他是魯先平,，深圳微芯生物科技有限責(zé)任公司總裁,，溫文爾雅、彬彬有禮的外表下,，是一顆滾燙的心,，執(zhí)著于斯，雖九死而未悔,。
中國(guó)抗癌原創(chuàng)新藥 “百死一生”成功“破冰”
2015年1月,，微芯生物在深圳召開(kāi)新聞發(fā)布會(huì)，對(duì)外宣布：中國(guó)自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的原創(chuàng)抗癌新藥西達(dá)本胺獲準(zhǔn)全球上市,。這意味著中國(guó)有了自己原創(chuàng)的抗癌新藥,，中國(guó)藥物研發(fā)已從仿制、高仿,，逐步走入與發(fā)達(dá)國(guó)家同水平甚至超前的獨(dú)立創(chuàng)新階段,。
（中國(guó)自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的原創(chuàng)抗癌新藥西達(dá)本胺片）
這一消息猶如一顆引爆抗癌藥物市場(chǎng)的重磅炸彈，引發(fā)廣泛關(guān)注,。世界上生物制藥領(lǐng)域有許多頂尖科學(xué)家,，但一輩子能研制出一種原創(chuàng)藥的鳳毛麟角。魯先平是誰(shuí),？魯先平是中國(guó)協(xié)和醫(yī)科大學(xué)分子生物學(xué)與腫瘤生物學(xué)博士,，美國(guó)加州大學(xué)藥理系博士后。2001年,，懷著回報(bào)祖國(guó)的想法,，他和另外5位海歸創(chuàng)立了微芯生物，從事原創(chuàng)新藥的研發(fā)。
（5月21日,，魯先平在深圳微芯生物科技有限責(zé)任公司總部研發(fā)中心的實(shí)驗(yàn)室工作）
“我們的想法很簡(jiǎn)單,，就是要改變中國(guó)原創(chuàng)藥產(chǎn)業(yè)的現(xiàn)狀,?！濒斚绕秸f(shuō)，中國(guó)有世界最多的制藥企業(yè),，達(dá)到7000多家,，制劑生產(chǎn)能力全球第一，原料藥生產(chǎn)能力全球第二,，但卻鮮有企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)原創(chuàng)藥,。
在全球制藥行業(yè)，原創(chuàng)新藥研發(fā)是一個(gè)高投入,、高風(fēng)險(xiǎn),、長(zhǎng)周期但高回報(bào)的產(chǎn)業(yè)。一般來(lái)說(shuō),，從上萬(wàn)個(gè)化合物中可能發(fā)現(xiàn)一個(gè)分子結(jié)構(gòu)進(jìn)行新藥開(kāi)發(fā),，一個(gè)新藥研發(fā)周期長(zhǎng)達(dá)10年至15年，需要超過(guò)10億美元的研發(fā)費(fèi)用,，從這個(gè)意義上講成功率僅為萬(wàn)分之一,。但是由于原創(chuàng)新藥受到專利保護(hù)，一旦上市可以壟斷市場(chǎng)銷售,，每年將為制藥公司帶來(lái)上億美元的收入,。
西達(dá)本胺是魯先平帶領(lǐng)微芯團(tuán)隊(duì)經(jīng)過(guò)12年研發(fā)出來(lái)的原創(chuàng)新藥，主要對(duì)抗淋巴瘤,，目前,，對(duì)于肺癌和乳腺癌的聯(lián)合治療也已進(jìn)入后期臨床試驗(yàn)階段。西達(dá)本胺是全球第一個(gè)亞型選擇性的組蛋白去乙?；敢种苿?。正是因?yàn)閬喰瓦x擇性，西達(dá)本胺具有非常獨(dú)特的抗腫瘤機(jī)制,，比如激活患者抗腫瘤細(xì)胞免疫功能,。
目前，同類藥物全球僅3家企業(yè)生產(chǎn),，其中兩家在美國(guó),，每月治療費(fèi)用分別為28萬(wàn)元人民幣和14萬(wàn)元人民幣。而相比之下,，西達(dá)本胺每月費(fèi)用為2萬(wàn)多元人民幣,。在藥物使用方式上，西達(dá)本胺也采用口服，而非國(guó)外使用的靜脈注射,，更加便利,。
國(guó)家新藥重大創(chuàng)制技術(shù)總師、中國(guó)工程院院士桑國(guó)衛(wèi)評(píng)價(jià)其“填補(bǔ)了我國(guó)外周T細(xì)胞瘤治療藥物的空白,，為我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的轉(zhuǎn)型升級(jí)起到積極的示范作用,。”中科院院士陳凱先認(rèn)為,，西達(dá)本胺的出現(xiàn),，讓中國(guó)在這個(gè)領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)與國(guó)際先進(jìn)水平并跑和部分領(lǐng)跑?！斑@樣一種發(fā)展模式打破中國(guó)經(jīng)濟(jì)轉(zhuǎn)型的困局,，使得中國(guó)醫(yī)藥企業(yè)從‘仿制’到‘創(chuàng)制’的夢(mèng)想得以實(shí)現(xiàn)?！?/p>
十年磨一劍,，微芯生物已經(jīng)碩果累累。目前,，除了治療淋巴癌的西達(dá)本胺已經(jīng)生產(chǎn)上市,，微芯生物自主研發(fā)的治療Ⅱ型糖尿病的西格列他鈉已經(jīng)進(jìn)入臨床三期，治療癌癥實(shí)體瘤的西奧羅尼進(jìn)入臨床一期,，類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎的藥物正在研發(fā)中,。微芯生物已經(jīng)在腫瘤、糖尿病,、免疫性疾病等領(lǐng)域建立多個(gè)原創(chuàng)新藥產(chǎn)品線,，并申請(qǐng)73項(xiàng)化合物全球發(fā)明專利，其中45項(xiàng)已獲授權(quán),。
擅長(zhǎng)“走鋼絲”的微芯團(tuán)隊(duì)：科學(xué)駕馭風(fēng)險(xiǎn)
魯先平將原創(chuàng)新藥的研發(fā)形容為“走鋼絲”,，“新疆高空王子阿迪力可以在兩座高山之間走鋼絲。這是一個(gè)超級(jí)高風(fēng)險(xiǎn)的行為,，其他人一上去就會(huì)掉下來(lái),，但阿迪力懂得駕馭風(fēng)險(xiǎn)、控制風(fēng)險(xiǎn),?！彼f(shuō)。
微芯生物在成立之初就建立了基于化學(xué)基因組學(xué)的集成式藥物發(fā)現(xiàn)及早期評(píng)價(jià)平臺(tái),。對(duì)于整個(gè)研發(fā)鏈條風(fēng)險(xiǎn)最大的環(huán)節(jié),，微芯生物通過(guò)這一核心技術(shù)去預(yù)測(cè)、評(píng)判設(shè)計(jì)的化學(xué)結(jié)構(gòu),、尋找的靶點(diǎn),，是否具有成藥的可能,，然后做出科學(xué)選擇，是繼續(xù)開(kāi)發(fā)還是盡早放棄,，浪費(fèi)最少的錢和最少的時(shí)間,。
“微芯生物是原創(chuàng)新藥的沖浪者，因?yàn)槲覀兌萌蚪M表達(dá),，計(jì)算機(jī)輔助結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì),、基于信息學(xué)的數(shù)據(jù)挖掘，從而得到強(qiáng)有力的預(yù)測(cè)性數(shù)據(jù),。即使我們成功幾率只增加百分之五十,，那也意味著我們成藥的機(jī)會(huì)就比別人多一倍,，花的錢會(huì)遠(yuǎn)遠(yuǎn)比別人少,。”魯先平說(shuō),，他們“燒”的錢至今不到10億元,。
即便如此，篩選發(fā)現(xiàn)理想的分子化合物仍然困難重重,，工作量堪比大海撈針,，魯先平用“天一樣大的漏斗”來(lái)比喻：2000個(gè)化學(xué)分子，針對(duì)18個(gè)靶點(diǎn),，就會(huì)形成36000個(gè)數(shù)據(jù)點(diǎn),，每個(gè)靶點(diǎn)做幾次重復(fù)試驗(yàn)，僅僅是為了篩選出一個(gè)可靠的數(shù)據(jù),，就要進(jìn)行30萬(wàn)個(gè)試驗(yàn)點(diǎn),，從一個(gè)無(wú)限大的口，通過(guò)不斷試錯(cuò),、不斷收緊,，從中可選出一兩個(gè)合適的化合物，很多時(shí)候一無(wú)所獲,。
面對(duì)如影隨形的科研失敗風(fēng)險(xiǎn),，魯先平一如既往地樂(lè)觀淡定，“選擇了做原創(chuàng)藥這條路,，就意味著每一天都在試錯(cuò),，每一個(gè)錯(cuò)都提供一個(gè)新的信息，把我們引向新的方向,，沖破萬(wàn)難,，不斷接近漏斗的底端，體會(huì)曙光乍現(xiàn)那一瞬間的激動(dòng),、驚喜,，這正是科研的樂(lè)趣所在,。”
“十幾年之前回國(guó)創(chuàng)業(yè),，中國(guó)的各個(gè)環(huán)節(jié)還沒(méi)有完全做好迎接創(chuàng)新藥的準(zhǔn)備,。我們最開(kāi)始遭遇到的是當(dāng)時(shí)醫(yī)藥政策和技術(shù)規(guī)范不成熟的制約?！濒斚绕綄?duì)此有著切膚之痛,，常常在各種醫(yī)藥行業(yè)論壇中分享經(jīng)驗(yàn)，呼吁建立更健全的管理體系,、更完善的風(fēng)險(xiǎn)投資機(jī)制,、更充分的專利保護(hù)，如今這一狀況得到很大的改善,。
在魯先平看來(lái),，中國(guó)有優(yōu)秀的科學(xué)家、良好的制藥基礎(chǔ),，但模仿取代了創(chuàng)新,，只能通過(guò)價(jià)格競(jìng)爭(zhēng)謀取非常少的利潤(rùn)，處于醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈低端,，只有探索建立新藥研發(fā)生態(tài)的良性循環(huán),，才能點(diǎn)燃中國(guó)醫(yī)藥行業(yè)的創(chuàng)新熱情。
來(lái)路迢迢,，不忘初心,。“我的想法很樸素,，希望用個(gè)人所學(xué)回報(bào)生我養(yǎng)我的故土,，通過(guò)科學(xué)智慧去治病救人是我最大的成就?！濒斚绕秸f(shuō),，他更愿意被稱作“魯博士”而非“魯總”，作為一個(gè)科學(xué)家,，他享受科研和分享的快樂(lè),。微芯每一個(gè)研發(fā)新藥的名稱前面都以“Chi”為打頭，一語(yǔ)雙關(guān),，寓意China和微芯的英文名chipscreen,。
“魯博士”最大的遺憾是沒(méi)有時(shí)間陪伴家人。只身在深圳創(chuàng)業(yè)的14年間,，他只能每隔一段時(shí)間飛回美國(guó)看望妻兒,，辦公室的案頭上擺滿家人的照片：婚紗照、大兒子的標(biāo)準(zhǔn)照,、十幾年前與兩個(gè)兒子去滑雪的合影,。魯先平說(shuō)：“剛離開(kāi)時(shí),，小兒子才3歲半，大兒子8歲,，如今他們已經(jīng)是比我還高的大小伙子了,。”
