貝伐單抗（阿瓦斯汀）是血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子（VEGF） 的重組人源化單克隆抗體,，最早于2004年獲得FDA的批準(zhǔn)用于轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌，是美國(guó)第一個(gè)獲批上市的抑制腫瘤血管生成的藥,。
早產(chǎn)兒視網(wǎng)膜病變（ROP）是導(dǎo)致嬰幼兒視力損傷和失明的主要原因之一,，其病理特征為視網(wǎng)膜血管異常增生，激光是傳統(tǒng)的治療方法,，但是對(duì)周邊視網(wǎng)膜血管造成永久破壞,，帶來(lái)并發(fā)癥,，而且并不能預(yù)防所有患者的視力喪失,，尤其I區(qū)ROP患者。 2月17日《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表BEAT-ROP臨床研究表明,，在3+期ROP患兒中,，玻璃體內(nèi)注射貝伐單抗的療效顯著優(yōu)于傳統(tǒng)激光治療，但治療時(shí)機(jī)至關(guān)重要,，并且其安全性和最佳劑量尚不完全明確,。
該研究是一項(xiàng)前瞻性、隨機(jī),、對(duì)照,、分層、多中心研究,，研究者在2008年3月~2010年8月入選150例出生體重≤1500g,，胎齡≤30周的3+期ROP患兒，其中67例有Ⅰ區(qū)ROP,，83例有Ⅱ區(qū)后極部ROP,。患兒被隨機(jī)分入玻璃體內(nèi)注射貝伐單抗單藥治療組（0.625 mg/0.025mL）與傳統(tǒng)激光治療組,，每組各75例,。主要研究終點(diǎn)是孕齡54周前的復(fù)發(fā)情況。結(jié)果顯示,，7例患兒（貝伐單抗治療組5例,，激光治療組2例）在孕齡54周之前死亡，未達(dá)到主要預(yù)后終點(diǎn),。由于該研究樣本量小,，因此貝伐單抗組死亡人數(shù)雖然比激光治療組高出1.5倍，但差異沒(méi)有顯著性,。6名獨(dú)立專家對(duì)143例存活患兒在孕齡54周時(shí)拍攝的照片進(jìn)行評(píng)估,。綜合Ⅰ區(qū)和Ⅱ區(qū)病變分析，貝伐單抗治療組的ROP復(fù)發(fā)率為6%（4例/70例）,，顯著低于傳統(tǒng)激光治療組的26%（19例/73例,，P=0.002）,。僅從Ⅰ區(qū)病變來(lái)看，貝伐單抗治療組的ROP復(fù)發(fā)率為6%（2例/21例）,，傳統(tǒng)激光治療組為42%（14例/33例）,，差異更為顯著（P=0.003）；然而,，僅從Ⅱ區(qū)后極部病變來(lái)看,，激光治療組12%（5例/40例） ,貝伐單抗組5%（2例/39例）,兩組差異并不顯著（P=0.27）。另外,，研究者觀察到,，傳統(tǒng)激光治療對(duì)周邊視網(wǎng)膜血管造成永久破壞，而貝伐單抗治療則允許血管持續(xù)生長(zhǎng)進(jìn)入周邊視網(wǎng)膜,。
研究者盡管未觀察到與貝伐單抗相關(guān)的全身和局部毒性反應(yīng),，但認(rèn)為需要應(yīng)用更大的樣本量評(píng)估其安全性。在考慮采用該方法治療新生兒時(shí),，應(yīng)將安全性放在第一位,，同時(shí)須考慮死亡率和發(fā)病率。此外,，尚需開(kāi)展進(jìn)一步研究以明確貝伐單抗治療ROP的最佳劑量,、隨訪時(shí)間和頻率以及對(duì)復(fù)發(fā)的處理。
（生物谷Bioon.com）
