他是魯先平,，深圳微芯生物科技有限責(zé)任公司總裁，溫文爾雅,、彬彬有禮的外表下,，是一顆滾燙的心，執(zhí)著于斯,，雖九死而未悔,。
中國抗癌原創(chuàng)新藥 “百死一生”成功“破冰”
2015年1月，微芯生物在深圳召開新聞發(fā)布會,，對外宣布：中國自主知識產(chǎn)權(quán)的原創(chuàng)抗癌新藥西達本胺獲準(zhǔn)全球上市,。這意味著中國有了自己原創(chuàng)的抗癌新藥，中國藥物研發(fā)已從仿制、高仿,，逐步走入與發(fā)達國家同水平甚至超前的獨立創(chuàng)新階段,。
（中國自主知識產(chǎn)權(quán)的原創(chuàng)抗癌新藥西達本胺片）
這一消息猶如一顆引爆抗癌藥物市場的重磅炸彈，引發(fā)廣泛關(guān)注,。世界上生物制藥領(lǐng)域有許多頂尖科學(xué)家,，但一輩子能研制出一種原創(chuàng)藥的鳳毛麟角。魯先平是誰,？魯先平是中國協(xié)和醫(yī)科大學(xué)分子生物學(xué)與腫瘤生物學(xué)博士,，美國加州大學(xué)藥理系博士后。2001年,，懷著回報祖國的想法,，他和另外5位海歸創(chuàng)立了微芯生物，從事原創(chuàng)新藥的研發(fā),。
（5月21日,，魯先平在深圳微芯生物科技有限責(zé)任公司總部研發(fā)中心的實驗室工作）
“我們的想法很簡單，就是要改變中國原創(chuàng)藥產(chǎn)業(yè)的現(xiàn)狀,?！濒斚绕秸f，中國有世界最多的制藥企業(yè),，達到7000多家,，制劑生產(chǎn)能力全球第一，原料藥生產(chǎn)能力全球第二,，但卻鮮有企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)原創(chuàng)藥,。
在全球制藥行業(yè)，原創(chuàng)新藥研發(fā)是一個高投入,、高風(fēng)險,、長周期但高回報的產(chǎn)業(yè)。一般來說,，從上萬個化合物中可能發(fā)現(xiàn)一個分子結(jié)構(gòu)進行新藥開發(fā),，一個新藥研發(fā)周期長達10年至15年，需要超過10億美元的研發(fā)費用,，從這個意義上講成功率僅為萬分之一,。但是由于原創(chuàng)新藥受到專利保護，一旦上市可以壟斷市場銷售,，每年將為制藥公司帶來上億美元的收入,。
西達本胺是魯先平帶領(lǐng)微芯團隊經(jīng)過12年研發(fā)出來的原創(chuàng)新藥，主要對抗淋巴瘤,，目前,，對于肺癌和乳腺癌的聯(lián)合治療也已進入后期臨床試驗階段,。西達本胺是全球第一個亞型選擇性的組蛋白去乙酰化酶抑制劑,。正是因為亞型選擇性,，西達本胺具有非常獨特的抗腫瘤機制，比如激活患者抗腫瘤細胞免疫功能,。
目前,，同類藥物全球僅3家企業(yè)生產(chǎn)，其中兩家在美國,，每月治療費用分別為28萬元人民幣和14萬元人民幣,。而相比之下，西達本胺每月費用為2萬多元人民幣,。在藥物使用方式上,，西達本胺也采用口服，而非國外使用的靜脈注射,，更加便利,。
國家新藥重大創(chuàng)制技術(shù)總師、中國工程院院士桑國衛(wèi)評價其“填補了我國外周T細胞瘤治療藥物的空白,，為我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的轉(zhuǎn)型升級起到積極的示范作用?！敝锌圃涸菏筷悇P先認(rèn)為,，西達本胺的出現(xiàn)，讓中國在這個領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)與國際先進水平并跑和部分領(lǐng)跑,?！斑@樣一種發(fā)展模式打破中國經(jīng)濟轉(zhuǎn)型的困局，使得中國醫(yī)藥企業(yè)從‘仿制’到‘創(chuàng)制’的夢想得以實現(xiàn),?！?/p>
十年磨一劍，微芯生物已經(jīng)碩果累累,。目前,，除了治療淋巴癌的西達本胺已經(jīng)生產(chǎn)上市，微芯生物自主研發(fā)的治療Ⅱ型糖尿病的西格列他鈉已經(jīng)進入臨床三期,，治療癌癥實體瘤的西奧羅尼進入臨床一期,，類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎的藥物正在研發(fā)中。微芯生物已經(jīng)在腫瘤,、糖尿病,、免疫性疾病等領(lǐng)域建立多個原創(chuàng)新藥產(chǎn)品線，并申請73項化合物全球發(fā)明專利,，其中45項已獲授權(quán),。
擅長“走鋼絲”的微芯團隊：科學(xué)駕馭風(fēng)險
魯先平將原創(chuàng)新藥的研發(fā)形容為“走鋼絲”,，“新疆高空王子阿迪力可以在兩座高山之間走鋼絲。這是一個超級高風(fēng)險的行為,，其他人一上去就會掉下來,，但阿迪力懂得駕馭風(fēng)險、控制風(fēng)險,?！彼f。
微芯生物在成立之初就建立了基于化學(xué)基因組學(xué)的集成式藥物發(fā)現(xiàn)及早期評價平臺,。對于整個研發(fā)鏈條風(fēng)險最大的環(huán)節(jié),，微芯生物通過這一核心技術(shù)去預(yù)測、評判設(shè)計的化學(xué)結(jié)構(gòu),、尋找的靶點,，是否具有成藥的可能，然后做出科學(xué)選擇,，是繼續(xù)開發(fā)還是盡早放棄,，浪費最少的錢和最少的時間。
“微芯生物是原創(chuàng)新藥的沖浪者,，因為我們懂得全基因組表達,，計算機輔助結(jié)構(gòu)設(shè)計、基于信息學(xué)的數(shù)據(jù)挖掘,，從而得到強有力的預(yù)測性數(shù)據(jù),。即使我們成功幾率只增加百分之五十，那也意味著我們成藥的機會就比別人多一倍,，花的錢會遠遠比別人少,。”魯先平說,，他們“燒”的錢至今不到10億元,。
即便如此，篩選發(fā)現(xiàn)理想的分子化合物仍然困難重重,，工作量堪比大海撈針,，魯先平用“天一樣大的漏斗”來比喻：2000個化學(xué)分子，針對18個靶點,，就會形成36000個數(shù)據(jù)點,，每個靶點做幾次重復(fù)試驗，僅僅是為了篩選出一個可靠的數(shù)據(jù),，就要進行30萬個試驗點,，從一個無限大的口，通過不斷試錯,、不斷收緊,，從中可選出一兩個合適的化合物,，很多時候一無所獲。
面對如影隨形的科研失敗風(fēng)險,，魯先平一如既往地樂觀淡定,，“選擇了做原創(chuàng)藥這條路，就意味著每一天都在試錯,，每一個錯都提供一個新的信息,，把我們引向新的方向，沖破萬難,，不斷接近漏斗的底端,，體會曙光乍現(xiàn)那一瞬間的激動、驚喜,，這正是科研的樂趣所在,。”
“十幾年之前回國創(chuàng)業(yè),，中國的各個環(huán)節(jié)還沒有完全做好迎接創(chuàng)新藥的準(zhǔn)備,。我們最開始遭遇到的是當(dāng)時醫(yī)藥政策和技術(shù)規(guī)范不成熟的制約?！濒斚绕綄Υ擞兄心w之痛,，常常在各種醫(yī)藥行業(yè)論壇中分享經(jīng)驗，呼吁建立更健全的管理體系,、更完善的風(fēng)險投資機制,、更充分的專利保護，如今這一狀況得到很大的改善,。
在魯先平看來，中國有優(yōu)秀的科學(xué)家,、良好的制藥基礎(chǔ),，但模仿取代了創(chuàng)新，只能通過價格競爭謀取非常少的利潤,，處于醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈低端,，只有探索建立新藥研發(fā)生態(tài)的良性循環(huán)，才能點燃中國醫(yī)藥行業(yè)的創(chuàng)新熱情,。
來路迢迢,，不忘初心?！拔业南敕ê軜闼?，希望用個人所學(xué)回報生我養(yǎng)我的故土，通過科學(xué)智慧去治病救人是我最大的成就,?！濒斚绕秸f,，他更愿意被稱作“魯博士”而非“魯總”，作為一個科學(xué)家,，他享受科研和分享的快樂,。微芯每一個研發(fā)新藥的名稱前面都以“Chi”為打頭，一語雙關(guān),，寓意China和微芯的英文名chipscreen,。
“魯博士”最大的遺憾是沒有時間陪伴家人。只身在深圳創(chuàng)業(yè)的14年間,，他只能每隔一段時間飛回美國看望妻兒,，辦公室的案頭上擺滿家人的照片：婚紗照、大兒子的標(biāo)準(zhǔn)照,、十幾年前與兩個兒子去滑雪的合影,。魯先平說：“剛離開時，小兒子才3歲半,，大兒子8歲,，如今他們已經(jīng)是比我還高的大小伙子了?！?/p>
