研究者Chris Lorson表示,，我們的策略就是利用抑制子來抵御脊髓性肌萎縮癥,，文章中我們發(fā)現(xiàn)反義的寡核苷酸可以有效修復(fù)影響脊髓性肌萎縮癥疾病的基因的表達(dá)，其或許可以作為抵御脊髓性肌萎縮癥的療法,，,。

在脊髓性肌萎縮癥患者機(jī)體中,，脊髓運(yùn)動神經(jīng)元-1（SMN-1）處于突變狀態(tài),，而且其缺少一種幫助恢復(fù)肌肉神經(jīng)元功能的蛋白質(zhì)，不幸的是人類存在同樣拷貝的基因SMN-2，因此研究者就將以該基因的特殊遺傳序列為靶點(diǎn)來編輯該基因,，從而幫助恢復(fù)肌肉神經(jīng)元的功能,。

通過對小鼠進(jìn)行研究，研究者發(fā)現(xiàn),，靶向藥物可以改善小鼠的生存率,，高達(dá)500%至700%，而且對脊髓性肌萎縮癥的改善率也高達(dá)90%,。盡管當(dāng)前并沒有脊髓性肌萎縮癥的有效療法，但是研究者在研究脊髓性肌萎縮癥的路上又邁進(jìn)了一大步,，相關(guān)研究由美國國立衛(wèi)生研究院提供資助,。