上海2021年4月8日 /美通社/ -- 武田中國(guó)宣布,，飛澤優(yōu)®（醋酸艾替班特注射液）正式經(jīng)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局獲批，適用于治療成人、青少年和≥2歲兒童的遺傳性血管性水腫（HAE）急性發(fā)作。飛澤優(yōu)®（醋酸艾替班特注射液）是中國(guó)首個(gè)且目前唯一用于急性HAE發(fā)作皮下治療的緩激肽2型（B2）受體的選擇性競(jìng)爭(zhēng)性拮抗劑[1],，患者可在接受醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士的皮下注射技術(shù)培訓(xùn)后自我給藥[2]。此前,，中國(guó)沒有急性HAE發(fā)作的針對(duì)性治療[1],，患者只能依靠輸注凍干的新鮮血漿使水腫消退，使用限制較多,，且血漿本身含有緩激肽有導(dǎo)致患者水腫加重的風(fēng)險(xiǎn),。飛澤優(yōu)®（醋酸艾替班特注射液）的獲批將填補(bǔ)中國(guó)急性HAE發(fā)作針對(duì)性治療領(lǐng)域的空白，保障中國(guó)HAE患者的生命安全,。
緩激肽B2受體拮抗劑是各大國(guó)際HAE診療指南推薦的急性發(fā)作期按需治療方案[3],。[4]。此次獲批的飛澤優(yōu)®（醋酸艾替班特注射液）有著高選擇性拮抗緩激肽B2受體的獨(dú)特機(jī)制,，可抑制與HAE中緩激肽增多所導(dǎo)致的的皮膚,、胃腸道,、呼吸道粘膜水腫,，從而治療急性遺傳性血管水腫發(fā)作[2]，[5],。截止至目前,，飛澤優(yōu)®（醋酸艾替班特注射液）已在38個(gè)國(guó)家/地區(qū)獲得批準(zhǔn),，擁有十余年的真實(shí)世界使用經(jīng)驗(yàn)[5]。
遺傳性血管性水腫是一種罕見的常染色體顯性遺傳病[1],。據(jù)文獻(xiàn)報(bào)道,，其全球患病率約為五萬分之一[1]。HAE的主要發(fā)作特征為反復(fù)發(fā)生的局部皮下或粘膜水腫,，常累及顏面部,、四肢、生殖器區(qū)域,、胃腸道及喉頭,。大多數(shù)HAE患者的發(fā)作無法預(yù)測(cè)，發(fā)作頻率高且發(fā)作多為中重度,。需要警惕的是,，喉部發(fā)生水腫時(shí)進(jìn)展迅速，若搶救不及時(shí),，4.6小時(shí)即可導(dǎo)致患者窒息死亡[6],。據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國(guó)有58.9%的HAE患者發(fā)生過喉頭水腫[3],，其致死率最高可達(dá)40%[1],，是HAE患者的主要死因之一。2018年,，HAE被收錄進(jìn)我國(guó)《第一批罕見病目錄》內(nèi)[7],。
“由于目前國(guó)內(nèi)缺少HAE急性發(fā)作期的針對(duì)性治療藥物，只能依靠輸注凍干的新鮮血漿使水腫消退,，而血漿不容易獲得,，且醫(yī)院使用血制品限制多，血漿本身含有緩激肽有導(dǎo)致患者水腫加重的風(fēng)險(xiǎn),，無法滿足患者的實(shí)際需求,。”中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科支玉香教授表示：“很高興能有新的創(chuàng)新療法引入國(guó)內(nèi),，使中國(guó)的HAE患者在急性發(fā)作時(shí)能夠及時(shí)接受治療,，助力快速緩解患者發(fā)作癥狀，縮短發(fā)作時(shí)間,，降低發(fā)作風(fēng)險(xiǎn)和嚴(yán)重程度,。”
多項(xiàng)III期臨床研究與一項(xiàng)上市后真實(shí)世界的觀察性研究證實(shí),，飛澤優(yōu)®（醋酸艾替班特注射液）針對(duì)HAE各部位發(fā)作快速并緩解水腫,，且耐受性與安全性也均表現(xiàn)良好[8]，[9],，[10],。FAST系列III期對(duì)照研究數(shù)據(jù)顯示,，飛澤優(yōu)®（醋酸艾替班特注射液）治療急性HAE發(fā)作，幾乎100%的患者得到緩解,，中位HAE癥狀開始緩解時(shí)間為2.0到2.5小時(shí),，明顯短于安慰劑組（4.6到19.8小時(shí)）和活性對(duì)照組（12.0小時(shí)）[9]。另外一項(xiàng)真實(shí)世界研究IOS顯示當(dāng)自我給藥時(shí),，飛澤優(yōu)®（醋酸艾替班特注射液）也產(chǎn)生了快速反應(yīng),，與對(duì)照研究中觀察到的一致[10]。2018年11月,，飛澤優(yōu)®（醋酸艾替班特注射液）被列入《第一批臨床急需境外新藥名單》[11],，并于2020年10月被中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）納入優(yōu)先審評(píng)審批[12]，免國(guó)內(nèi)臨床試驗(yàn)進(jìn)行申報(bào),，加速了該國(guó)際孤兒藥惠及中國(guó)HAE患者的步伐,。
“非常感謝相關(guān)政府部門的優(yōu)先審評(píng)和審批，使武田能在短短一年內(nèi),，為中國(guó)HAE患者引入兩款創(chuàng)新治療產(chǎn)品,，滿足患者預(yù)防治療和應(yīng)對(duì)緊急發(fā)作的緊迫治療需求，全程守護(hù)患者健康和生命安全,?！蔽涮镏袊?guó)總裁單國(guó)洪先生表示，“作為深耕中國(guó)罕見病領(lǐng)域的全球生物制藥企業(yè),，武田始終秉承‘以患者為先’理念,，連續(xù)引進(jìn)多項(xiàng)罕見病領(lǐng)域的創(chuàng)新療法，并積極攜手各方共推中國(guó)罕見病領(lǐng)域的蓬勃發(fā)展,，助力中國(guó)罕見病患者群體迎來春天,，暢享健康生活和美好未來?！?/p>
