神經(jīng)纖維瘤（NF1）是一種遺傳疾病，最近華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員成功地用小鼠模型模擬了人類的這種疾病,，并因此將促進(jìn)腫瘤發(fā)育,、診斷和治療的深入研究,。在驗(yàn)證了他們的動物模型后，研究組獲得了兩項(xiàng)重要發(fā)現(xiàn)：新血管和免疫系統(tǒng)細(xì)胞對腫瘤最初的形成很關(guān)鍵并且因此有可能成為藥物靶標(biāo),；常用于確定是否需要治療的腦圖像可能無法精確診斷,。這項(xiàng)研究將會公布在2005年1月的Annals of Neurology雜志上。

    NF1是一種由單個基因突變導(dǎo)致的最常見的神經(jīng)疾病,。這種疾病能夠?qū)е略S多并發(fā)癥,，其中包括腦瘤。

    為了進(jìn)行動物臨床研究,，Gutmann領(lǐng)導(dǎo)的研究組構(gòu)建了一種小鼠模型,，這種小鼠和患這種疾病的人類一樣,，在每個體細(xì)胞中都有一個異常的NF1基因拷貝，而大腦中專一的支持細(xì)胞——星形膠質(zhì)細(xì)胞有兩個這種基因的異?？截?。

    最新的研究論文表明這些小鼠的腦瘤的形成與NF1兒童患者的腫瘤發(fā)展具有若干相似的臨床特征。首先,，這些小鼠沿著視神經(jīng)和視交叉（負(fù)責(zé)將視覺信息從眼睛發(fā)送到大腦）發(fā)生腫瘤,。這種叫做視覺途徑神經(jīng)膠質(zhì)瘤的腫瘤類型在NF1兒童中最常見。第二,，腫瘤發(fā)展的時間過程與人類相似,。

    人類視覺途徑神經(jīng)膠質(zhì)瘤通常被血管和神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞所圍繞。研究人員發(fā)現(xiàn)突變小鼠在三周大時,，其視神經(jīng)和視神經(jīng)交叉中的小血管數(shù)量是對照小鼠的4倍,，而且在突變小鼠腫瘤形成之前也在神經(jīng)和神經(jīng)交叉中發(fā)現(xiàn)了膠質(zhì)細(xì)胞。這一發(fā)現(xiàn)表明這些分子事件對腫瘤的發(fā)育很重要,。

    這些發(fā)現(xiàn)可能意味著那些能夠抑制新血管和膠質(zhì)細(xì)胞提供的生長促進(jìn)因子供應(yīng)的化合物能夠用于NF1腦瘤靶向治療,。之后，研究人員還利用這種小鼠模型進(jìn)行了臨床試驗(yàn),。