在戰(zhàn)勝艾滋病的漫漫長路上，人類又邁出了一小步。美國加州大學(xué)舊金山分校的科學(xué)家日前借助基因編輯技術(shù)，用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）成功培育出能夠?qū)拱滩《靖腥镜陌准?xì)胞,。除白細(xì)胞外，這種iPS細(xì)胞還可以被培育成其他類型的血液細(xì)胞,。研究人員稱,，該策略有望成為功能性治愈艾滋病的新方法。相關(guān)論文發(fā)表在美國《國家科學(xué)院學(xué)報》上,。
此前的研究發(fā)現(xiàn),，艾滋病病毒往往會通過鎖定患者體內(nèi)CCR5蛋白的方式，對一種名為CD+4 T的細(xì)胞展開攻擊,，破壞人類免疫系統(tǒng),，但這種感染過程在一小部分歐洲人身上的進(jìn)展卻極為緩慢。原因是其體內(nèi)與CCR5相關(guān)的基因發(fā)生了突變,，產(chǎn)生了一種名為CCR5Δ32的副本,。具備這種突變基因的人對艾滋病病毒具有天然的抵抗力。獲得這一發(fā)現(xiàn)后,，科學(xué)家們自然會想到,，用干細(xì)胞移植的方法，將這種突變基因轉(zhuǎn)入艾滋病患者體內(nèi),，達(dá)到治愈艾滋病的目的,。
一個眾所周知的例子是世界上第一位、也是迄今唯一一位被治愈的艾滋病患者——蒂莫西·雷·布朗,。這位48歲的美國人,，1995年被檢測出感染艾滋病病毒,，2006年又被診斷出患急性骨髓性白血病。但之后在兩次骨髓干細(xì)胞移植手術(shù)后,，他奇跡般地康復(fù),，體內(nèi)的艾滋病病毒也杳無蹤跡。但遺憾的是,，布朗的幸運(yùn)是無法復(fù)制的,，擁有這種突變基因的人，僅占?xì)W洲人的1%,。除了巨額的醫(yī)療費用和極大的移植風(fēng)險外,，要找到合適的對艾滋病病毒“免疫”的骨髓配型，完全是一次小概率事件,。
新研究的目標(biāo)就是要在無需CCR5Δ32基因捐獻(xiàn)者的情況下,，實現(xiàn)同樣的效果。美國加州大學(xué)舊金山分校華裔遺傳學(xué)家簡悅威（音譯）和他的團(tuán)隊借助第三代基因編輯技術(shù)CRISPR-Cas9系統(tǒng),，在iPS細(xì)胞中插入CCR5Δ32基因片段,，而后將其培育成白細(xì)胞。與傳統(tǒng)基因編輯技術(shù)相比,，新技術(shù)效率更高，在插入位置上也更為精確,。物理學(xué)家組織網(wǎng)6月11日報道稱,，目前簡悅威的小組已經(jīng)證明，CRISPR-Cas9系統(tǒng)能夠有效地進(jìn)行基因編輯工作,。實驗結(jié)果證實,，他們培育出的具有CCR5Δ32基因片段的白細(xì)胞的確能夠免受艾滋病病毒的感染。
目前該研究還停留在實驗階段,，簡悅威的小組還未將這些經(jīng)過基因編輯的iPS細(xì)胞培育成CD+4 T這樣特殊類型的白細(xì)胞,。在細(xì)胞類型轉(zhuǎn)換和移植上，還有很多因素需要考慮,，距臨床應(yīng)用還有很長的一段路要走,。但可以肯定的是，該成果為艾滋病的治療帶來了一種新可能,。
