新華社華盛頓9月18日電  （記者林小春）軟骨發(fā)育不全癥是基因突變所致的一種最常見侏儒癥,。法國研究人員在動物實驗中發(fā)現(xiàn),，如果注射一種“誘餌蛋白”，讓致病基因失去作用,，或能治療軟骨發(fā)育不全癥,。

　　法國衛(wèi)生和醫(yī)學(xué)研究所的研究人員18日在美國《科學(xué)·轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志上報告說，軟骨發(fā)育不全癥患者體內(nèi)的FGFR3基因發(fā)生突變后,，會導(dǎo)致FGFR3蛋白過度活躍,，從而抑制骨骼的正常發(fā)育。為此,，他們采取一種欺騙策略,，讓過度活躍的FGFR3蛋白“冷靜”下來。

　　具體方法是：給軟骨發(fā)育不全的新生實驗鼠多次注射一種叫做sFGFR3的蛋白,，這種蛋白可以像“誘餌”一樣吸引FGFR3基因的全部“火力”,，正常的FGFR3蛋白因此不再受到影響,，從而讓骨骼發(fā)育恢復(fù)正常。在他們的實驗中,，老鼠接受治療后出現(xiàn)脊椎異常問題的比例從80%降至6%,。

　　研究人員還發(fā)現(xiàn)，“誘餌蛋白”療法還會抑制軟骨發(fā)育不全實驗鼠的癱瘓,、呼吸困難等并發(fā)癥,，從而有效降低其死亡率。此外,，將這些實驗鼠解剖后進行器官,、血液等檢測，沒有發(fā)現(xiàn)明顯副作用,。

　　盡管還要進行更多研究以確定人類患者利用sFGFR3蛋白治療的安全性與有效性,，但研究人員認為，軟骨發(fā)育不全癥患兒在出生第一年內(nèi)接受這種治療,，骨骼生長很有可能恢復(fù)正常,。