在“冰桶挑戰(zhàn)”走紅中國之前,，罕見病對國人而言是個“冷概念”。根據世界衛(wèi)生組織的定義,，患病人數占總人口0.065%～0.1%的疾病,，統(tǒng)稱為罕見病。在我國,，罕見病的官方定義仍是空白,，由于市場容量小、商業(yè)投資回報低,、研發(fā)成本與銷售價格相對較高等因素,，使得罕見病藥物少有問世,。美國是最早意識到這個問題的國家之一，并專門進行立法,。

　　美國關注罕見病的歷史可追溯到上世紀60年代,，到80年代初陸續(xù)有少數罕見病治療藥物出現。1983年1月4日,，為了促進罕見病用藥的研發(fā),，美國國會通過了世界上第一部罕見病用藥法案，并進行釋義：罕見病為影響少于20萬人的病癥,。根據美國國家罕見病組織統(tǒng)計,，全球共有8000多種罕見病，美國就有5000多種,。

　　從1983年1月到2004年6月,，共有1129種罕見病藥物設計通過了罕見病藥品開發(fā)局審批，其中249種獲得了市場認證,。美國食品藥品管理局也為研發(fā)企業(yè)提供了政策激勵,，包括7年的市場獨占期、減免稅收和注冊申請費等,。

　　此外,，美國專門立法保證罕見病患者就醫(yī)。美國政府要求：醫(yī)療保險公司對于罕見病患者投保不得有任何歧視,，不能拒絕投保,，不能隨意增加保費，患者每年只需比一般人多支付1000美元（約合人民幣6400元）的保費,，就可以使用任何藥物,，所產生的費用都由保險公司支付。

　　雖然自法案頒布后,，中間也要不少質疑聲,，但不容忽視的事實是，立法讓美國罕見病藥物研發(fā)更加深入,，更多的罕見病患者得到了救治,。