世界治療性蛋白質(zhì)市場比大多數(shù)其它的藥品領(lǐng)域經(jīng)歷了較高的增長比例,，增長了21.1%,，從1998年的166億美元增長到1999年的大約201億美元。預(yù)計(jì)這樣的增長將會繼續(xù)下去,，到2005年治療性蛋白質(zhì)預(yù)計(jì)將達(dá)到325億美元,。
由于在市場上治療性蛋白質(zhì)的需求在繼續(xù)增長，能否生產(chǎn)充足蛋白質(zhì)來供應(yīng)需求將成為限制蛋白質(zhì)銷售額的重要因素。這將依靠采用新的蛋白質(zhì)生產(chǎn)技術(shù)和尋求到能夠替代它們的新的治療劑來解決,。
Datamonitor的新報告《治療性蛋白質(zhì)：主要市場和未來戰(zhàn)略》揭示了：對治療性蛋白質(zhì)日益增長的需要,，將會驅(qū)動轉(zhuǎn)基因生產(chǎn)的發(fā)展；長期來講,，基因治療會明顯地減少對治療性蛋白質(zhì)的市場需要,。
1、對治療性蛋白質(zhì)日益增長的需要,，將會驅(qū)動轉(zhuǎn)基因生產(chǎn)的發(fā)展
甚至在目前的銷售的水平,，生產(chǎn)廠家發(fā)現(xiàn)對治療性蛋白質(zhì)的需要供不應(yīng)求。這會限制該類產(chǎn)品新適應(yīng)癥的開發(fā),。例如拜耳公司的α1抗胰蛋白酶替代,。但因?yàn)樗羌儍舢a(chǎn)品,，受生產(chǎn)數(shù)量上的限制而供不應(yīng)求,。
復(fù)合的哺乳類細(xì)胞培養(yǎng)或酵母/細(xì)菌發(fā)酵罐的發(fā)展，已用于某些蛋白質(zhì),，如糖尿病患者依賴的胰島素,。但是Datamonitor的初步研究發(fā)現(xiàn)：使用這些系統(tǒng)生產(chǎn)的蛋白質(zhì)也有局限性。一個典型的10000升發(fā)酵罐每年僅能生產(chǎn)200公斤的蛋白質(zhì),，而建造成本近一億美元,。
生物技術(shù)提供了解決方法，使用轉(zhuǎn)基因動植物可相對便宜有潛力地增加生產(chǎn)數(shù)量,。象由Nexia和Genzyme Transgenics公司通過基因工程產(chǎn)生的山羊,，每年從它們的羊奶中能生產(chǎn)1公斤的蛋白質(zhì)，因而,，中等規(guī)模的奶牛群具有的潛力,，可比得上典型的發(fā)酵罐設(shè)備的蛋白質(zhì)的生產(chǎn)。這種技術(shù)已經(jīng)采用,，不久將批準(zhǔn)生產(chǎn)用于醫(yī)療用途的治療性蛋白質(zhì),。
2000年9月份，使用轉(zhuǎn)基因動物生產(chǎn)的第一種產(chǎn)品,，Genzyme Transgenics的復(fù)合的人抗凝血酶Ⅲ（RhAⅢ）成功地完成了用于心肺旁路外科手術(shù)期間的肝素恢復(fù)的敏感性的第Ⅲ階段實(shí)驗(yàn),。Genzyme Transgenics公司目標(biāo)在2001年初申報FDA的批準(zhǔn)。RhAⅢ是以這種方式生產(chǎn)并成功地完成臨床試驗(yàn)的第一種產(chǎn)品,，它為更便宜和更廣泛地采用治療性蛋白質(zhì)指出了途徑,。
影響治療性蛋白質(zhì)轉(zhuǎn)基因動物或植物生產(chǎn)發(fā)展的驅(qū)動力和阻力分別為：
驅(qū)動力：大量的生產(chǎn)；阻力：基因治療復(fù)雜的批準(zhǔn)過程,，酵母系統(tǒng),，難以預(yù)料的復(fù)雜問題。
2、長期來講,，基因治療會明顯地減少對治療性蛋白質(zhì)的市場需要
雖然,，目前對治療性蛋白質(zhì)的需求在增加，預(yù)計(jì)在5年內(nèi)將突破300億美元,。但可能在未來的10年到15年內(nèi),，替代或自然刺激循環(huán)分子的蛋白質(zhì)市場將會對其構(gòu)成明顯競爭。這兩種新型的治療方式目前正在成為注意的中心,，基因治療和干細(xì)胞將開始對醫(yī)藥市場產(chǎn)生影響,。
基因治療能夠修飾和修復(fù)對破裂蛋白質(zhì)負(fù)責(zé)的基因順序，比治療性蛋白質(zhì)早一個階段起作用,。取代對替換治療的需要,。干細(xì)胞能被用于對受損害細(xì)胞的增長替換。干細(xì)胞治療能夠有替力的治療退化性疾病,，如關(guān)節(jié)炎,，比治療性蛋白質(zhì)更能有效地改善癥狀。
基因治療市場上能夠產(chǎn)生較大利益的是在抗癌領(lǐng)域,。對一些類型的癌癥,，缺陷的基因是主要的危險的因素。例如在乳腺癌中,，大約10%的患者已發(fā)現(xiàn)載有可能導(dǎo)致癌癥的基因,。在理論上，替換有缺陷的基因能夠幫助治愈疾病,?；蛑委熌軌蛲ㄟ^有選擇地引入能導(dǎo)致目標(biāo)細(xì)胞死亡的凋亡基因，或通過引人表達(dá)時引起細(xì)胞毒素蛋白質(zhì)產(chǎn)生的基因來治療癌癥,。但是,，當(dāng)基因治療被用于治愈，而不是預(yù)防治療時,，或當(dāng)通過細(xì)胞的凋亡治療癌癥時,，它直接與象Rituxan和Herceptin這樣的單克隆抗體進(jìn)行競爭。因而,，當(dāng)純粹用作治愈時基因治療的影響會更有限,。
基因和干細(xì)胞治療會減少治療性蛋白質(zhì)的市場，并且妨礙它們獲得最大銷售額,，這是由于政府和民間組織正在致力于這些選擇性治療的廣泛的研究,。許多人認(rèn)為：基因治療將在以后的10年中成為現(xiàn)實(shí)。并將明顯地減少對治療性蛋白質(zhì)的需要,。而且基因治療劑的成功上市,，能夠發(fā)動類似于由禮萊公司在1982年上市復(fù)合胰島素的醫(yī)療革命,。
