本報記者 劉 霞 綜合外電
英國《自然》雜志網站近日在報道中指出，未來,，病人或許不需要通過服用藥片來治療疾病，而是選擇“基因手術”——使用CRISPR這種創(chuàng)新性的基因編輯技術將有害的變異剪除并植入健康的DNA來治療疾病,。目前,，已經有人看到了其中的商機，創(chuàng)辦了公司來研發(fā)和推廣這種基因編輯技術,。
CRISPR技術從實驗室走向市場
在過去的一年內，一種能快速,、方便有效地靶向人類基因組任何基因的新方法——CRISPR技術引起了科學界的廣泛關注,，成為全球科學家的新寵。遺傳工程師,、神經科學家甚至植物生物學家都將其看成是高效且精確的研究工具?，F在，這套基因編輯系統(tǒng)已經催生了一家生物技術公司,，引得眾多投資人士紛紛拋出橄欖枝,。
位于馬薩諸塞州劍橋市的Editas Medicine公司宣布于今年11月25日創(chuàng)立，該公司獲得了4300萬美元的風險投資啟動資金,。該公司由5名CRISPR研究領域的專家所創(chuàng)辦,，旨在研發(fā)直接修改與疾病有關的基因來治療疾病的方法。
該公司的臨時負責人,、風險投資商北極星投資公司的合伙人凱文·比特曼表示：“這是一個平臺,，或許會對各種各樣的遺傳疾病產生深遠的影響?！?
最好的基因剪切技術
科學家們在研究中發(fā)現,，細菌具備一種有高度適應性的免疫系統(tǒng)，使它們能發(fā)現并擊退來自某種噬菌體的多次進攻,，很多科學家據此意識到,，細菌的免疫系統(tǒng)擁有一個非常有價值的特性：以某個特定的基因序列為目標。
今年1月,，4個研究團隊報告了這一被稱為CRISPR的系統(tǒng),。細菌用這一策略來探測并剪除外來DNA,。剪除DNA的酶Cas9會在一個RNA引導序列的幫助下發(fā)現目標。現在,，研究人員可以借用基因工程方法,，追蹤任何基因。
隨后,，許多科研團隊利用這一系統(tǒng)來刪除,、添加、激活或抑制人體,、老鼠,、斑馬魚、細菌,、果蠅,、酵母、線蟲和農作物細胞中的目標基因,，從而證明了這個技術的廣泛適用性,。美國哈佛大學的喬治·徹奇說，生物學家最近研發(fā)了一些新方法來精確操縱基因,，“但CRISPR的功效和易用性在各方面都更勝一籌”,。
基于CRISPR，科學家構建人類疾病小鼠模型的速度要比之前快得多,，研究單個基因則更為快速,，能立刻方便地改變細胞中的多個基因，以便研究它們的相互作用,。
Editas公司并沒有透露其主要研究哪些疾病,，不過，該公司的聯合創(chuàng)辦人之一,、麻省理工學院（MIT）麥戈文腦研究所的神經科學家張峰（音譯）表示,，他們可能首先會對由單個錯誤的基因副本所導致的疾病進行研究。而要治療與兩個錯誤的基因副本有關的疾病更加麻煩,，因此,，可能需要更進一步的研究。
競爭對手也不容小覷
傳統(tǒng)的基因療法一般使用病毒來遞送DNA,，這種方法能夠引入有用的基因,，但并不能改變錯誤的序列，因此并不精準,。
目前,，在基因編輯技術領域“稱王稱霸”的是位于美國加州的桑加莫生物科技公司，該公司使用一套不同的系統(tǒng)（建立在鋅指核酸酶的基礎上）來剪除目標基因或讓目標基因失效,。很多公司表示,，與鋅指核酸酶系統(tǒng)相比,，CRISPR使用起來更加容易且可“量體裁衣”。但就目前情況來看,，桑加莫生物科技公司的技術處于領先地位,。該公司正使用鋅指核酸酶破壞為一個細胞表面蛋白（HIV借用這一蛋白進入人體的免疫細胞）編碼的基因。
桑加莫生物科技公司的首席技術館菲利普·格里高利說：“CRISPR在學術界引起了暴風雨,，但CRISPR仍然有幾個問題需要解決,。比如，有研究表明Cas9會在遺傳組內的非目標位置進行剪切活動,?！睆埛逡脖硎荆麄冋谙敕皆O法增加酶的針對性,，而且已初見成效,。
這兩家公司都希望能獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批準。美國投資銀行Cowen and Company的生物技術分析師尼可拉斯·畢肖普表示：“FDA從來沒有批準過一種基因治療產品,?！贝饲埃锌茖W家們進行了幾例基于病毒的基因療法,，這些嘗試剛開始都很高調,，但最終死得很難看，導致基因治療領域元氣大傷,，目前正處于緩慢的恢復期。畢肖普說：“目前,，堅冰正在慢慢消融,。”
