美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）20日批準(zhǔn)一項(xiàng)人體神經(jīng)干細(xì)胞移植臨床實(shí)驗(yàn),。這是美國(guó)境內(nèi)第一次批準(zhǔn)將神經(jīng)干細(xì)胞移植入人體大腦。實(shí)驗(yàn)一旦獲得成功,，將為美國(guó)成千上萬(wàn)中樞神經(jīng)紊亂患者帶來(lái)福音,。
獲準(zhǔn)將未成熟細(xì)胞移植入大腦
美國(guó)食品和藥物管理局20日宣布，斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)中心可以為6名患有貝敦氏癥（基因紊亂癥）的兒童進(jìn)行干細(xì)胞移植臨床實(shí)驗(yàn),。這項(xiàng)臨床試驗(yàn)還需再經(jīng)斯坦福大學(xué)內(nèi)部審查理事會(huì)的批準(zhǔn),，這一程序可能花數(shù)周時(shí)間。
美國(guó)醫(yī)學(xué)專(zhuān)家介紹說(shuō),，手術(shù)中所移植的干細(xì)胞并非人體胚胎干細(xì)胞,，而是一種處于未成熟狀態(tài)的神經(jīng)細(xì)胞,，這種細(xì)胞將在移植入大腦后逐漸發(fā)育為成熟腦細(xì)胞，希望能有效抑制失明,、癱瘓等貝敦氏癥癥狀,。此前，帕金森氏癥及中風(fēng)患者接受成熟腦細(xì)胞移植的手術(shù)已有先例,。但是,，將未成熟細(xì)胞移植入大腦在美國(guó)則是第一次。
貝敦氏癥是一種致命的基因紊亂,，患者多數(shù)為兒童,。由于基因缺陷造成。貝敦氏癥患者大腦不能正常制造出一種清除腦細(xì)胞垃圾的生物酶,，這些細(xì)胞垃圾在人體大腦中越積越多,，會(huì)殺死正常腦細(xì)胞?；颊咄鶗?huì)出現(xiàn)失明,、不能說(shuō)話(huà)，患病晚期會(huì)發(fā)生全身癱瘓并最終死亡,。
根據(jù)手術(shù)實(shí)驗(yàn)原理,，醫(yī)生將一種正常、未成熟神經(jīng)細(xì)胞移植入患病兒童的大腦,，這一細(xì)胞在大腦中慢慢發(fā)育,，并最終使大腦制造生物酶，從而挽救患者生命,。
手術(shù)方法獨(dú)特引起爭(zhēng)議
此前,，這類(lèi)移植手術(shù)只在動(dòng)物身上做過(guò)實(shí)驗(yàn)。有專(zhuān)家擔(dān)心,，一旦手術(shù)開(kāi)展到人體領(lǐng)域,，這將在倫理方面給整個(gè)社會(huì)帶來(lái)負(fù)面影響。
“我確信,，目前還沒(méi)有任何人的（生物）特性會(huì)受到威脅,，”美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)生物倫理學(xué)教授阿瑟·卡普蘭擔(dān)心說(shuō)，“但我們正開(kāi)始往這一方向發(fā)展,。”
卡普蘭說(shuō),，用于移植的大腦細(xì)胞中,，有一些細(xì)胞來(lái)源于流產(chǎn)胎兒,，這更加深了人們的擔(dān)憂(yōu)。一直從事貝敦氏癥治療方法研究的“干細(xì)胞技術(shù)公司”也證實(shí)了這一說(shuō)法,。此外,，手術(shù)安全性一直是各方關(guān)注的焦點(diǎn)。
“干細(xì)胞技術(shù)公司”早在去年12月就向FDA申請(qǐng)這類(lèi)移植手術(shù)的臨床試驗(yàn)，但FDA以“缺乏詳細(xì)信息”將這一申請(qǐng)擱置至今,。FDA還要求該公司提供神經(jīng)干細(xì)胞培育過(guò)程具體信息及對(duì)6名患病兒童實(shí)施手術(shù)的方案,。“干細(xì)胞技術(shù)公司”首席執(zhí)行官馬丁·麥格林表示，這一擔(dān)憂(yōu)可以理解,。
“這種（移植）方法獨(dú)特,，具有先鋒作用，沒(méi)有人此前做過(guò)我們正在嘗試的東西,，”麥格林說(shuō),，“一旦你把那些干細(xì)胞移植入大腦，你就不可能再取回來(lái),。”
給大腦神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者帶來(lái)希望
一旦實(shí)驗(yàn)成功,，將給包括貝敦氏癥在內(nèi)的諸多大腦神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者帶來(lái)新的希望。
麥格林說(shuō),，之所以將貝敦氏癥治療手術(shù)作為神經(jīng)疾病治療的突破口,，就是因?yàn)檫@一實(shí)驗(yàn)已在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中獲得成功。此外,，目前還找不到治愈貝敦氏癥的任何方法,，這也使得FDA在綜合考慮后同意了這一方案。
聯(lián)邦檢察官馬克斯·克納5歲的孩子丹尼爾也患上貝敦氏癥,。神經(jīng)干細(xì)胞移植手術(shù)獲準(zhǔn)給他帶來(lái)了新希望,。“看著（患病）孩子就這樣死去很可怕,，目前還沒(méi)有可行的方法來(lái)阻止它（貝敦氏癥）,，”克納說(shuō)，“我想這（神經(jīng)細(xì)胞移植）將是一個(gè)重大突破,，它能挽救丹尼爾的生命,。”
