基因的秘密隨著科技的日益發(fā)達而被逐漸揭開。血友病,、色盲,、白化病……這些遺傳病困擾著一個又一個家庭，也激勵著一代又一代科學家為之奮斗,。本月,，在克隆羊多利誕生十年之后，蘇格蘭科學家伊恩·維爾莫特和他的研究伙伴的新書面世,。在該書中,，他建議，應通過修正基因并克隆胚芽這種方式來徹底阻斷遺傳病,，讓新生兒能健康地來到這個世界,。
編譯自6月20日《格拉斯哥先驅報》
新療法≠克隆人
曾被稱為“克隆羊之父”的維爾莫特是新書的第一作者,，書名為《多利之后——人類克隆的用途和誤用》。在書中,，維爾莫特建議,，如果基因修正和克隆技術都是安全的話,，社會應該允許這些技術運用到人類胚芽,，以阻斷遺傳病。早在兩年前,，維爾莫特就提出過類似的建議,，被科學界稱之為“生殖細胞基因治療”。
多利羊問世之后,，維爾莫特曾旗幟鮮明地反對克隆人類,。預計到這種做法可能再度引起軒然大波，維爾莫特在書中或在接受采訪時多次解釋,，“一個通過試管受精產生的胚芽包含著約100個細胞,，早期的胚芽還不能稱之為人，克隆胚芽與克隆一個人是完全不同的兩件事”,；“我希望人們明白,，這項研究最根本的目的是帶著健康的孩子來到世界?；蚝涂寺〖夹g的利用不是退后走入黑暗世界,，而是向前邁進光明世界。”
分解胚芽修正有缺陷細胞
1996年,，通過核傳輸,，維爾莫特的團隊成功克隆出多利羊。維爾莫特相信,，如果對胚芽也采用相同的方式,，將會有更多健康的嬰兒出生。相比掃描胚芽尋找有害基因的方式,，這種方式更為準確有效,。
在新書中，維爾莫特這樣寫道：“對那些存在風險的夫婦,，醫(yī)生應該給他們這種機會,。先通過試管受精產生胚芽，將胚芽分解成細胞,，修正那些有缺陷的細胞,，再克隆那些健康的細胞，然后創(chuàng)造出一個新的胚芽,，再將它送到母親體內孕育,。”依照這種方式孕育出的孩子是原始胚芽的同卵雙生兒,，但他不會染上遺傳性疾病。原始胚芽則被徹底放棄,。
基因治療可修復老鼠干細胞
維爾莫特的建議遭到許多人特別是反墮胎聯(lián)盟的指責,。但在大西洋的另一側，在美國基因治療協(xié)會年會上,，科學家們宣布已在基因治療領域取得兩大突破,。兩大突破都與人造染色體有關——這些染色體會帶著一串特別挑選出的基因。不遠的將來,，人造染色體會在那些遺傳病病人身上使用,，用來替代細胞、器官或是組織中那些有缺點的基因,。
在這次年會上,，來自日本鳥取大學的一個研究團體宣布，基因修復治療在老鼠身上取得成功,。他們從一只缺乏p53基因——這種基因可以防止癌癥——的老鼠體內取出干細胞,，注射進去包含著p53基因復制品的人造染色體，成功使這些干細胞恢復到健康狀態(tài),。
人造染色體可治動物遺傳病
來自加拿大的一家生物科技公司“顏色”（Chromos）則走得更遠,。該公司宣布，其研究人員已成功在人體胚胎干細胞內注入人造染色體,。目前,，他們正嘗試將人造染色體注入干細胞內，以了解這一方法能否治愈那些被遺傳病困擾的人們,。這一實驗已在老鼠身上取得成功,。
如果這種治療能對人類奏效，將會帶來諸多益處,。傳統(tǒng)的基因療法多利用病毒作載體,，依靠病毒將DNA嵌插到單個細胞的染色體中。但病毒通常只能攜帶較短的DNA序列,；而且一旦DNA到達錯誤的地點,，它將引發(fā)癌癥，在兩名男孩身上進行的基因治療已證明了這一點,。加入一個獨立的染色體則能減少這種風險,。另外，這種治療也不限于一種或兩種基因,，大量的DNA都可以被添加,。對某些疾病而言，傳遞多種有治療作用的基因將會收到好的療效,。
應用或改變人類基因庫
看上去“顏色”只是對成年病人的基因治療感興趣,，但他們的研究成功會得出更多推論,。在維爾莫特看來，人造染色體是他所建議的生殖細胞基因治療的理想工具,。如果能在胚胎階段就注入第47號染色體,，那些孩子就不會患上亨廷頓舞蹈病或是囊腫性纖維化病。
盡管在胚芽階段使用基因治療益處良多,，盡管科學家們已在多方面取得突破,，但有一點不得不為科學家乃至全社會慎重考慮，就像維爾莫特指出的那樣：“這種改變遺傳基因的行為不會因為一名健康嬰兒的誕生而結束,。孩子會長大成人,，她會把這種基因改變再遺傳給她的后代,。”
這是一個根本性的改變,，它甚至會改變人類的基因庫。對于生殖細胞基因治療,，科學家們的立場涇渭分明,。詹姆森·沃森——人類DNA雙螺旋結構的發(fā)現(xiàn)者站在了維爾莫特這邊。他甚至還表示,，人們或許可以“增進”孩子,。人造染色體可以為胚芽帶來一“盒子”額外而奢侈的基因——有堅韌體格的，有美貌的,，有快樂的,，還有聰明的。
何時在人類應用尚是未知數
當然,，這并不是件容易的事,。拿智力來說，智力由上百種基因決定,，加入一兩種不會產生太大的差異,。另一方面，體內有三份相同的復制基因壞處會大于好處,，而且這些影響是不能撤回的,。在新書中，維爾莫特反對這些類似化妝的“增進”,。他認為,，這會使得孩子成為父母一時胡思亂想下的訂購商品，而非愛的結晶,。他表示,，盡管“增進”與治療之間的陰影會在人們的心頭揮之不去，但在權衡遺傳改造的利弊之后,，社會有義務為新生兒的利益而作出抉擇,。
在來自加利福尼亞大學的格雷格里·斯托克和約翰·坎貝爾看來,，目前已經沒有時間去對這種療法持觀望態(tài)度——他們正工作在人造染色體應用于生殖細胞基因治療的最前線：“當基因修正和克隆用在動物身上時，似乎沒多少人會對此關注,，其實動物試驗往往是人體試驗的先鋒,。問題的關鍵不在于這種治療能否應用在人身上，而是什么時候用,，怎樣用,，又會帶來哪些影響。”
小知識
遺傳病,，是指遺傳物質發(fā)生改變或者由致病基因所控制的疾病,，通常具有垂直傳遞和終身性的特征。遺傳病的發(fā)病表現(xiàn)出一定的家族性,。父母的生殖細胞（精子和卵細胞）里攜帶的致病基因,，通過生殖傳給子女并引起發(fā)病，而且這些子女結婚后還可能把致病基因傳給下一代,。
根據其發(fā)生原因,、部位和遺傳方式的不同可以分為三大類：
（1）單基因遺傳病,，如亨廷頓舞蹈病,、白化病、血友病,、色盲等,；
（2）多基因遺傳病,，如唇裂,、先天性心臟病等；
?。?）染色體畸變遺傳病,，如先天性愚型綜合征、先天性卵巢發(fā)育不全綜合征等,。
