張峰是愛迪塔斯醫(yī)藥公司的創(chuàng)始人之一,，該公司打算利用CRISPR基因編輯技術(shù)治療疾病,。
圖片來源：Kent Dayton
本報(bào)訊 與拿點(diǎn)兒處方藥治療自己的小病不同,，未來的病人或許會(huì)選擇遺傳“手術(shù)”——利用一種革命性的基因編輯技術(shù)剪掉有害的突變,，同時(shí)添上健康的脫氧核糖核酸（DNA）,。
一套名為CRISPR（聚合定期空間短復(fù)發(fā)重復(fù)）的系統(tǒng)在2012年開始像爆炸一般流行開來，遺傳工程師,、神經(jīng)科學(xué)家,，甚至植物生物學(xué)家都將其視為一種高效而精確的研究工具。如今,，基因編輯系統(tǒng)已經(jīng)脫離了一家生物技術(shù)公司獨(dú)大的局面,，并正在吸引投資人的目光。
隨著一筆4300萬美元的風(fēng)險(xiǎn)投資的到賬,，位于美國馬薩諸塞州劍橋市的愛迪塔斯醫(yī)藥公司于上月底宣布成立,。由CRISPR的5位領(lǐng)銜研究者創(chuàng)立的這家公司旨在開發(fā)出直接更改致病基因的療法。
愛迪塔斯醫(yī)藥公司的贊助人之一,、風(fēng)險(xiǎn)投資人Kevin Bitterman表示：“這是一個(gè)平臺(tái),，可以對(duì)各種家族遺傳病產(chǎn)生深遠(yuǎn)影響?！?
CRISPR建立在細(xì)菌用于探測(cè)和切斷外來DNA的一種免疫策略的基礎(chǔ)之上,。DNA剪切酶Cas9通過一個(gè)核糖核酸（RNA）引導(dǎo)序列的幫助找到它的目標(biāo)，利用它,，研究人員現(xiàn)在能夠通過設(shè)計(jì),，追蹤任何感興趣的潛在基因。
愛迪塔斯醫(yī)藥公司并沒有透露其預(yù)定目標(biāo),，但是該公司創(chuàng)始人之一、劍橋市麻省理工學(xué)院麥戈文腦研究學(xué)院神經(jīng)學(xué)家張峰（音譯）表示,，這項(xiàng)技術(shù)可能首先會(huì)針對(duì)由單一缺陷基因拷貝引發(fā)的疾病,。僅僅使導(dǎo)致疾病的拷貝失活便能夠?yàn)楹每截惖慕庸芄ぷ鲯咔宓缆贰６婕暗絻蓚€(gè)不正?；蚩截惖奶幚砬闆r則需要通過拼接健康DNA來修正基因——張峰表示,，這一壯舉還需要完成更多的工作及工程。
傳統(tǒng)的基因治療方法會(huì)使用病毒來傳遞DNA,，這是一種并不精確的方法,，因?yàn)樗軌蛞胗幸娴幕颍珔s無法改變錯(cuò)誤的序列,。
作為愛迪塔斯醫(yī)藥公司正在努力的方向,，基因編輯迄今為止一直被一家公司所掌控：加利福尼亞州里士滿的盛佳模生物科學(xué)公司。該公司使用了基于鋅指核酸酶的另一套系統(tǒng)用以剪斷并使感興趣的基因失活,。
許多研究人員曾表示,，與鋅指核酸酶相比，CRISPR更易于操作和定制,，但與愛迪塔斯醫(yī)藥公司相比,，盛佳模生物科學(xué)公司無疑已經(jīng)有了一個(gè)良好的開端,。對(duì)于利用鋅指核酸酶破壞編碼艾滋病病毒用來進(jìn)入免疫細(xì)胞的一種細(xì)胞表面蛋白的基因而言，盛佳模生物科學(xué)公司的臨床試驗(yàn)已經(jīng)展現(xiàn)出令人鼓舞的結(jié)果,。
盛佳模生物科學(xué)公司首席科學(xué)官Philip Gregory表示：“CRISPR為學(xué)術(shù)界帶來了一場(chǎng)風(fēng)暴,，它是一項(xiàng)非常振奮人心的新技術(shù)?！钡舱J(rèn)為,，依然有幾個(gè)問題需要解決，包括有研究顯示,，Cas9會(huì)對(duì)基因組中已經(jīng)脫靶的位點(diǎn)進(jìn)行剪切,。張峰表示，他的研究團(tuán)隊(duì)和其他科學(xué)家正在進(jìn)行研究以增加這種酶的特異性,，并且已取得了一些收獲,。
最后，這兩家公司都希望能夠得到美國食品與藥物管理局（FDA）的批準(zhǔn),。紐約考恩和公司的生物技術(shù)分析師Nicholas Bishop認(rèn)為：“FDA從未批準(zhǔn)過一項(xiàng)基因治療產(chǎn)品,。”該領(lǐng)域正在從一些早期基于病毒的基因治療試驗(yàn)的高調(diào)而致命的失敗陰影中緩慢地恢復(fù),。但Bishop強(qiáng)調(diào),，這些天來，“監(jiān)管環(huán)境已經(jīng)有了相當(dāng)?shù)乃蓜?dòng)”,。（趙熙熙）
