日本慶應義塾大學醫(yī)學院整形外科 Sanae 醫(yī)師等在 Case Rep oncol 刊登一例應用帕唑帕尼治愈的腹股溝上皮樣肉瘤多發(fā)肺轉(zhuǎn)移病例,。

病例匯報

患者，男，38 歲,，于 2010 年左右開始感覺左腹股溝區(qū)不適,，2010 年 11 月時行走困難?；颊哂?2011 年 7 月在首診醫(yī)生全面體格檢查后行 MRI 示左腰髂肌有一腫塊,，后于 2011 年 8 月第一次到我科就診。

第一次體格檢查發(fā)現(xiàn)患者屈曲和伸展受限,。MRI 示一 11 x 5 x 5 cm 大小腫瘤腫塊,，其在左髂骨翼中部沿髂腰肌走形至股骨。T1WI 呈等信號（圖.1a）,，T2WI 呈不均勻強化（圖.1b）,，MRI 增強掃描如圖.1c 和 1d 所示。腫瘤與髂骨相連,，但無明顯骨浸潤,。盡管可見左腹股溝淋巴結(jié)腫大，但是這被認為是反應性腫大,。骨掃描和胸部 CT 并未發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)移病灶,。

PET 示左腹股溝腫塊處氟脫氧葡萄糖積聚，無遠處轉(zhuǎn)移灶,?；谏鲜鰴z查，考慮軟組織惡性腫瘤,。細針穿刺活檢以明確診斷,，活檢組織病理學示圓 / 多邊形腫瘤細胞，中等量的嗜酸性粒細胞質(zhì)和桿狀特征（圖.2a）,。免疫組化染色示 pan-keratin 和 EMA 陽性（圖.2c）,。診斷為近端型上皮樣肉瘤。血液檢查示 CA-125 升高（62 U/ml）,。

2011 年 10 月行髂骨軟組織肉瘤廣泛切除術,，切緣陰性。術后治療積極,，術后約 2 周時,，患者開始行患肢局部負重鍛煉。2012 年 10 月,，CT 示雙肺多發(fā)結(jié)節(jié),，其中一些伴有空洞形成，診斷雙肺多發(fā)轉(zhuǎn)移（圖.3a）,。

2013 年 1 月起口服帕唑帕尼 800 mg qd,。服用帕唑帕尼 2.5 月后 CT 復查示肺部轉(zhuǎn)移灶明顯退縮（圖.3b）,，30 月后，大多數(shù)轉(zhuǎn)移灶已消失和退縮,，無新發(fā)病灶（圖.3c）,。帕唑帕尼出現(xiàn)的副作用有腹瀉，乏力,，胃炎,，但這些副作用都在 1 級及以下。

討論

1970 年 Enzinger 首次報道了上皮樣肉瘤,，其特征為好發(fā)于骨端的罕見的間葉細胞肉瘤,，有向上皮分化趨勢。1997 年 Guillou 等報道在近端有更多的惡性亞型,，自此以后將其分為近端型上皮樣肉瘤和遠端型（普通型或經(jīng)典型）上皮樣肉瘤,。

近端型上皮樣肉瘤發(fā)病率約為遠端型的一半，更為罕見,，主要見于男性,，好發(fā)于 20 至 65 歲（較遠端型發(fā)病晚）。近端型上皮樣肉瘤如遠端型同樣對化療不敏感,，但是近端型預后比遠端型差,。Hasegawa 等回顧了 20 例近端型上皮樣肉瘤發(fā)現(xiàn)術后局部復發(fā)率為 65%，遠處轉(zhuǎn)移率為 75%,，且 65% 患者死于腫瘤,。

帕唑帕尼是第一個被批準用于如組織肉瘤治療的分子靶向藥。即使帕唑帕尼在之前的全球協(xié)作的 III 期臨床試驗中并未顯著延長總生存期,，但是其顯著延長無進展生存近 13 月,，并且帕唑替尼因被視為晚期軟組織肉瘤治療的新選擇而備受關注。目前,，軟組織肉瘤有效的化療方案有限,，帕唑帕尼的上市使軟組織肉瘤有新的治療措施成為可能。

不同分型的軟組織肉瘤使用帕唑帕尼療效尚未知曉,，這有待進一步研究,。本例患者是近端型上皮樣肉瘤術后肺轉(zhuǎn)移，服用帕唑帕尼后肺轉(zhuǎn)移灶退縮或消失,。帕唑帕尼成功治療該病例意味著帕唑帕尼或可用于上皮樣肉瘤的治療,。

圖 1.MRI 示腫瘤在左髂骨翼中部沿髂腰肌走形至股骨。a. T1WI 呈等信號; b. T2WI 呈不均勻強化,；c, d 增強 MRI,。

圖 2. 組織病理學報告。a. 圓 / 多邊形腫瘤細胞,，中等量的嗜酸性粒細胞質(zhì)和桿狀特征,；免疫組化染色示 pan-keratin (b) 和 EMA (c) 陽性。