上述研究結(jié)果以口頭報(bào)告的形式發(fā)表在今年的 ASCO 大會(huì)上。

患者入組標(biāo)準(zhǔn)為：進(jìn)展期 MF,、器官功能完整,、存在至少 9/10 HLA 相配的有關(guān) / 無(wú)關(guān)供者。共 46 例,，最初 15 例（bu 低劑量）接受靜脈 bu 130 mg/(m2·d) x 2 天,；其余 31 例（高劑量 bu）中，27 例靜脈馬法蘭劑量每天按 AUC 計(jì)算 4000 μmol/min x 4 天,，4 例接受固定劑量 bu 100 mg/(m2·d) x 4 天,。所有患者都接受 flu 40 mg/(m2·d)  x4 天。

入組患者男,、女各 23 例,，中位年齡 58 歲，DIPSS plus 標(biāo)準(zhǔn)中高風(fēng)險(xiǎn)患者分別為 28 例,、18 例,，同胞相合供者 19 人，無(wú)關(guān)相合供者 23 例,，不相合無(wú)關(guān)供者 4 例,。所有患者中性粒細(xì)胞植入中位時(shí)間 13 天，中位血小板植入時(shí)間 24 天,。累積 II-IV 級(jí),、III 和 IV 級(jí)急性 GVHD 以及慢性 GVHD 分別為 22%、7% 和 40%,。

中位隨訪時(shí)間 5.1 年,，患者的 3 年總生存、無(wú)事件生存,、非復(fù)發(fā)累積死亡率和復(fù)發(fā)累積死亡率分別為 69%,、48%、13% 和 39%,。多元分析顯示 Bu 高劑量組復(fù)發(fā)率更低,。Bu 高劑量、DIPSS plus 評(píng)分高和年齡是無(wú)事件生存的預(yù)測(cè)因素,，DIPSS plus 評(píng)分高和年齡是總生存的不良預(yù)后因素,。

研究結(jié)果顯示，按照藥代動(dòng)力學(xué)計(jì)算 bu 清髓劑量（AUC 16000 μmol/min）預(yù)處理能降低 MF 復(fù)發(fā)率，同時(shí)不增加 MF 的非復(fù)發(fā)死亡率,。