在戰(zhàn)勝艾滋病的漫漫長路上,人類又邁出了一小步,。美國加州大學舊金山分校的科學家日前借助基因編輯技術(shù),,用誘導多能干細胞(iPS細胞)成功培育出能夠?qū)拱滩《靖腥镜陌准毎3准毎?,這種iPS細胞還可以被培育成其他類型的血液細胞。研究人員稱,,該策略有望成為功能性治愈艾滋病的新方法,。相關(guān)論文發(fā)表在美國《國家科學院學報》上,。
此前的研究發(fā)現(xiàn),,艾滋病病毒往往會通過鎖定患者體內(nèi)CCR5蛋白的方式,,對一種名為CD+4 T的細胞展開攻擊,破壞人類免疫系統(tǒng),,但這種感染過程在一小部分歐洲人身上的進展卻極為緩慢,。原因是其體內(nèi)與CCR5相關(guān)的基因發(fā)生了突變,,產(chǎn)生了一種名為CCR5Δ32的副本,。具備這種突變基因的人對艾滋病病毒具有天然的抵抗力,。獲得這一發(fā)現(xiàn)后,,科學家們自然會想到,,用干細胞移植的方法,,將這種突變基因轉(zhuǎn)入艾滋病患者體內(nèi),,達到治愈艾滋病的目的,。
一個眾所周知的例子是世界上第一位、也是迄今唯一一位被治愈的艾滋病患者——蒂莫西·雷·布朗,。這位48歲的美國人,1995年被檢測出感染艾滋病病毒,,2006年又被診斷出患急性骨髓性白血病,。但之后在兩次骨髓干細胞移植手術(shù)后,,他奇跡般地康復,,體內(nèi)的艾滋病病毒也杳無蹤跡。但遺憾的是,,布朗的幸運是無法復制的,,擁有這種突變基因的人,,僅占歐洲人的1%。除了巨額的醫(yī)療費用和極大的移植風險外,要找到合適的對艾滋病病毒“免疫”的骨髓配型,,完全是一次小概率事件,。
新研究的目標就是要在無需CCR5Δ32基因捐獻者的情況下,實現(xiàn)同樣的效果,。美國加州大學舊金山分校華裔遺傳學家簡悅威(音譯)和他的團隊借助第三代基因編輯技術(shù)CRISPR-Cas9系統(tǒng),在iPS細胞中插入CCR5Δ32基因片段,而后將其培育成白細胞,。與傳統(tǒng)基因編輯技術(shù)相比,新技術(shù)效率更高,在插入位置上也更為精確,。物理學家組織網(wǎng)6月11日報道稱,,目前簡悅威的小組已經(jīng)證明,,CRISPR-Cas9系統(tǒng)能夠有效地進行基因編輯工作,。實驗結(jié)果證實,,他們培育出的具有CCR5Δ32基因片段的白細胞的確能夠免受艾滋病病毒的感染,。
目前該研究還停留在實驗階段,簡悅威的小組還未將這些經(jīng)過基因編輯的iPS細胞培育成CD+4 T這樣特殊類型的白細胞,。在細胞類型轉(zhuǎn)換和移植上,,還有很多因素需要考慮,距臨床應用還有很長的一段路要走。但可以肯定的是,,該成果為艾滋病的治療帶來了一種新可能,。