美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會http://www.asco.org/將于6月1日-5日在芝加哥召開。每年有超過兩萬五千名醫(yī)生,、制藥公司,、投資者和記者前來參加這個重要的會議。數(shù)以萬計的臨床試驗結果（通常是過時的和不完整的）的摘要將發(fā)布在ASCO的網(wǎng)站上,。
雖然抗癌藥物市場已經(jīng)被過度炒作,，哪怕是延長了幾個月的生存期都被視為治療上的突破，不過在癌癥藥物方面,，的確還是有不少令人鼓舞的事情發(fā)生,。不容置疑，這個市場的規(guī)模極大,，這也可以用來解釋ASCO年會吸引了如此眾多的關注,。去年Medco Health Solutions的一份報告稱，全球范圍內(nèi),，每年醫(yī)療保險公司花費在癌癥治療上的費用估計達到800億美元,，同時預測至2013年末，美國癌癥藥物市場規(guī)模將上漲42%。目前全球正在開發(fā)的癌癥藥物有大約900個,。
這些藥物中的絕大多數(shù),，會因為安全性或者有效性的問題，安靜的“死去”,，從來都沒有進入過市場,。這次Xconomy生物技術編輯Luke Timmerman選取了8個在研藥物，它們極有可能成為今年ASCO會議上的明星,。
藥物：曲妥珠單抗（Trastuzumab）-DM1（T-DM1）
適應癥：乳腺癌
公司：基因泰克（Genentech）
近年來,，越來越多的證據(jù)顯示，這種“增強”抗體藥物比基因泰克原來的曲妥珠單抗（赫賽?。└袧摿?。FDA批準曲妥珠單抗治療乳腺癌已經(jīng)將近15年了。現(xiàn)在,，位于美國南舊金山的基因泰克已經(jīng)隸屬于羅氏公司旗下,。此次該公司正計劃提交一個991名乳腺癌女性患者參與的關鍵試驗的數(shù)據(jù)。這些患者之前接受過赫賽汀的治療,，將被隨機地分成兩組：一組使用T-DM1治療,，另一組使用葛蘭素史克公司的拉帕替尼（Tykerb）+化療藥物卡培他濱（希羅達）。
基因泰克在今年3月表示,，在一項名為Emilia的研究中,，T-DM1達到了研究的主要終點，可以減緩腫瘤的擴散,，該公司計劃今年晚些時候向FDA提交申請,。該項研究同時也研究了總體生存期?；蛱┛说陌l(fā)言人Emmy Wang表示,，在6月2日（周六）的ASCO會議上，該公司將公開報告腫瘤進展期以及總體生存期的中期數(shù)據(jù),。這對ImmunoGen也非常重要,，T-DM1中涉及到的抗體藥物連接技術是ImmunoGen開發(fā)的，并授權給基因泰克,。ImmunoGen因此可以獲得了T-DM1基于全球銷售額的5%左右的銷售提成,。
由于這個藥物面對的是乳腺癌這個規(guī)模可觀的市場,，同時又是新型的靶向抗癌藥物,，所以Xconomy的編輯Luke Timmerm相信T-DM1將成為今年ASCO的明星。這個公開報告也將會出現(xiàn)在各主要媒體周日的新聞上,，請關注6月3日各大報刊的頭條新聞,。
藥物：tivozanib
適應癥：腎細胞腎癌
公司：Aveo制藥
Aveo制藥是一家位于馬薩諸塞州劍橋市的生物技術公司,，今年ASCO年會上,，該公司將做一個有史以來最大的演講,。今年1月，該公司公開了一項517名腎癌患者參與的臨床試驗的基本數(shù)據(jù),。數(shù)據(jù)顯示tivozanib能夠平均延緩腫瘤擴散達11.9個月,，而對照組已經(jīng)獲得FDA批準的拜耳的索拉非尼（多吉美）延緩腫瘤擴散的平均時間為9.1個月。該項研究的目的是證明這個藥物阻止腫瘤擴散的時間比對照組多3個月以上,。所以,，僅僅差一點點，研究失敗,。消息傳出,，該公司的股價應聲下跌。但是Aevo表示,，它仍然在積極地進行招聘并準備尋求FDA的批準,。在ASCO會議上，醫(yī)生,、投資者和競爭對手將在第一時間了解為何Aevo對這個藥物的前景如此看好,。5月3日，加拿大皇家銀行資本市場（RBC Capital Markets）的分析師Jason Kantor說,，“新的細節(jié)將提供額外的證據(jù),，說明這個藥物在安全性的基礎上的療效。”
藥物：regorafenib（Kyprolis）
適應癥：大腸癌和胃腸道間質瘤
公司：Onyx制藥和拜耳（Bayer)
Onyx位于美國南舊金山,，目前正在招募regorafenib晚期臨床研究的患者,。在本次ASCO年會上，它將公開報告這個藥物的一個關鍵性臨床試驗的數(shù)據(jù),，向醫(yī)生和投資者提供大量有用的信息,。regorafenib是該公司繼索拉非尼（多吉美）獲得成功后，所開發(fā)的又一個抗癌藥物,。今年1月,，Onyx稱，這個新藥可以延長一些非常虛弱的大腸癌患者的生存期6周,。在ASCO會議上,，還將披露更多的研究數(shù)據(jù)，以及一些這個藥物治療胃腸道間質瘤的新信息,。
該公司還將披露更多的有關這個藥物治療多發(fā)性骨髓瘤的信息,。目前，F(xiàn)DA正在評審carfilzomib,，6月20日一個專家委員會將對其進行評估,，審查的結束時間是7月27日。若FDA批準這個藥物，Onyx就在一個較短的時間內(nèi),，成功地使自己從一個僅有一個藥物的公司成為一個有3個藥物的公司,。
藥物：brentuximab vedotin (Adcetris)
適應癥：過度表達CD30的癌癥
公司：西雅圖遺傳學（Seattle Genetics)
brentuximab vedotin (Adcetris)是一個類似于基因泰克T-DM1的靶向抗體藥物，去年8月已經(jīng)獲得了FDA批準用于治療幾種罕見的復發(fā)性淋巴瘤?，F(xiàn)在,，西雅圖遺傳學希望這個藥物能夠獲批更多的適應癥。在ASCO會議上,，該公司將披露該藥物治療CD30陽性的復發(fā)性非霍奇金淋巴瘤和其他一些實體腫瘤患者的研究的初步結果,。
藥物：abiraterone (Zytiga)
適應癥：前列腺癌
公司：強生（Johnson & Johnson）
今年3月，制藥巨頭強生公司宣布了一個大新聞：在一項有1000多名前列腺癌患者參與的研究中,，早于預計時間發(fā)現(xiàn),，abiraterone (Zytiga)相對于安慰劑，能夠延緩腫瘤的擴散,，因此停止了這項臨床試驗,。這個試驗對強生公司來說意味著一個重要的擴展市場的機會。此前,，abiraterone已經(jīng)獲得了FDA的批準用于已經(jīng)接受過化療的前列腺癌患者的治療,。對強生來說，目的是可以進入規(guī)模更大的化療前患者市場,。雖然最初的新聞稿表明數(shù)據(jù)非常振奮人心,，但之后，該公司回應媒體的詢問時澄清,，稱在延長生存期上Zytiga并不具統(tǒng)計學意義,。
這個藥物不僅對強生有著重大的影響，對競爭對手如Dendreon和Medivation也影響很大,。這些競爭對手正密切關注著這個名為COU-AA-302的重要研究的結果,。
藥物：cabozantinib
適應癥：甲狀腺髓樣癌、前列腺癌等
公司：Exelixis
在本次ASCO年會上,，Exelixis將完整地介紹cabozantinib,。cabozantinib是一個雙重機制的藥物，它能夠切斷腫瘤的血流供應,，并阻斷允許腫瘤生長的信號開關,。在去年的ASCO年會上，Exelixis發(fā)布了一些令人頗感興趣的數(shù)據(jù),，稱這個藥物能夠減少前列癌患者的骨病變約80%,。醫(yī)生表示這是前所未有的，對前列腺癌患者來說非常有意義,。去年10月,，Exelixis稱它已經(jīng)獲批開展該藥治療甲狀腺髓樣癌的關鍵研究,，預計在本次ASCO年會上將提交這個研究的詳細結果。
雖然Exelixis計劃將基于其在ASCO上公布的數(shù)據(jù)尋求FDA的批準,，但是投資者對此興趣一般,，因為甲狀腺髓樣癌只是個小市場。這家公司正在計劃該藥用于治療前列腺癌這個更為廣闊的市場,，并關注另外的7種癌癥,。公司CEO Mike Morrissey說：“cabozantinib不僅僅是一個骨科藥物,，也不僅僅是一個前列腺癌藥物,。當你研究我們公布的所有數(shù)據(jù)，你就能發(fā)現(xiàn)整個藥物作用的深度和廣度,。”
盡管如此,，Biotech Stock Research的分析師David Miller稱，在ASCO年會上,，Exelixis仍然將非常小心地關注著它的競爭對手,，尤其是Medivation。他認為Exelixis在cabozantinib的臨床開發(fā)上“及其愚蠢”,，首先關注的是前列腺癌這種終末期疾病,，而不是具有更廣大市場的早期患者。 Miller表示,，Exelixis的前列腺癌試驗還需要很長時間才能完成,，而Medivation的藥物enzalutamide在研究中顯示能夠顯著地減輕前列腺癌患者的骨痛，它將極大地削弱Exelixis的一些優(yōu)勢,。
藥物：enzalutamide
適應癥：前列腺癌
公司：Medivation
今年初,，在ASCO的泌尿生殖疾病專題研討會上Medivation報告了一些數(shù)據(jù)，顯示這個藥物平均可以增加已經(jīng)接受過化療的前列癌患者生存期4.8個月,。這是個令人興奮的消息,，也使人們對這個1000名患者參與的臨床研究的更多細節(jié)頗為期待。該研究的主要目的是確認enzalutamide在鎮(zhèn)痛以及阻止腫瘤向骨骼擴散方面的療效,。Miller稱,，雖然對于前列腺癌來說，總體生存率是衡量藥物是否成功的金標準,，但是生存質量和新治療藥物的副作用也越來越受到重視,。
藥物：ponatinib
適應癥：慢性粒細胞白血病
公司：Ariad Pharmaceuticals
今年3月Ariad制藥治療肉瘤的新藥Taltorvic被FDA的一個專家委員會拒絕。不過,，投資者們紛紛轉向該公司的另一個在研藥物—治療慢粒的ponatinib,。這個藥物和諾華的nolitinib (Tasigna)和施貴寶的dasatinib (Sprycel)一樣，是BCR-ABL激酶抑制劑,。Ariad已經(jīng)招募了450名患者進行一項名為PACE的研究,，去年12月在一個醫(yī)學會議中報告了研究的一些初步的結果?，F(xiàn)在，Ariad有望公布接下來的6個月的數(shù)據(jù),。由于初步的結果表明,，隨著用藥時間的延長，患者的療效更好,，所以分析師們渴望看到進一步的結果,。
在5月9日對客戶的說明中，加拿大皇家銀行資本市場的分析師Michael Yee說,，“我們認為在ASCO年會上提交的所有患者6個月的數(shù)據(jù)將顯示,，這個藥物作為一個更新更好的慢粒藥物，有著更好的療效,，并能夠激發(fā)與會醫(yī)生的熱情,。”
原文鏈接：ASCO Preview: Eight Cancer Drugs to Watch at the Big Show
本文由生物谷特約作者chuminhua(微博)編譯，轉載請注明作者及來源,。
第四屆中英癌癥生物學前沿研討會暨CDDIS-中國上海研討會 2013年5月8-9日 中國上海
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