北京醫(yī)藥集團(tuán)已和日本生物載體研究所（ＤＮＡＶＥＣ）達(dá)成合作協(xié)議,，將利用ＤＮＡＶＥＣ世界領(lǐng)先的仙臺(tái)病毒載體技術(shù),，開(kāi)發(fā)重癥肢體缺血基因治療藥物。這標(biāo)志著北醫(yī)集團(tuán)開(kāi)始涉足基因治療藥物的開(kāi)發(fā),。

    重癥下肢缺血癥多是疾病如閉塞性動(dòng)脈硬化癥,、糖尿病壞疽以及ＴＡＯ的晚期癥狀或并發(fā)癥，下肢處于缺血狀態(tài),，從而引起疼痛,、行走困難、下肢潰瘍,、壞死等癥狀,。它是一類(lèi)嚴(yán)重威脅人類(lèi)健康的血管疾病，目前尚無(wú)較好的藥物治療方法,，主要借助外科手術(shù)重建功能動(dòng)脈,，但危險(xiǎn)較大,，并發(fā)癥多,，對(duì)彌漫性動(dòng)脈閉塞者更無(wú)法進(jìn)行手術(shù)，病情常常進(jìn)行性惡化,，最終發(fā)展為截肢或全身衰竭,。

    近年來(lái)發(fā)展起來(lái)的血管再生法給該病的治療到來(lái)了希望。該方法最先是使用血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子ＶＥＧＦ,、成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子ＦＧＦ等,，可以刺激注射部位盡快產(chǎn)生新生血管，達(dá)到部分改善血液循環(huán)的目的,。但直接注射上述生長(zhǎng)因子時(shí)藥物的半衰期很短,，需連續(xù)注射，十分不便。

    北京醫(yī)藥集團(tuán)和日本生物載體研究所合作開(kāi)發(fā)的重癥肢體缺血基因治療藥物的基因療法較好地解決了這個(gè)問(wèn)題,。它是在仙臺(tái)病毒載體中安裝了從人體分離得到的具有血管再生作用的ｈＦＧＦ２基因,，再以適當(dāng)?shù)姆椒▽⑵鋵?dǎo)入肌體細(xì)胞，可以有效地促進(jìn)下肢血管再生,，明顯地改善患者癥狀,，并且可以避免截?cái)嘞轮缺瘎⌒缘闹委煛?/p>

    以往基因治療所用的載體需要進(jìn)入細(xì)胞核才能發(fā)揮作用，盡管概率低,，但依然存在載體與患者染色體發(fā)生整合而使患者基因改變的危險(xiǎn),，這是當(dāng)前阻礙基因治療、基因疫苗技術(shù)發(fā)展的主要因素,。該這次中日合作項(xiàng)目采用的是仙臺(tái)病毒載體平臺(tái)技術(shù),，是由日本政府扶持的獨(dú)創(chuàng)的新技術(shù)，歷時(shí)９年完成,。仙臺(tái)病毒載體,，為細(xì)胞質(zhì)型ＲＮＡ載體的新概念載體，在細(xì)胞核外進(jìn)行基因表達(dá),，因此在理論上不存在遺傳毒性,，與以往的載體相比具有更高的安全性。

    日本生物載體研究所開(kāi)發(fā)的重癥肢體缺血基因治療藥物制劑已完成臨床前研究,，已正式提交日本政府進(jìn)行臨床試驗(yàn)審查批準(zhǔn),。

    據(jù)悉，為強(qiáng)化生物技術(shù)領(lǐng)域的研發(fā)實(shí)力,，提升生物創(chuàng)新醫(yī)藥研發(fā)效率,，加速引進(jìn)和消化日本生物基因治療藥物項(xiàng)目，北京醫(yī)藥集團(tuán)已投資本元正陽(yáng)基因技術(shù)股份有限公司：北京醫(yī)藥集團(tuán)以現(xiàn)金方式認(rèn)購(gòu)本元正陽(yáng)向北京醫(yī)藥集團(tuán)定向發(fā)行的新股,，在新公司中占有不低于４０％的股份,，成為本元正陽(yáng)的第一大股東。 

    本元正陽(yáng)創(chuàng)始期的技術(shù)來(lái)源于病毒基因工程國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室,。本元正陽(yáng)在腺相關(guān)病毒（ＡＡＶ）基因載體技術(shù)上與世界先進(jìn)水平保持同步,，公司的核心競(jìng)爭(zhēng)力是利用領(lǐng)先的載體技術(shù)不斷創(chuàng)新研發(fā)基因治療藥物。