新華社華盛頓9月18日電 (記者林小春)軟骨發(fā)育不全癥是基因突變所致的一種最常見侏儒癥,。法國研究人員在動物實驗中發(fā)現(xiàn),如果注射一種“誘餌蛋白”,,讓致病基因失去作用,,或能治療軟骨發(fā)育不全癥。
法國衛(wèi)生和醫(yī)學研究所的研究人員18日在美國《科學·轉(zhuǎn)化醫(yī)學》雜志上報告說,,軟骨發(fā)育不全癥患者體內(nèi)的FGFR3基因發(fā)生突變后,,會導致FGFR3蛋白過度活躍,從而抑制骨骼的正常發(fā)育,。為此,,他們采取一種欺騙策略,讓過度活躍的FGFR3蛋白“冷靜”下來,。
具體方法是:給軟骨發(fā)育不全的新生實驗鼠多次注射一種叫做sFGFR3的蛋白,,這種蛋白可以像“誘餌”一樣吸引FGFR3基因的全部“火力”,正常的FGFR3蛋白因此不再受到影響,,從而讓骨骼發(fā)育恢復正常,。在他們的實驗中,老鼠接受治療后出現(xiàn)脊椎異常問題的比例從80%降至6%,。
研究人員還發(fā)現(xiàn),,“誘餌蛋白”療法還會抑制軟骨發(fā)育不全實驗鼠的癱瘓、呼吸困難等并發(fā)癥,,從而有效降低其死亡率,。此外,,將這些實驗鼠解剖后進行器官、血液等檢測,,沒有發(fā)現(xiàn)明顯副作用,。
盡管還要進行更多研究以確定人類患者利用sFGFR3蛋白治療的安全性與有效性,但研究人員認為,,軟骨發(fā)育不全癥患兒在出生第一年內(nèi)接受這種治療,,骨骼生長很有可能恢復正常。