本報訊  通訊員南逸軒  記者程守勤從南京醫(yī)科大學獲悉,，全球首對靶向基因編輯猴近日在中國出生,。研究專家指出，猴基因編輯的成功將有助于建立猴疾病模型,，更好地模擬人類疾病,，大大降低藥物研究的風險。相關研究論文日前在線發(fā)表在《細胞》雜志上,。

　　該研究由南京醫(yī)科大學生殖醫(yī)學國家重點實驗室,、云南省靈長類生物醫(yī)藥研究重點實驗室和南京大學等聯(lián)合完成。研究人員首先給猴胚胎細胞注射定制的RNA,，將“編輯工具”——DNA切割酶Cas9引導至期望的突變位點,，引導修改3個基因：一個是調節(jié)代謝的基因Ppar-γ，另一個是調節(jié)免疫功能的基因Rag1,，第三個是調節(jié)干細胞和性別決定的基因,。研究人員在180多個單細胞期猴胚胎中同時靶向編輯了這3個基因。在對15個胚胎的基因組DNA進行測序后,，他們發(fā)現(xiàn)其中有8個胚胎顯示出兩個靶基因同時突變的跡象,。隨后，將遺傳修飾過的胚胎轉移到代孕母猴體內,，其中一個生出了一對孿生猴,。檢測這對孿生猴的基因組DNA，證實的確存在兩個靶基因突變,。

　　研究人員指出,，嬰兒猴目前仍太小，尚不能斷定基因編輯是否會對其產生生理和行為學影響,。等3年后猴子成年時,，還需觀察這些基因編輯對后代是否有影響。研究人員介紹,，Ppar-γ和Rag1組合突變并不代表任何一種特定的疾病綜合征,，盡管每個基因都與人類疾病相關，但還必須開展進一步的測試,，評估突變是否存在于這些動物的所有細胞之中,，要想構建出與多種突變相關的其他人類疾病模型，還有很多工作要做,。