據(jù)新華社北京4月20日電 艾滋病病毒因會破壞人體免疫系統(tǒng)而“臭名昭著”,。不過,一個(gè)研究團(tuán)隊(duì)正嘗試將它改造為一種“有益無害”的載體用于基因療法,,幫助免疫缺陷患者恢復(fù)免疫功能,。
美國國家過敏癥和傳染病研究所等機(jī)構(gòu)組成的團(tuán)隊(duì)在新一期美國《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上報(bào)告說,他們開發(fā)出一種基因療法,,并招募了8名年齡在2個(gè)月~14個(gè)月的嬰兒作為試驗(yàn)對象,,這些嬰兒都患有“氣泡男孩癥”。這是一種罕見的先天免疫缺乏癥,,與一個(gè)名為IL2rg的基因發(fā)生突變有關(guān),,相關(guān)基因突變會影響骨髓造血功能,產(chǎn)生不正常的血細(xì)胞進(jìn)而造成免疫缺陷,。
研究人員從患者骨髓中獲取造血干細(xì)胞,,然后利用經(jīng)改造后不會致病的艾滋病病毒作為載體,將正常的IL2rg基因傳遞到造血干細(xì)胞中,,再把這些干細(xì)胞注入患者體內(nèi),?;颊咄瑫r(shí)還接受了小劑量的化療藥物白消安,,幫助提高造血功能。
結(jié)果發(fā)現(xiàn),,與此前嘗試過的其他載體相比,,用改造后的艾滋病病毒作為載體效果更佳。比如,,此前方法只能恢復(fù)T細(xì)胞功能,,無法充分恢復(fù)其他免疫細(xì)胞功能,而接受新方法治療6個(gè)月~24個(gè)月后,,8名患者都產(chǎn)生了對抗感染所需的所有細(xì)胞類型,,有些患者還像免疫功能正常者一樣成功接種了疫苗,以進(jìn)一步提高免疫力,。
研究人員說,,盡管部分受試者產(chǎn)生了一定副作用,如治療后血小板數(shù)量偏低,,但這種療法總體安全,,未產(chǎn)生嚴(yán)重或持久的副作用。不過研究人員也強(qiáng)調(diào),,仍需要對患者繼續(xù)展開研究以確定長期療效,。