近日,， Jazz Pharmaceuticals 宣布，旗下抗癌新藥 Vyxeos 的滾動(dòng)新藥申請(qǐng)(NDA)已完成遞交,，用于治療急性髓性白血病(AML),，且已向美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)申請(qǐng)對(duì) Vyxeos 進(jìn)行優(yōu)先審核。
急性骨髓性白血病(AML)是一種進(jìn)展迅速,、危及生命的血液腫瘤,，隨著年齡的增長(zhǎng)發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)升高。據(jù)美國(guó)癌癥學(xué)會(huì)(American Cancer Society)估計(jì),，2017 年美國(guó)預(yù)計(jì) AML 新增病例數(shù)超 2 萬(wàn)人,，AML 死亡人數(shù)超 1 萬(wàn)人。年齡因素是影響 AML 預(yù)后的重要因素,，年齡越大的患者,，疾病風(fēng)險(xiǎn)程度越大，且對(duì)治療的反應(yīng)欠佳,，對(duì)強(qiáng)烈化療的耐受性較差?，F(xiàn)有的支持性治療、強(qiáng)烈化療和骨髓移植等治療中,，年輕患者更能從中獲益,。而過(guò)去 40 年來(lái)，年老 AML 患者的五年生存率沒(méi)有多大改善,。
Vyxeos(又稱 CPX-351)是一種復(fù)方脂質(zhì)體注射劑,，以納米脂質(zhì)體為載體，包含阿糖胞苷(cytarabine)+ 柔紅霉素(daunorubicin)兩個(gè)成分，按 5:1 的摩爾比例組合而成,。此前,，Vyxeos 已獲得美國(guó) FDA 頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定(用于成人治療后繼發(fā) AML 或 AML 伴骨髓增生異常)、快速通道資格(用于老年繼發(fā)性 AML),、孤兒藥資格定(用于 AML)以及歐盟委員會(huì)的孤兒藥資格(治療 AML),。
Vyxeos 的新藥申請(qǐng)包含了 5 項(xiàng)臨床研究數(shù)據(jù)，其中包括的一項(xiàng)關(guān)鍵性 3 期臨床研究達(dá)到了主要終點(diǎn),，相關(guān)數(shù)據(jù)結(jié)果已在 2016 美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(ASCO)年會(huì)上進(jìn)行了公布,。
“Vyxeos 完成提交滾動(dòng)新藥申請(qǐng)，是一項(xiàng)重要里程碑!我們公司將持續(xù)推動(dòng)血液和腫瘤領(lǐng)域的產(chǎn)品管線研發(fā),，以不斷滿足未盡的醫(yī)療需求,，” Jazz 公司全球產(chǎn)品研發(fā)負(fù)責(zé)人、首席醫(yī)務(wù)官 Karen Smith 博士說(shuō)：“我們期待著與 FDA 密切合作,，推動(dòng) Vyxeos 快速獲批用于治療 AML 患者,，過(guò)去 40 多年來(lái)，AML 藥物治療進(jìn)展很小,。”
參考資料：
[1] Jazz Pharma (JAZZ) Completes Rolling Submission Of New Drug Application For Vyxeos (CPX-351), An Investigational Treatment For Acute Myeloid Leukemia
[2] Jazz Pharmaceuticals 官網(wǎng)
