Amarantus生物科技集團(tuán)有限公司,，一家致力于開發(fā)針對(duì)罕見指征和神經(jīng)疾病的診療產(chǎn)品的生物技術(shù)公司，宣布已向美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）提交Eltoprazine用于治療左旋多巴誘發(fā)運(yùn)動(dòng)障礙（PDLID）的孤兒藥資格（ODD）申請(qǐng),。
“美國FDA批準(zhǔn)了將Eltoprazine用于PDLID治療的孤兒藥資格認(rèn)定，標(biāo)志著本公司將從治療業(yè)務(wù)過渡到孤兒藥領(lǐng)域,，從而使Amarantus直接成為孤兒藥公司,?！盇marantus公司主席兼首席執(zhí)行官Gerald E. Commissiong如是說,。
對(duì)于在美國患病數(shù)不到20萬的所謂“罕見病”，F(xiàn)DA的“孤兒藥資格”項(xiàng)目給了那些用于治療,、診斷或預(yù)防此類疾病的藥物和生物制劑特殊的身份,。ODD提供企業(yè)7年的市場專營權(quán)及其他支持措施，包括聯(lián)邦撥款,、稅收抵免以及免除處方藥生產(chǎn)企業(yè)付費(fèi)法案（PDUFA）中規(guī)定的申請(qǐng)費(fèi)等,。
關(guān)于帕金森病左旋多巴誘發(fā)運(yùn)動(dòng)障礙（PD-LID）
帕金森病是一種慢性進(jìn)行性運(yùn)動(dòng)障礙，會(huì)導(dǎo)致震顫,、強(qiáng)直,、動(dòng)作緩慢和姿勢不穩(wěn)。據(jù)帕金森病基金會(huì)估計(jì),，2011年美國帕金森病患者約有100萬人,。帕金森病最普遍的處方治療是以左旋多巴為基礎(chǔ)的方案。在人體中,，左旋多巴轉(zhuǎn)化為多巴胺,，彌補(bǔ)疾病引起的多巴胺的損失。然而左旋多巴的治療功效會(huì)隨時(shí)間逐漸減弱,，且如果持續(xù)使用原先的藥物劑量,，一些明顯的副作用如異常不自主運(yùn)動(dòng)和運(yùn)動(dòng)障礙等也會(huì)逐漸增加。左旋多巴引起的運(yùn)動(dòng)障礙會(huì)嚴(yán)重致殘,，使患者無法正常生活,。
關(guān)于Eltoprazine
Eltoprazine是一種小分子5-HT 1A / 1B部分興奮劑，臨床上目前正在開發(fā)其在PD-LID,、成人注意力缺陷多動(dòng)障礙癥（ADHD）和阿茲海默病治療中的應(yīng)用,。到目前為止，Eltoprazine已經(jīng)在超過680個(gè)受試者中完成了評(píng)估,，并獲得了藥物安全性確認(rèn),。Eltoprazine最初由法國蘇威制藥公司為治療阿茲海默病而研發(fā)的，在蘇威制藥公司與美國雅培制藥公司合并后,，Eltoprazine項(xiàng)目被出讓給了PsychoGenics公司,。在Eltoprazine應(yīng)用于PD-LID和成人ADHD的概念驗(yàn)證試驗(yàn)獲得成功后,，PsychoGenics公司授予了Amarantus生物科技公司Eltoprazine許可證書。
關(guān)于Amarantus生物科技股份有限公司
Amarantus生物科技股份有限公司是一家研發(fā)神經(jīng)疾病與孤兒?。ê币姴,。┰\斷和治療方法的生物技術(shù)公司。該公司對(duì)組織工程皮膚替代物（Engineered Skin Substitute,簡稱ESS）的相關(guān)知識(shí)產(chǎn)權(quán)持有全球獨(dú)家授權(quán),。ESS是一種處于開發(fā)階段的自體全層皮膚替代產(chǎn)品,，用于治療成人嚴(yán)重?zé)齻壳罢郎?zhǔn)備進(jìn)入二期臨床試驗(yàn),，屬于孤兒藥,。目前該公司正在評(píng)估既往臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，以期將ESS的應(yīng)用拓展到兒童嚴(yán)重?zé)齻跋忍煨跃廾氲闹委熤?。AMBS還擁有依托拉嗪——一種正在進(jìn)行PD-LID 2b期臨床試驗(yàn)的小分子藥物,，具有治療成人ADHD和阿爾茨海默病的潛能——的研發(fā)許可。AMSB擁有一種名為中腦星形膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（MANF）的治療性蛋白質(zhì)的知識(shí)產(chǎn)權(quán),。目前,，其正以視網(wǎng)膜色素變性(RP)和視網(wǎng)膜動(dòng)脈阻塞(RAO)為起點(diǎn)，開發(fā)MANF在罕見眼科疾病上的應(yīng)用,。AMBS發(fā)現(xiàn)了神經(jīng)營養(yǎng)因子PhenoGuard?,，是發(fā)現(xiàn)MANF契機(jī)。
AMBS的診斷部門擁有MSPrecise®（一種新一代DNA測序（NGS）方法,，用于復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥（RRMS）患者首次出現(xiàn)臨床癥狀時(shí)確診）的專利權(quán),，淋巴細(xì)胞增生檢測法（LymPro Test®，由萊比錫大學(xué)的Thomas Arendt博士與教授開發(fā),，應(yīng)用于阿茲海默?。┑娜颡?dú)家授權(quán)，以及帕金森病診斷方法（NuroPro）的知識(shí)產(chǎn)權(quán),。
