近日,，國際著名雜志The Journal of Experimental Medicine刊登了英國研究人員的最新研究成果“A novel neuroprotective therapy for Parkinson’s disease using a viral noncoding RNA that protects mitochondrial Complex I activity ,。”,，文章中,，研究人員探索出一種治療帕金森氏癥的新方法,，這種方法已經(jīng)在動物實驗中顯示有效,，如能通過人類臨床試驗,，將有望用于治療早老性癡呆等其他神經(jīng)系統(tǒng)疾病,。
英國劍橋大學研究人員在新一期《實驗醫(yī)學雜志》上報告說,，大腦神經(jīng)細胞中線粒體的功能異常是導致帕金森氏癥的重要原因，為了保護線粒體的功能,，他們想到了向病毒“學習”,。
病毒雖然是人體的敵人，但它們在侵入人體細胞后,，為了有充分時間利用人體細胞的資源來自我復制,，會想辦法保護作為細胞能量工廠的線粒體的功能，讓線粒體多工作一段時間,。在這個過程中,，指導病毒保護線粒體的是一個名為“貝塔2.7”的基因。
于是研究人員想辦法把這個基因送入患有帕金森氏癥的實驗鼠大腦中,，結(jié)果顯示神經(jīng)細胞的線粒體也受到保護,，帕金森氏癥得到有效治療。這個方法的另一個好處是,，用來搭載這個基因的載體是一種特殊的蛋白質(zhì),，它可以通過血管和大腦神經(jīng)系統(tǒng)之間的邊界，因此這種治療方法只需要進行血液注射,，避免了對大腦進行侵入性的治療,。
領(lǐng)導研究的約翰·辛克萊爾教授說，研究結(jié)果從原則上證明了這種方法對帕金森氏癥的有效性,，接下來將進行人類臨床試驗,，以探索治療人類患者所需的劑量和頻率等問題。
帕金森氏癥是一種常見于中老年人的神經(jīng)系統(tǒng)疾病,，主要癥狀是震顫,、動作遲緩、肌肉僵硬等,。（生物谷Bioon.com）
doi:10.1084/jem.20111126
PMC:
PMID:
A novel neuroprotective therapy for Parkinson’s disease using a viral noncoding RNA that protects mitochondrial Complex I activity
Wei-Li Kuan1,2, Emma Poole3, Michael Fletcher4, Sharon Karniely3, Pam Tyers1,2, Mark Wills3, Roger A. Barker1,2, and John H. Sinclair3
Parkinson’s disease (PD) is a neurodegenerative disorder that results in the loss of nigrostriatal dopamine neurons. The etiology of this cell loss is unknown, but it involves abnormalities in mitochondrial function. In this study, we have demonstrated that the administration of a novel noncoding p137 RNA, derived from the human cytomegaloviral β2.7 transcript, can prevent and rescue dopaminergic cell death in vitro and in animal models of PD by protecting mitochondrial Complex I activity. Furthermore, as this p137 RNA is fused to a rabies virus glycoprotein peptide that facilitates delivery of RNA across the blood–brain barrier, such protection can be achieved through a peripheral intravenous administration of this agent after the initiation of a dopaminergic lesion. This approach has major implications for the potential treatment of PD, especially given that this novel agent could have the same protective effect on all diseased neurons affected as part of this disease process, not just the dopaminergic nigrostriatal pathway.
