北京醫(yī)藥集團已和日本生物載體研究所（ＤＮＡＶＥＣ）達成合作協(xié)議,，將利用ＤＮＡＶＥＣ世界領(lǐng)先的仙臺病毒載體技術(shù)，開發(fā)重癥肢體缺血基因治療藥物,。這標志著北醫(yī)集團開始涉足基因治療藥物的開發(fā),。

    重癥下肢缺血癥多是疾病如閉塞性動脈硬化癥、糖尿病壞疽以及ＴＡＯ的晚期癥狀或并發(fā)癥，下肢處于缺血狀態(tài),，從而引起疼痛,、行走困難、下肢潰瘍,、壞死等癥狀,。它是一類嚴重威脅人類健康的血管疾病，目前尚無較好的藥物治療方法,，主要借助外科手術(shù)重建功能動脈,，但危險較大，并發(fā)癥多,，對彌漫性動脈閉塞者更無法進行手術(shù),，病情常常進行性惡化，最終發(fā)展為截肢或全身衰竭,。

    近年來發(fā)展起來的血管再生法給該病的治療到來了希望,。該方法最先是使用血管內(nèi)皮生長因子ＶＥＧＦ、成纖維細胞生長因子ＦＧＦ等,，可以刺激注射部位盡快產(chǎn)生新生血管,，達到部分改善血液循環(huán)的目的。但直接注射上述生長因子時藥物的半衰期很短,，需連續(xù)注射,，十分不便。

    北京醫(yī)藥集團和日本生物載體研究所合作開發(fā)的重癥肢體缺血基因治療藥物的基因療法較好地解決了這個問題,。它是在仙臺病毒載體中安裝了從人體分離得到的具有血管再生作用的ｈＦＧＦ２基因,，再以適當(dāng)?shù)姆椒▽⑵鋵?dǎo)入肌體細胞，可以有效地促進下肢血管再生,，明顯地改善患者癥狀,，并且可以避免截斷下肢等悲劇性的治療。

    以往基因治療所用的載體需要進入細胞核才能發(fā)揮作用,，盡管概率低,，但依然存在載體與患者染色體發(fā)生整合而使患者基因改變的危險，這是當(dāng)前阻礙基因治療,、基因疫苗技術(shù)發(fā)展的主要因素,。該這次中日合作項目采用的是仙臺病毒載體平臺技術(shù)，是由日本政府扶持的獨創(chuàng)的新技術(shù),，歷時９年完成,。仙臺病毒載體，為細胞質(zhì)型ＲＮＡ載體的新概念載體,，在細胞核外進行基因表達,，因此在理論上不存在遺傳毒性,，與以往的載體相比具有更高的安全性。

    日本生物載體研究所開發(fā)的重癥肢體缺血基因治療藥物制劑已完成臨床前研究,，已正式提交日本政府進行臨床試驗審查批準,。

    據(jù)悉，為強化生物技術(shù)領(lǐng)域的研發(fā)實力,，提升生物創(chuàng)新醫(yī)藥研發(fā)效率,，加速引進和消化日本生物基因治療藥物項目，北京醫(yī)藥集團已投資本元正陽基因技術(shù)股份有限公司：北京醫(yī)藥集團以現(xiàn)金方式認購本元正陽向北京醫(yī)藥集團定向發(fā)行的新股,，在新公司中占有不低于４０％的股份,，成為本元正陽的第一大股東。 

    本元正陽創(chuàng)始期的技術(shù)來源于病毒基因工程國家重點實驗室,。本元正陽在腺相關(guān)病毒（ＡＡＶ）基因載體技術(shù)上與世界先進水平保持同步,，公司的核心競爭力是利用領(lǐng)先的載體技術(shù)不斷創(chuàng)新研發(fā)基因治療藥物。