮來不被大多數(shù)賣方分析師看好,， 但對solanezumab的看法則存在爭議——直到有更明確的研究數(shù)據(jù)出爐。
10月底,，Anderson表示solanezumab最終獲批的機(jī)會在40％左右,。Leerink Swann的Seamus Fernandez則預(yù)測solanezumab 有30％至50％的幾率在2022年達(dá)到50億美元的銷售額。
阿爾茨海默病協(xié)會的William Thies說：“阿爾茨海默病影響的是人體內(nèi)最復(fù)雜的器官和最復(fù)雜的功能,。研究界的共識是調(diào)和期望,，繼續(xù)推動政府增加早期階段的研究資助。”防治阿爾茨海默病將需要多方面的方法并跨越多個領(lǐng)域,，Poliwogg投資咨詢部的總裁Les Funtleyder說,，“問題是，我們對疾病的病因所知甚少,，而當(dāng)你還不能在體內(nèi)確定該疾病的病因時,，要找到一種新的藥物是特別難的。”
即便如此,，業(yè)界內(nèi)都在競爭速度,。十月，華盛頓大學(xué)學(xué)院醫(yī)學(xué)院在圣路易斯宣布全球阿爾茨海默病預(yù)防試驗(yàn)在2013年初開始,。到目前為止,，試驗(yàn)將包括禮來的solanezumab，羅氏的gantenerumab,，和一個目前在臨床二期的也是來自禮來的小分子β-分泌酶（BACE）抑制劑,。不言而喻，只要有一個安全和真正有效的藥物能夠進(jìn)入市場,，在未來5到10年里,，支持者將得到相當(dāng)豐厚的回報。
丙型肝炎：越多越好
新的丙型肝炎治療方法和制品的發(fā)展勢頭不減,。在過去的7個月,，衛(wèi)生服務(wù)公平性研究“宙斯盾”投資（股）公司負(fù)責(zé)人Raghuram Selvaraju聲稱：“有關(guān)丙型肝炎治療將來會變成怎么樣的整體討論已經(jīng)完全改變。”他指出：在4月份與會者在歐洲肝臟研究協(xié)會都在談?wù)揘UCs（核苷類似物聚合酶抑制劑）,，以及他們是如何搶盡風(fēng)頭的,。Raghuram Selvaraju說：“這顯然已不再如此,。”
由于心血管副作用問題，百時美施貴寶與 Inhibitex 合作的NUC復(fù)合物已停止開發(fā),。吉利德的sofosbuvir（GS-7977）是還經(jīng)得住考驗(yàn)的NUC,，由吉利德花費(fèi)了108億從Pharmasset公司收購而來。如果Sofosbuvir獲得批準(zhǔn),，銷售高峰將在2018年達(dá)到20億美元（Adis Insight預(yù)測）,，2017年達(dá)到45億（Thomson Reuters Cortellis預(yù)測），或者2018年58億（Evaluate Pharma預(yù)測）,。這些數(shù)字期待NUC類作為無干擾素治療方案的希望,，以及通過一連串的新興的非NUC產(chǎn)品組合藥物來實(shí)現(xiàn)。
百時美施貴寶/強(qiáng)生 / Medivir公司的蛋白酶抑制劑simeprevir目前正在與Bristol的NS5A抑制劑daclatasvir聯(lián)合測試,，沒有意外的話,，有可能在2014年推出。雅培的ABT-450,，一種口服NS34A抑制劑,，正與其他雅培化合物加利巴韋林做第三階段的組合試驗(yàn)測試，目標(biāo)是在2015年獲批,。從一個IIb期臨床試驗(yàn)（AVIATOR）公布了ABT-450強(qiáng)勁的初始數(shù)據(jù),，定于今年十一月在波士頓美國肝病研究協(xié)會（AASLD）讀出完整的數(shù)據(jù)。 Adis Insight預(yù)測ABT-450到2019年會有轟動的銷售,。
羅氏將繼續(xù)把重點(diǎn)放在非NUCs上,，即setrobuvir，danoprevir,，mericitabine,，與它們其中的組合，目前這三個化合物在臨床二期階段,。宙斯盾資本的Selvaraju看好Achillion公司的蛋白酶抑制劑sovaprevir,，目前也在臨床二期階段。他說,，“sovaprevir對比同類藥物包括denoprovir,，Vertex的 Incivek，simeprevir,，和ABT-450的口服生物利用度具有重大優(yōu)勢,。我認(rèn)為未來長期將主要是一些GS-7977，ABT-450,，羅氏的denoprovir,，Achillion的sovaprevir的組合藥物。這些蛋白酶抑制劑將會使他們的前輩（如Incivek和默克公司的Victrelis）變的無足輕重。”
“我認(rèn)為在五年內(nèi),，我們將會有口服的不依賴干擾素的丙型肝炎治療方案,，至少針對于某些病毒突變種。” Funtleyder說,，“這些藥物在美國很有潛力,，其次是在西歐。但在亞洲,，由于這些藥物的高價,，占領(lǐng)市場將會遇到些坎坷。”
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