回放：
12月6日,，美國哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬布萊根婦女醫(yī)院的研究人員宣布，兩名接受骨髓移植后似乎被治愈的艾滋病患者病情復(fù)發(fā),。
這兩名艾滋病患者因淋巴癌分別于2008年和2010年接受了骨髓移植手術(shù)進行治療,。接受手術(shù)8個月后，他們體內(nèi)的艾滋病病毒消失,。今年7月,，美國波士頓布萊根婦女醫(yī)院的蒂莫西·亨里奇醫(yī)生在國際艾滋病會議上提交了他們治療初獲成功的報告。
然而,，僅僅一個月后,，一名停藥12周的被“治愈”患者體內(nèi)就再次檢測到病毒。另一名患者也在11月,，即停藥32周后,，發(fā)現(xiàn)病毒“回歸”。
疑問：
布萊根婦女醫(yī)院的研究將如何繼續(xù),？骨髓移植為什么可以使艾滋病病毒消失,？專家們?nèi)绾慰创舜尾《尽盎貧w”？骨髓移植能否成為艾滋病患者重獲健康的希望,？目前我國相關(guān)研究進展如何,？
解答：
“研究仍在繼續(xù)?！?2月12日,，布萊根婦女醫(yī)院對外溝通與公共事務(wù)部經(jīng)理羅瑞·施羅特（Lori Schroth）告訴《中國科學(xué)報》記者，該醫(yī)院對通過骨髓移植治療艾滋病的相關(guān)研究仍在開展,。
該醫(yī)院醫(yī)生蒂莫西·亨里奇（Timothy Henrich）也向《中國科學(xué)報》聲明：“這兩名艾滋病患者的骨髓移植用于治療患者的淋巴癌,。布萊根婦女醫(yī)院的醫(yī)學(xué)科研人員還將繼續(xù)跟蹤患者，測量他們體內(nèi)的艾滋病病毒水平,，并作為HIV反彈后抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法初期治療階段新研究的一部分,。”
盡管“波士頓病人”的案例以失敗告終,，但清華大學(xué)艾滋病綜合研究中心常務(wù)副主任張林琦在接受《中國科學(xué)報》記者采訪時仍堅定認為“通過骨髓移植治愈艾滋病的希望挺大的”。
張林琦解釋說,，骨髓移植之所以有可能治愈艾滋病,，是因為通過骨髓移植，艾滋病人體內(nèi)被感染的細胞會被換掉,，“新的健康細胞可以對病人的血液進行重建,，重建之后的細胞對被感染的細胞有一定的殺傷作用,，可以通過異體排斥作用把被艾滋病毒感染的細胞殺掉，同時還能杜絕后期的感染”,。
張林琦說,，國際上唯一的艾滋病治愈者——“柏林病人”之所以能夠被成功治愈，是因為骨髓移植時,，骨髓的供者“有一個特別關(guān)鍵的基因缺陷”,，“供者缺少的CCR5基因恰恰能夠形成艾滋病毒‘入侵’細胞所需的特別重要的蛋白，正是由于這個基因缺陷,，細胞在體內(nèi)不會被艾滋病病毒感染”,。
“但是，‘波士頓病人’的骨髓供者并不包含這樣的基因缺陷,。沒有缺陷,，產(chǎn)生的細胞依然可以被病毒感染?！睆埩昼f,。
張林琦表示，找到既有CCR5基因缺陷,，又能成功配型的骨髓供者非常難,，但這并不意味著通過骨髓移植治療艾滋病的希望渺茫。
在他看來,，基因修飾的方法使得“骨髓移植治愈艾滋病的希望很大”,，他們正在嘗試通過體外的遺傳修飾將CCR5基因敲除。
“艾滋病毒會通過細胞表面的CCR5蛋白進入細胞內(nèi),。我們可以將用于生成核酸酶的基因?qū)氚滩〔《疽赘屑毎?，讓這些核酸酶破壞CCR5蛋白的生成，阻止病毒進入這些易感細胞,?！鼻迦A大學(xué)助理教授史宣玲告訴《中國科學(xué)報》記者。
張林琦表示,，目前已經(jīng)能夠準(zhǔn)確地在細胞水平上把CCR5基因敲除,，但是為了保證敲除的效率和靶向性，使其更加簡便可行,，技術(shù)方面還在優(yōu)化,。
“我們在細胞水平上敲除CCR5基因的實驗，已經(jīng)大幅提高了敲除效率,。以前是將能生成鋅指蛋白核酸酶（ZFN）的基因?qū)爰毎?，效率只?5%左右；現(xiàn)在我們使用的是能生成類轉(zhuǎn)錄激活因子核酸酶（TALEN）的基因，敲除的效率達到了39.9%,?！笔沸嵴f，“接下來我們將在干細胞水平上繼續(xù)進行基因敲除實驗,?！?
“安全性是目前我們比較擔(dān)心的，因為我們不知道敲掉一個基因,，會不會對人體其他方面有影響,。在健康的基因缺陷者體內(nèi)，這個缺失的基因功能會有其他的基因作‘補償’,?！睆埩昼f，明年他們計劃開展動物試驗,。
