在“冰桶挑戰(zhàn)”走紅中國(guó)之前,，罕見病對(duì)國(guó)人而言是個(gè)“冷概念”,。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的定義，患病人數(shù)占總?cè)丝?.065%～0.1%的疾病,，統(tǒng)稱為罕見病,。在我國(guó)，罕見病的官方定義仍是空白,，由于市場(chǎng)容量小,、商業(yè)投資回報(bào)低、研發(fā)成本與銷售價(jià)格相對(duì)較高等因素,，使得罕見病藥物少有問世,。美國(guó)是最早意識(shí)到這個(gè)問題的國(guó)家之一，并專門進(jìn)行立法,。

　　美國(guó)關(guān)注罕見病的歷史可追溯到上世紀(jì)60年代,，到80年代初陸續(xù)有少數(shù)罕見病治療藥物出現(xiàn)。1983年1月4日,，為了促進(jìn)罕見病用藥的研發(fā),，美國(guó)國(guó)會(huì)通過了世界上第一部罕見病用藥法案，并進(jìn)行釋義：罕見病為影響少于20萬(wàn)人的病癥,。根據(jù)美國(guó)國(guó)家罕見病組織統(tǒng)計(jì),，全球共有8000多種罕見病，美國(guó)就有5000多種,。

　　從1983年1月到2004年6月,，共有1129種罕見病藥物設(shè)計(jì)通過了罕見病藥品開發(fā)局審批，其中249種獲得了市場(chǎng)認(rèn)證,。美國(guó)食品藥品管理局也為研發(fā)企業(yè)提供了政策激勵(lì),，包括7年的市場(chǎng)獨(dú)占期、減免稅收和注冊(cè)申請(qǐng)費(fèi)等,。

　　此外,，美國(guó)專門立法保證罕見病患者就醫(yī)。美國(guó)政府要求：醫(yī)療保險(xiǎn)公司對(duì)于罕見病患者投保不得有任何歧視,，不能拒絕投保,，不能隨意增加保費(fèi)，患者每年只需比一般人多支付1000美元（約合人民幣6400元）的保費(fèi),，就可以使用任何藥物,，所產(chǎn)生的費(fèi)用都由保險(xiǎn)公司支付。

　　雖然自法案頒布后,，中間也要不少質(zhì)疑聲,，但不容忽視的事實(shí)是，立法讓美國(guó)罕見病藥物研發(fā)更加深入,，更多的罕見病患者得到了救治,。