多型性神經(jīng)膠母細胞瘤是一種最常見且具致死性的腦癌，通?；颊咴诖_診后的6到12個月就會死亡。多年來，這種情況一直沒有得到明顯改善,，主要原因是這種癌癥生長速度很快,，因此外科手術(shù)、放射治療或化療都無法使它停止生長?，F(xiàn)在,，Cedars-Sinai醫(yī)療中心發(fā)現(xiàn)通過轉(zhuǎn)基因病毒傳遞一種叫做hsFlt3L的小蛋白分子，能夠增加大腦中免疫細胞的數(shù)量并顯著減緩腫瘤的生長速度,。這種方法增加了實驗室大鼠的存活時間,。研究人員將這些發(fā)現(xiàn)公布在2004年12月的Molecular Therapy期刊上。

    由于GBM的侵略性,，這種疾病已經(jīng)成為許多研究和臨床試驗的靶標,，用于調(diào)查將新治療藥物傳遞給大腦的基因療法的效果。在實驗室中,，利用自殺基因的基因療法（用單純皰疹病毒傳遞）能夠起到100％的作用,，但是在臨床試驗中，這類方法的效果有限,。這意味著這種病毒不能有效地將自殺基因傳遞給腫瘤組織,。

    在過去的10年里，研究人員用轉(zhuǎn)基因病毒來運輸基因或/和蛋白到達目標細胞,。與病毒感染類似,，它們通過哄騙細胞將它們當作細胞自己的遺傳物質(zhì)的一部分來起作用。為了確保安全,，研究人員將載體病毒中的遺傳病毒基因移除,。

    新的研究中，研究人員調(diào)查了一種利用hsFlt3L蛋白的抗腦瘤療法的效果,。HsFlt3L蛋白在被傳遞給大腦時具有增加免疫細胞（樹突狀細胞）數(shù)量的獨特能力,。由于大腦缺乏樹突狀細胞并且被血腦障壁所保護，因此研究人員檢測了一種腺病毒載體的效果,。這種病毒載體經(jīng)過遺傳改造,，使其能夠有選擇地表達hsFlt3L，并以此觀測它是否能增加GBM小鼠模型大腦中的樹突狀細胞的數(shù)量,。

    為了弄清hsFlt3L是否能縮小腦瘤并延長存活期,，研究人員給GBM小鼠注射了轉(zhuǎn)基因的病毒（能表達hsFlt3L）并給對照組注射了鹽水安慰劑。他們發(fā)現(xiàn)70％的用hsFlt3L治療的大鼠存活的時間明顯較長,，當使用劑量較高時存活期超過了一年并且沒有導致正常大腦發(fā)生不利的免疫反應(yīng),。

    這些結(jié)果表明用hsFlt3L處理能夠顯著抑制腫瘤的生長，并且反映了腫瘤與免疫系統(tǒng)之間正在發(fā)生的戰(zhàn)爭,。