世界治療性蛋白質(zhì)市場(chǎng)比大多數(shù)其它的藥品領(lǐng)域經(jīng)歷了較高的增長(zhǎng)比例,，增長(zhǎng)了21.1%,，從1998年的166億美元增長(zhǎng)到1999年的大約201億美元。預(yù)計(jì)這樣的增長(zhǎng)將會(huì)繼續(xù)下去,，到2005年治療性蛋白質(zhì)預(yù)計(jì)將達(dá)到325億美元,。
由于在市場(chǎng)上治療性蛋白質(zhì)的需求在繼續(xù)增長(zhǎng)，能否生產(chǎn)充足蛋白質(zhì)來供應(yīng)需求將成為限制蛋白質(zhì)銷售額的重要因素,。這將依靠采用新的蛋白質(zhì)生產(chǎn)技術(shù)和尋求到能夠替代它們的新的治療劑來解決,。
Datamonitor的新報(bào)告《治療性蛋白質(zhì)：主要市場(chǎng)和未來戰(zhàn)略》揭示了：對(duì)治療性蛋白質(zhì)日益增長(zhǎng)的需要，將會(huì)驅(qū)動(dòng)轉(zhuǎn)基因生產(chǎn)的發(fā)展,；長(zhǎng)期來講,，基因治療會(huì)明顯地減少對(duì)治療性蛋白質(zhì)的市場(chǎng)需要,。
1、對(duì)治療性蛋白質(zhì)日益增長(zhǎng)的需要,，將會(huì)驅(qū)動(dòng)轉(zhuǎn)基因生產(chǎn)的發(fā)展
甚至在目前的銷售的水平,，生產(chǎn)廠家發(fā)現(xiàn)對(duì)治療性蛋白質(zhì)的需要供不應(yīng)求。這會(huì)限制該類產(chǎn)品新適應(yīng)癥的開發(fā),。例如拜耳公司的α1抗胰蛋白酶替代,。但因?yàn)樗羌儍舢a(chǎn)品，受生產(chǎn)數(shù)量上的限制而供不應(yīng)求,。
復(fù)合的哺乳類細(xì)胞培養(yǎng)或酵母/細(xì)菌發(fā)酵罐的發(fā)展,，已用于某些蛋白質(zhì)，如糖尿病患者依賴的胰島素,。但是Datamonitor的初步研究發(fā)現(xiàn)：使用這些系統(tǒng)生產(chǎn)的蛋白質(zhì)也有局限性,。一個(gè)典型的10000升發(fā)酵罐每年僅能生產(chǎn)200公斤的蛋白質(zhì)，而建造成本近一億美元,。
生物技術(shù)提供了解決方法,，使用轉(zhuǎn)基因動(dòng)植物可相對(duì)便宜有潛力地增加生產(chǎn)數(shù)量。象由Nexia和Genzyme Transgenics公司通過基因工程產(chǎn)生的山羊,，每年從它們的羊奶中能生產(chǎn)1公斤的蛋白質(zhì),，因而，中等規(guī)模的奶牛群具有的潛力,，可比得上典型的發(fā)酵罐設(shè)備的蛋白質(zhì)的生產(chǎn),。這種技術(shù)已經(jīng)采用，不久將批準(zhǔn)生產(chǎn)用于醫(yī)療用途的治療性蛋白質(zhì),。
2000年9月份,，使用轉(zhuǎn)基因動(dòng)物生產(chǎn)的第一種產(chǎn)品，Genzyme Transgenics的復(fù)合的人抗凝血酶Ⅲ（RhAⅢ）成功地完成了用于心肺旁路外科手術(shù)期間的肝素恢復(fù)的敏感性的第Ⅲ階段實(shí)驗(yàn),。Genzyme Transgenics公司目標(biāo)在2001年初申報(bào)FDA的批準(zhǔn),。RhAⅢ是以這種方式生產(chǎn)并成功地完成臨床試驗(yàn)的第一種產(chǎn)品，它為更便宜和更廣泛地采用治療性蛋白質(zhì)指出了途徑,。
影響治療性蛋白質(zhì)轉(zhuǎn)基因動(dòng)物或植物生產(chǎn)發(fā)展的驅(qū)動(dòng)力和阻力分別為：
驅(qū)動(dòng)力：大量的生產(chǎn),；阻力：基因治療復(fù)雜的批準(zhǔn)過程，酵母系統(tǒng),，難以預(yù)料的復(fù)雜問題,。
2、長(zhǎng)期來講,，基因治療會(huì)明顯地減少對(duì)治療性蛋白質(zhì)的市場(chǎng)需要
雖然,，目前對(duì)治療性蛋白質(zhì)的需求在增加，預(yù)計(jì)在5年內(nèi)將突破300億美元。但可能在未來的10年到15年內(nèi),，替代或自然刺激循環(huán)分子的蛋白質(zhì)市場(chǎng)將會(huì)對(duì)其構(gòu)成明顯競(jìng)爭(zhēng),。這兩種新型的治療方式目前正在成為注意的中心，基因治療和干細(xì)胞將開始對(duì)醫(yī)藥市場(chǎng)產(chǎn)生影響,。
基因治療能夠修飾和修復(fù)對(duì)破裂蛋白質(zhì)負(fù)責(zé)的基因順序,，比治療性蛋白質(zhì)早一個(gè)階段起作用。取代對(duì)替換治療的需要,。干細(xì)胞能被用于對(duì)受損害細(xì)胞的增長(zhǎng)替換,。干細(xì)胞治療能夠有替力的治療退化性疾病，如關(guān)節(jié)炎,，比治療性蛋白質(zhì)更能有效地改善癥狀,。
基因治療市場(chǎng)上能夠產(chǎn)生較大利益的是在抗癌領(lǐng)域。對(duì)一些類型的癌癥,，缺陷的基因是主要的危險(xiǎn)的因素,。例如在乳腺癌中，大約10%的患者已發(fā)現(xiàn)載有可能導(dǎo)致癌癥的基因,。在理論上,，替換有缺陷的基因能夠幫助治愈疾病?；蛑委熌軌蛲ㄟ^有選擇地引入能導(dǎo)致目標(biāo)細(xì)胞死亡的凋亡基因,，或通過引人表達(dá)時(shí)引起細(xì)胞毒素蛋白質(zhì)產(chǎn)生的基因來治療癌癥。但是,，當(dāng)基因治療被用于治愈，而不是預(yù)防治療時(shí),，或當(dāng)通過細(xì)胞的凋亡治療癌癥時(shí),，它直接與象Rituxan和Herceptin這樣的單克隆抗體進(jìn)行競(jìng)爭(zhēng)。因而,，當(dāng)純粹用作治愈時(shí)基因治療的影響會(huì)更有限,。
基因和干細(xì)胞治療會(huì)減少治療性蛋白質(zhì)的市場(chǎng)，并且妨礙它們獲得最大銷售額,，這是由于政府和民間組織正在致力于這些選擇性治療的廣泛的研究,。許多人認(rèn)為：基因治療將在以后的10年中成為現(xiàn)實(shí)。并將明顯地減少對(duì)治療性蛋白質(zhì)的需要,。而且基因治療劑的成功上市,，能夠發(fā)動(dòng)類似于由禮萊公司在1982年上市復(fù)合胰島素的醫(yī)療革命。
