新華社東京6月27日電 (記者華義)日本一個(gè)研究小組近日?qǐng)?bào)告說,,他們利用基因編輯技術(shù)成功治療了實(shí)驗(yàn)鼠的血友病。未來有望在此基礎(chǔ)上開發(fā)出能根治血友病的療法,?! ⊙巡∈怯捎诨虍惓?dǎo)致的出血性疾病,其特征是人體無法生成凝血因子或者凝血因子生成不足,導(dǎo)致凝血時(shí)間延長,,出血難以止住,。有的患者為了預(yù)防出血,從小就要每周注射1次至3次凝血因子制劑,?! ∪毡咀灾吾t(yī)科大學(xué)等機(jī)構(gòu)的研究人員近日在英國《科學(xué)報(bào)告》雜志上發(fā)表論文說,研究人員先培育出了基因異常的血友病實(shí)驗(yàn)鼠,,再利用目前最熱門的CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù),,將能破壞異常基因的一種酶和正?;?qū)氘a(chǎn)生凝血因子的肝臟部位,,結(jié)果成功修復(fù)了異常基因,,實(shí)驗(yàn)鼠的血友病被治愈,。 研究人員說,,這只是動(dòng)物實(shí)驗(yàn)結(jié)果,,希望將來在此基礎(chǔ)上開發(fā)出能根治血友病的方法。研究人員表示,,基因變異存在個(gè)人差異,,如果這種方法今后能用于臨床,可能需要對(duì)不同人進(jìn)行針對(duì)性的基因修復(fù),。